本周，審評審批方面，并沒(méi)有特別讓人驚喜的消息，但諾和諾德血友病A長(cháng)效療法國內申報上市以及仁會(huì )生物貝那魯肽減肥適應癥獲批值得關(guān)注，另一邊，FDA拒絕受理trigriluzole上市申請也讓人遺憾；研發(fā)方面，也有讓人遺憾的事情，病毒載體RSV疫苗Ⅲ期臨床失敗；交易及投融資方面，重大進(jìn)展不多，Alnylam與羅氏達成戰略協(xié)議，開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Zilebesiran；政策方面，CDE發(fā)布《細胞和基因治療產(chǎn)品臨床相關(guān)溝通交流技術(shù)指導原則（征求意見(jiàn)稿）》。

       本期盤(pán)點(diǎn)包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資和政策4大板塊，統計時(shí)間為7.24-7.28，包含28條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、7月27日，NMPA官網(wǎng)顯示，仁會(huì )生物1類(lèi)治療用生物制品貝那魯肽注射液新適應癥獲批上市，用于減重，注射頻率為一日三次。這是國內首 個(gè)原研減肥新藥。貝那魯肽是一款全人源GLP-1類(lèi)藥物，2016年12月，貝那魯肽首次獲批上市，用于成人2型糖尿病患者控制血糖或單用****血糖控制不佳的患者。

       2、7月27日，NMPA官網(wǎng)顯示，正大天晴3.3類(lèi)治療用生物制品注射用曲妥珠（TQ-B211、商品名：賽妥）獲批上市，用于治療HER2陽(yáng)性早期乳腺癌、轉移性乳腺癌及轉移性胃癌。該藥成為繼復宏漢霖的漢曲優(yōu)、博銳生物的安瑞澤后，國內第3款獲批上市的曲妥珠生物類(lèi)似藥。

       申請

       3、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，諾和諾德3.1類(lèi)治療用生物制品注射用培圖羅凝血素α（turoctocog alfa pegol、商品名：Esperoct）申報上市，預測用于治療A型血友病。Turoctocog alfa pegol是諾和諾德基于Turoctocog alfa（注射用重組人凝血 因子Ⅷ，商品名：Novoeight）開(kāi)發(fā)的另一款長(cháng)效重組凝血因子Ⅷ（FⅧ），于2019年2月在美國獲批上市。

       4、7月26日，CDE官網(wǎng)顯示，智飛生物全資子公司智飛龍科馬生物3.3類(lèi)預防用生物制品四價(jià)流感病毒 裂解疫苗申報上市，擬用于預防本病毒株引起的流行性感冒。該疫苗系用WHO推薦的病毒株A型H1N1、A型H3N2、B型Victoria流感和B型Yamagata系分別接種雞胚，經(jīng)培養、收獲病毒液、病毒滅活、純化、裂解后制成，包括兒童型和成人型兩種劑型。

       5、7月26日，CDE官網(wǎng)顯示，上海生物制品研究所3.3類(lèi)治療用生物制品貝伐珠單抗注射液申報上市。貝伐珠單抗是一款抗血管內皮 生長(cháng)因子（VEGF）單抗注射液，原研為羅氏的安維汀（Avastin），已在全球獲批用于治療多項實(shí)體瘤。

       臨床

       批準

       6、7月24日，CDE官網(wǎng)顯示，阿斯利康1類(lèi)治療用生物制品eplontersen注射液獲批臨床，擬用于治療遺傳型和野生型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）成人患者，以減少心血管死亡和心血管相關(guān)住院。eplontersen是采用Ionis反義寡核苷酸配體偶聯(lián)（LICA）技術(shù)開(kāi)發(fā)的一款ASO藥物。

       7、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，銀諾醫藥1類(lèi)治療用生物制品蘇帕魯肽注射液（Supaglutide）獲批臨床，擬用于治療肥胖癥。蘇帕魯肽是一款人源化長(cháng)效GLP-1受體激動(dòng)劑，正在開(kāi)展2型糖尿病，肥胖和NASH等代謝病領(lǐng)域的臨床試驗。

       8、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，晶核生物1類(lèi)化藥镥[177Lu]JH020002注射液獲批臨床，擬用于治療前列腺特異性膜抗原（PSMA）陽(yáng)性的轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。該藥是一款靶向PSMA的放 射 性核素療法（TRT）。

       9、7月25日，CDE官網(wǎng)顯示，信致醫藥1類(lèi)治療用生物制品BBM-H803注射液獲批臨床，擬用于治療A型血友病。BBM-H803注射液是信念醫藥研發(fā)的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物，通過(guò)靜脈給藥將凝血因子Ⅷ基因導入血友病A患者體內，從而提高并長(cháng)期維持患者體內凝血因子水平。

       10、7月26日，CDE官網(wǎng)顯示，諾誠健華1類(lèi)化藥zurletrectinib（ICP-723）獲批臨床，擬用于治療攜帶NTRK基因融合陽(yáng)性的晚期或轉移性實(shí)體瘤，包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌、肉瘤等，以及對第一代TRK抑制劑產(chǎn)生耐藥的兒童患者（2周歲到12周歲）。該藥是一種第二代泛原肌球蛋白受體激酶（TRK）小分子抑制劑。

       11、7月27日，CDE官網(wǎng)顯示，明慧醫藥1類(lèi)化藥MH004乳膏獲批臨床，用于治療非節段型白癜風(fēng)。MH004乳膏的活性成分為一種JAK抑制劑，目前，MH004乳膏已完成一項針對特應性皮炎的Ⅱ期臨床試驗并取得積極結果。

       12、7月27日，CDE官網(wǎng)顯示，貝達藥業(yè)1類(lèi)化藥EYP-1901玻璃體內植入劑獲批臨床，擬用于治療病理性近視脈絡(luò )膜新生血管（pmCNV）。EYP-1901將伏羅尼布和Durasert技術(shù)相結合開(kāi)發(fā)的全新玻璃體內植入劑，伏羅尼布是新一代VEGFR/PDGFR抑制劑。2022年5月，貝達藥業(yè)與EyePoint簽訂協(xié)議獲得相關(guān)權益。

       13、7月27日，CDE官網(wǎng)顯示，先聲藥業(yè)1類(lèi)化藥SIM0278注射液獲批臨床，擬用于治療中重度特應性皮炎。SIM0278是基于其自有蛋白質(zhì)工程技術(shù)平臺開(kāi)發(fā)的一種Treg偏好型IL-2融合蛋白（IL-2 mu-Fc），先聲藥業(yè)與Almirall達成一項近5億美元的海外獨家授權合作。

       14、7月27日，CDE官網(wǎng)顯示，邦耀生物1類(lèi)治療用生物制品靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細胞注射液（BRL-301）獲批臨床，擬用于治療急性淋巴細胞白血病。BRL-301是基于邦耀生物通用型細胞平臺（TyUCell）開(kāi)發(fā)的全新一代UCAR-T產(chǎn)品。

       申請

       15、7月26日，CDE官網(wǎng)顯示，正大天晴1類(lèi)化藥TQA3038注射液申報臨床，擬用于治療慢性乙型肝炎。TQA3038是正大天晴自主研發(fā)的一種靶向乙型肝炎病毒（HBV）的小干擾RNA（siRNA）藥物。

       16、7月26日，CDE官網(wǎng)顯示，四環(huán)醫藥子公司惠升生物3.3類(lèi)治療用生物制品德谷胰島素利拉魯肽注射液申報臨床，擬用于治療2型糖尿病。該產(chǎn)品是國內藥企申報的第3款德谷胰島素利拉魯肽生物類(lèi)似藥。德谷胰島素利拉魯肽原研（商品名：IDegLira）由諾和諾德開(kāi)發(fā)，于2021年10月，IDegLira在中國獲批上市，商品名為諾和益。

       17、7月26日，CDE官網(wǎng)顯示，Keros Therapeutics、翰森生物1類(lèi)治療用生物制品HS-20106注射液申報臨床，擬用于治療骨髓增生異常綜合征和骨髓纖維化患者的無(wú)效造血。KER-050屬于激活素受體ⅡA型（ActRⅡA）融合蛋白，旨在選擇性抑制TGF-β配體，包括激活素A。

       優(yōu)先審評

       18、7月24日，CDE官網(wǎng)顯示，科笛生物的鹽酸米諾環(huán)素泡沫劑擬納入優(yōu)先審評，用于9歲及以上兒童和成人患者的非結節性中度至重度尋常痤瘡炎癥性病變的局部治療。這是該公司自Foamix授權引進(jìn)的一款外用4%米諾環(huán)素泡沫劑（CU-10201），美國FDA已于2019年批準該產(chǎn)品用于治療中度至重度尋常痤瘡。

       突破性療法

       19、7月24日，CDE官網(wǎng)顯示，正大天晴1類(lèi)化藥Lanifibranor片擬納入突破性療法，用于治療伴有肝纖維化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的成人患者。lanifibranor是Inventiva開(kāi)發(fā)的一款中效且均衡、可每日1次口服的小分子泛過(guò)氧化物酶體增殖物活化受體（PPAR）激動(dòng)劑，2022年9月，正大天晴與Inventiva達成協(xié)議獲得相關(guān)權益。

       20、7月24日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來(lái)2.2類(lèi)治療用生物制品Mirikizumab注射液擬納入突破性療法，用于治療中重度活動(dòng)性克羅恩病（CD）成人患者。Mirikizumab是一款靶向IL-23p19亞基的單抗，目前開(kāi)發(fā)的適應癥包括潰瘍性結腸炎、克羅恩病、斑塊狀銀屑病。2023年3月，該藥物首次獲得日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）批準上市。

       FDA

       上市

       申請

       21、7月25日，FDA官網(wǎng)顯示，勃林格殷格翰的尼達尼布（nintedanib、商品名：Ofev）新適應癥申報上市，用于治療6至17歲兒童和青少年纖維化間質(zhì)性肺病 。尼達尼布是一款多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑，同時(shí)靶向VEGFR、FGFR和PDGFR。目前，尼達尼布已獲批4項適應癥，分別為特發(fā)性肺纖維化、非小細胞肺癌、硬皮病相關(guān)間質(zhì)性肺病、進(jìn)行性纖維化間質(zhì)性肺病。

       22、7月27日，FDA官網(wǎng)顯示，Biohaven用于治療脊髓小腦性共濟失調（SCA）的trigriluzole新藥申請（NDA）被拒絕。理由是trigriluzole治療SCA的Ⅲ期BHV4157-206研究未達主要終點(diǎn)。Trigriluzole是一款第三代興奮性氨基酸轉運蛋白2（EAAT2）調節劑。

       研發(fā)

       臨床數據

       23、7月22日，Bavarian Nordic宣布，MVA-BN RSV在Ⅲ期VANIR研究中未能顯著(zhù)降低下呼吸道疾病（LRTD）的發(fā)生率，因此決定終止該產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)計劃，并結束與優(yōu)銳醫藥的合作關(guān)系。MVA-BN RSV是一款以MVA-BN為載體的RSV疫苗，2022年3月，優(yōu)銳醫藥以2.25億美元的總交易額獲得該疫苗的中國、韓國、東南亞國家權益。

       24、7月24日，Syndax Pharmaceuticals、Incyte共同宣布，Axatilimab在既往接受過(guò)二線(xiàn)及以上治療后疾病進(jìn)展的慢性移植物抗宿主病（GVHD）成人和兒童患者中的Ⅱ期A(yíng)GAVE-201研究取得積極關(guān)鍵數據。Axatilimab是一種靶向集落刺激因子-1受體（CSF-1R）的單抗。

       25、7月25日，歌禮制藥宣布，恩沃利單抗聯(lián)合西達本胺用于人類(lèi)免疫缺陷病毒（HIV）感染功能性治愈的Ⅱ臨床取得積極關(guān)鍵數據。恩沃利單抗是康寧杰瑞研發(fā)的抗PD-L1單域抗體Fc融合蛋白注射液，西達本胺是微芯生物研發(fā)的亞型選擇性組蛋白去乙酰化酶（HDAC）口服抑制劑。

       26、7月27日，恒瑞醫藥宣布，PD-L1單抗阿得貝利單抗（商品名：艾瑞利）單藥用于新輔助治療局部晚期可切除食管鱗癌的Ⅰb期結果積極。結果顯示，局部晚期可切除食管鱗癌（ESCC）接受阿得貝利單抗單藥兩周期新輔助治療序貫手術(shù)，安全性良好，主要病理緩解（MPR）率為24%，病理完全緩解（pCR）率為8%，2年總生存期（OS）率為92%，2年無(wú)復發(fā)生存期（RFS）率達100%。

       交易及投融資

       27、7月24日，Alnylam宣布，與羅氏達成戰略協(xié)議，開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Alnylam的Zilebesiran，用于治療高血壓。Zilebesiran是一款靶向肝 臟表達血管緊張素原（AGT）的RNAi藥物，目前處于Ⅱ期開(kāi)發(fā)階段。

       政策

       28、7月25日，CDE發(fā)布了《細胞和基因治療產(chǎn)品臨床相關(guān)溝通交流技術(shù)指導原則（征求意見(jiàn)稿）》，以增進(jìn)申請人對細胞和基因治療產(chǎn)品臨床研發(fā)要素的理解，便于申請人準備臨床相關(guān)溝通交流申請時(shí)的資料，提高溝通交流效率。征求意見(jiàn)時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月。