“無(wú)法治愈，不可逆轉。”在1817年英國醫生JamesParkinson發(fā)現帕金森疾病200多年后，帕金森依然是一種實(shí)質(zhì)意義上無(wú)法治愈的“絕癥”。但在前沿技術(shù)的加持下，國內高科技制藥公司正為這一疾病帶來(lái)可逆轉病程的全新可能。
8月2日，國家藥品監督管理局（NMPA）正式批準了武漢睿健醫藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“睿健醫藥”）帕金森新藥NouvNeu001的IND申請。這也是帕金森治療領(lǐng)域中，全球首 個(gè)進(jìn)入臨床階段的基于化學(xué)誘導的通用型細胞治療產(chǎn)品。
不同于一般的藥物或手術(shù)治療，NouvNeu001是一種聚焦臨床需求導向出發(fā)，利用化合物實(shí)現精細細胞功能改造，從而真正滿(mǎn)足臨床需求的通用型細胞治療產(chǎn)品。NouvNeu001通過(guò)化合物調節實(shí)現高純度神經(jīng)元亞型分化，與體內原有神經(jīng)元形成連接，并增強細胞分泌功能，進(jìn)一步加強了移植細胞對原有病灶的改善，以達到綜合性的治療效果。
NouvNeu001產(chǎn)品的成功研發(fā)依托于睿健醫藥所搭建的純化學(xué)誘導體系，該體系是一種更適合于大規模工業(yè)生產(chǎn)的更高效、更安全、更低成本的全新細胞功能改造平臺。正式運營(yíng)5年多以來(lái)，睿健醫藥已經(jīng)建立了覆蓋全新結構誘導化合物，基礎培養基，生產(chǎn)工藝及質(zhì)量體系的知識產(chǎn)權系統。
睿健醫藥聯(lián)合創(chuàng )始人及CEO魏君博士表示，此次NouvNeu001獲批進(jìn)入臨床，代表著(zhù)睿健“以終為始”的研發(fā)理念實(shí)現了階段性突破，進(jìn)一步堅定了睿健團隊“和衷共濟，奮楫爭先，知微見(jiàn)著(zhù)，睿建未來(lái)”的決心：致力于為患者帶來(lái)真正“逆轉病程”的全新普惠性療法。
全球首 款！創(chuàng )新藥物帶來(lái)帕金森治愈希望
隨著(zhù)人口老齡化進(jìn)程加速，帕金森患者也迎來(lái)快速增長(cháng)。
解放軍總醫院老年神經(jīng)科主任王振福教授就援引數據表示，中國65歲以上的老年人帕金森患病率為1.7%。根據2019年國家衛生健康委員會(huì )人口普查結果顯示，中國65歲以上的老年人有2.17億。據此推算，中國的帕金森病人數量接近370萬(wàn)。更為重要的是，我國帕金森患者呈現出年輕化的趨勢。
面對如此龐大的患者基數，現行的治療手段依然貧乏。目前臨床上以左旋多巴為代表的化藥治療方案，以DBS為代表的物理治療方案，以及其他輔助治療方案，均無(wú)法解決患者腦部功能神經(jīng)元的缺失問(wèn)題。因此，以上治療方案均為代償性療法，存在副作用大的頑疾，患者往往在服藥后出現異動(dòng)癥或“開(kāi)關(guān)現象”，劑末效應也十分明顯。
面對這一患者急需的臨床空白，國際上自上世紀90年代就在探索細胞替換療法治療帕金森的可能性，但直到2021年1月，FDA才批準了首 個(gè)細胞替換療法IND，來(lái)自BlueRock的胚胎干細胞衍生產(chǎn)品MSK-DA01，這一產(chǎn)品也在2023年6月28日宣布完成了臨床I期安全性試驗，并取得了積極的效果。
此次獲得IND批準的NouvNeu001則是睿健醫藥全自主產(chǎn)權的突破性細胞治療產(chǎn)品，從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結果來(lái)看，使用NouvNeu001治療的各類(lèi)疾病模型動(dòng)物在給藥四周后，不僅行為學(xué)功能得到了極大恢復，而且其多項生理生化指標也得到了顯著(zhù)提升。相比之下，BlueRock的同類(lèi)藥物則最短需要在給藥十二周后才能起效，睿健NouvNeu001的國際競爭優(yōu)勢正是來(lái)自于睿健開(kāi)創(chuàng )性的“化學(xué)誘導平臺”。
這樣突破性的技術(shù)優(yōu)勢來(lái)自于團隊開(kāi)創(chuàng )性的研發(fā)思路。睿健醫藥首席科學(xué)家，歐洲分子生物學(xué)實(shí)驗室-丹麥轉化神經(jīng)科學(xué)研究中心研究員羅永倫教授表示，自創(chuàng )立之初，睿健醫藥科學(xué)團隊就整合了發(fā)育生物學(xué)，化學(xué)，組學(xué)分析及互作網(wǎng)絡(luò )拓撲結構計算等交叉學(xué)科，并夯實(shí)了“AI+化學(xué)誘導”平臺。公司通過(guò)挖掘精準的“化學(xué)小分子開(kāi)關(guān)”，在每個(gè)細胞中啟動(dòng)標準調控流程，實(shí)現了細胞的多重功能的精細改造，并且一次性的解決了細胞治療藥物工業(yè)生產(chǎn)中高效，安全性及成本在內的多個(gè)難點(diǎn)。
“睿健獨特的‘AI+化學(xué)誘導’平臺不僅能為帕金森領(lǐng)域帶來(lái)突破性治療產(chǎn)品NouvNeu001，這一平臺的延展性也有目共睹，公司目前已儲備了多種New Modalities，為復雜疾病的治療提前布局，有望為市場(chǎng)帶來(lái)更多的突破性產(chǎn)品。”羅永倫教授表示。
睿健醫藥首席科學(xué)家羅永倫教授
全球人才涌入，國際化布局打開(kāi)
此次NouvNeu001的成功獲批，睿健醫藥CMO蔡萌博士和CQO任翔先生的多年產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗起到了關(guān)鍵的作用。蔡萌博士表示，一家能夠持續為市場(chǎng)帶來(lái)好藥的企業(yè)，全能型團隊和具有凝聚力的企業(yè)文化是核心，企業(yè)的每一個(gè)微小的進(jìn)步都是團隊合作的產(chǎn)物。睿健醫藥創(chuàng )始團隊秉承著(zhù)“和衷共濟，奮楫爭先，知微見(jiàn)著(zhù)，睿建未來(lái)”的宗旨，持續吸納具有國際視野且價(jià)值觀(guān)相同的復合型人才，其中PRACTICE是睿健的核心價(jià)值觀(guān)。
截至目前，睿健醫藥已經(jīng)組建了一支具有英國，美國，德國，澳洲及日本的工作學(xué)習背景的國際化隊伍，分別在生物醫藥科學(xué)創(chuàng )新、轉化醫學(xué)及臨床、生物醫藥法規領(lǐng)域、跨國藥企運營(yíng)管理、資本運作領(lǐng)域均具有15年以上海內外成功經(jīng)驗。目前除中國大陸之外，睿健醫藥團隊已經(jīng)覆蓋了歐洲，美洲，亞太等全球核心區域。
睿健醫藥執行副總裁Emmanuel Montet先生在全職加入睿健之前就歷任GSK Biologicals工業(yè)控制主管（Head of Industrial Control），Sanofi-Aventis審計副總監，IPSEN亞太副總裁，在國際商務(wù)、藥品準入等領(lǐng)域具有超過(guò)20年的工作經(jīng)驗。Emmanuel Montet先生表示，一款真正具有國際競爭力的創(chuàng )新藥一定是能夠滿(mǎn)足真正臨床需求，而且在療效，安全性或成本上具有顯著(zhù)優(yōu)勢的產(chǎn)品。睿健團隊不僅具有優(yōu)秀的科學(xué)家團隊，也具備敏銳的市場(chǎng)嗅覺(jué)，通過(guò)市場(chǎng)需求來(lái)驅動(dòng)研發(fā)是非常明智的戰略。Emmanuel Montet先生認為睿健團隊展示出一家國際化創(chuàng )新藥企的過(guò)硬素質(zhì)，除科技創(chuàng )新能力之外，團隊以患者利益優(yōu)先的理念，以及綜合管理能力和嚴謹的合規性，保證了公司長(cháng)期發(fā)展的動(dòng)力。
睿健醫藥執行副總裁Emmanuel Montet
在全球人才涌入的同時(shí)，睿健醫藥國際化布局也已經(jīng)開(kāi)啟。公司位于丹麥的創(chuàng )新中心，新加坡運營(yíng)辦公室，美國商務(wù)辦公室已于2022年投入使用，并與丹納赫集團共建聯(lián)合實(shí)驗室，共同推進(jìn)全球創(chuàng )新的基于A(yíng)I平臺化學(xué)誘導細胞療法的研發(fā)及臨床應用。另外，此次獲得IND批準的NouvNeu001，也已在澳大利亞、美國等地進(jìn)行了IND申報工作。
為迎接全球的臨床試驗工作，睿健醫藥還建設了大規模工業(yè)化生產(chǎn)基地，實(shí)現了藥物生產(chǎn)供應鏈的自主可控。據介紹，公司已建成符合cGMP要求的B+A級生產(chǎn)廠(chǎng)房，一萬(wàn)平米以上的工業(yè)化生產(chǎn)和研發(fā)基地，滿(mǎn)足覆蓋全球市場(chǎng)的同種異體細胞藥物產(chǎn)能，同時(shí)具備覆蓋中美澳多地的物流投送能力。
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