中源協(xié)和細胞基因工程股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“公司”）全資子公司武漢光谷中源藥業(yè)有限公司于6月7日收到國家藥品監督管理局核準簽發(fā)的兩個(gè)關(guān)于VUM02注射液的《藥物臨床試驗批準通知書(shū)》。現對有關(guān)信息公告如下：
一、藥品基本信息
藥品名稱(chēng)：VUM02 注射液
劑型：注射劑
規格：5E7 個(gè)細胞（10 mL）/袋
注冊分類(lèi)：治療用生物制品 1 類(lèi)
申請事項：境內生產(chǎn)藥品注冊臨床試驗
申請人：武漢光谷中源藥業(yè)有限公司
受理號：CXSL2300183 和 CXSL2300184
通知書(shū)編號：2023LP01045 和 2023LP01046
審批結論：
根據《中華人民共和國藥品管理法》及有關(guān)規定，經(jīng)審查，2023年3月13日受理的VUM02注射液符合藥品注冊的有關(guān)要求，同意開(kāi)展慢加急性（亞急性）肝衰竭的臨床試驗。
根據《中華人民共和國藥品管理法》及有關(guān)規定，經(jīng)審查，2023年3月13日受理的VUM02注射液符合藥品注冊的有關(guān)要求，同意開(kāi)展中、重度急性呼吸窘迫綜合征的臨床試驗。
二、藥品研發(fā)等情況
VUM02注射液（人臍帶源間充質(zhì)干細胞注射液）是我司自主研發(fā)的冷凍保存型干細胞制劑，是由健康新生兒臍帶組織經(jīng)體外分離、篩選、擴增后制備的人臍帶源間充質(zhì)干細胞（UC-MSC）懸液，臨床擬用于慢加急性（亞急性）肝衰竭患者和中、重度急性呼吸窘迫綜合征患者。截至本公告日，全球尚未有用于治療慢加急性（亞急性）肝衰竭和急性呼吸窘迫綜合征的同類(lèi)細胞藥物上市，研發(fā)進(jìn)展最快的同類(lèi)藥物處于臨床試驗階段。
1、慢加急性（亞急性）肝衰竭
慢加急性（亞急性）肝衰竭（Acute（subacute）-on-chronic liver failure，ACLF）是在慢性肝病基礎上，由各種誘因引起以急性黃疸加深、凝血功能障礙為肝衰竭表現的綜合征，可合并包括肝性腦病、腹水、電解質(zhì)紊亂、感染、肝腎綜合征、肝肺綜合征等并發(fā)癥，以及肝外器官功能衰竭。我國引起肝衰竭的主要病因是肝炎病毒(尤其是 HBV)，其次是藥物及肝毒 性物質(zhì)(如酒精、化學(xué)制劑等)。（來(lái)源中華醫學(xué)會(huì )《肝衰竭診治指南(2018 年版)》）。ACLF 的病情兇險，常伴發(fā)多器官功能衰竭，病死率高達 50%～90%（來(lái)源于 Gut 2018）。
目前針對ACLF尚無(wú)特 效藥物，臨床上主要采取內科治療包括病因治療（使用抗病毒 藥物等）和綜合支持治療（糖皮質(zhì)激素和護肝藥物等）等措施，并積極防治并發(fā)癥，而對于藥物或酒精所致肝衰竭，應及時(shí)停用可疑藥物和嚴格戒酒。
人工肝支持治療亦可降低患者短期死亡率，但對降低中期或遠期死亡率尚無(wú)定論。肝移植是目前唯一被證明的有效治療手段，但由于 ACLF 疾病進(jìn)展迅速而移植供體稀少、費用高昂、并發(fā)癥多等諸多不足而不能廣泛應用。因此，迫切需要探索新的有效治療手段改善 ACLF 患者的預后。
國內外已報道的間充質(zhì)干細胞治療慢加急性（亞急性）肝衰竭的相關(guān)研究顯示，該療法安全性、耐受性良好，可通過(guò)抑制炎癥反應、促進(jìn)肝細胞再生和肝組織修復、減輕肝纖維化來(lái)發(fā)揮藥效作用，有望成為ACLF患者的一種潛在有效的新療法。
2、急性呼吸窘迫綜合征
急性呼吸窘迫綜合征（Acute respiratory distress syndrome，ARDS）是一種以彌漫性炎癥性肺泡及肺毛細血管損傷和快速發(fā)作性低氧血癥為特征的臨床綜合征，是重癥患者中最為常見(jiàn)的臨床綜合征之一。臨床上最常見(jiàn)的病因為細菌或病毒感染，還有一些肺外因素，如膿毒癥、嚴重創(chuàng )傷、急性胰 腺炎或者藥物反應等。據國際調研數據顯示，重癥監護病房(ICU)中 10%患者屬于 ARDS，機械通氣患者中有 23%的患者屬于 ARDS，重癥 ARDS 患者的病死率從 35%～46%不等（來(lái)源于 JAMA 2012 和 2016）。
目前尚無(wú)針對 ARDS 的特異性治療措施，臨床治療主要有積極治療原發(fā)病、呼吸支持、限制性液體管理、神經(jīng)肌肉阻滯劑、皮質(zhì)類(lèi)固醇及吸入性肺血管擴張劑等，但多數治療并未能有效改善 ARDS 的預后。因此，迫切需要尋找和開(kāi)發(fā)新的治療方法和藥物。
國內外已報道的間充質(zhì)干細胞治療急性呼吸窘迫綜合征的相關(guān)研究顯示，該療法安全性、耐受性良好，可從免疫調節、調節內皮和上皮細胞通透性、提高肺泡液清除率、促進(jìn)肺組織修復等方面改善患者肺功能，并延緩ARDS后期纖維化進(jìn)程，可能是一種潛在有效的急性呼吸窘迫綜合征新療法。
截至本公告日，公司對慢加急性（亞急性）肝衰竭項目的累計研發(fā)投入為人民幣356.08萬(wàn)元，對中、重度急性呼吸窘迫綜合征項目的累計研發(fā)投入為人民幣358.78萬(wàn)元。
三、風(fēng)險提示
根據我國藥品注冊相關(guān)的法律法規要求，藥物在獲得臨床試驗通知書(shū)后，尚需開(kāi)展臨床試驗，進(jìn)行藥品上市許可申請，經(jīng)國家藥品監督管理局審評、審批通過(guò)后方可上市生產(chǎn)。生物藥品具有高科技、高風(fēng)險、高附加值的特點(diǎn)。藥品的前期研發(fā)以及產(chǎn)品從研制、臨床試驗、上市審批到產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)的周期長(cháng)、環(huán)節多，容易受多種不確定因素的影響。公司將按照相關(guān)規定積極推進(jìn)上述研發(fā)項目，并對項目進(jìn)展情況及時(shí)履行信息披露義務(wù)。敬請廣大投資者謹慎決策，注意防范投資風(fēng)險。
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