7月17日，CDE官網(wǎng)顯示，上海復星醫藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司/重慶復創(chuàng )醫藥研究有限公司的口服小分子MEK1/2選擇性抑制劑FCN-159片被納入擬突破性治療品種，用于治療無(wú)法手術(shù)或術(shù)后殘留/復發(fā)的NF1相關(guān)的叢狀神經(jīng)纖維瘤成人患者。
圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)
神經(jīng)纖維瘤病是一類(lèi)常染色體顯性遺傳病，基因缺陷致使神經(jīng)嵴細胞發(fā)育異常，最終導致多系統損害。神經(jīng)纖維瘤以Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）多見(jiàn)，約占96%，其中50%的NF1患者經(jīng)全身磁共振檢測（WB-MRI）可見(jiàn)叢狀神經(jīng)纖維瘤（pNF）。
這是繼今年4月FCN-159治療組織細胞瘤被納入突破性療法后，FCN-159斬獲的第二項突破性療法。
組織細胞瘤是一種罕見(jiàn)的異質(zhì)性疾病，特征是具有不同巨噬細胞或樹(shù)突狀細胞表型的髓樣細胞浸潤幾乎任何器官，可發(fā)于任何年齡段。目前，BRAF或MEK抑制劑的靶向治療已經(jīng)徹底改變了挽救治療。
據藥智數據顯示，除組織細胞瘤、神經(jīng)纖維瘤病外，FCN-159片還擬被用于治療黑色素瘤、低級別膠質(zhì)瘤等。此外，2021年，FCN-159片在美國獲批臨床，目前正進(jìn)行治療神經(jīng)纖維瘤病的臨床試驗。
圖片來(lái)源：藥智數據——全球藥物分析系統
全球在研50余款
僅兩款在華上市
MEK是MAPK通路的一部分，該通路在腫瘤中常常被激活。RAS—RAF—MEK—ERK信號通路是重要的細胞內信號傳遞通路，存在于大多數細胞中。通常在許多類(lèi)型的癌癥中能夠發(fā)現該途徑的失調（特別是BRAF、KRAS和NRAS突變的癌癥類(lèi)型中）。
目前全球約有50余款MEK抑制劑在研，僅有兩款在我國上市，分別為諾華的Trametinib及阿斯利康/默沙東的Selumetinib。Trametinib在我國被批準治療轉移性/不可切除的黑色素瘤，Selumetinib可用于治療兒童1型神經(jīng)纖維瘤病。
上海科州、恒瑞、正大天晴、基石藥業(yè)也在此靶點(diǎn)有所布局，其中上海科州的妥拉美替尼在今年年初獲CDE優(yōu)先審評，用于治療既往接受過(guò)免疫治療的攜帶NRAS突變的晚期黑色素瘤患者。
部分MEK抑制劑在研情況
圖片來(lái)源：藥智數據——全球藥物分析系統
復創(chuàng )醫藥表示，與Trametinib（GSD1120212）相比，FCN-159表現了增強的體外、內活性，具有優(yōu)良的物理、藥代動(dòng)力學(xué)和安全性特征，適用于聯(lián)合用藥療法。
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