2023年5月31日亞盛醫藥宣布，公司原創(chuàng )1類(lèi)新藥奧雷巴替尼（曾用名耐克替尼；商品名：耐立克®）獲國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）公示，被納入"擬突破性治療品種"公示名單，治療既往經(jīng)過(guò)一線(xiàn)治療的琥珀酸脫氫酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者。
這是耐立克®第二次獲CDE納入突破性治療品種。此前于2021年3月，該品種首次獲納入突破性治療品種，用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者。該適應癥的上市申請于2022年7月獲NMPA受理并被納入優(yōu)先審評程序，將支持耐立克®獲得完全批準。此外，耐立克®已獲得兩項CDE授予的優(yōu)先審評資格，呈現明顯的臨床價(jià)值與優(yōu)勢。
突破性治療品種通常被授予用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病、且尚無(wú)有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng )新藥或者改良型新藥等。對于被納入突破性治療品種的藥物，CDE將優(yōu)先配置資源進(jìn)行溝通交流，加強指導并促進(jìn)藥物研發(fā)進(jìn)程；申請人經(jīng)評估符合相關(guān)條件的，也可以在申請產(chǎn)品上市許可時(shí)提出附條件批準申請和優(yōu)先審評審批申請。總之，突破性治療品種的審評政策將加快具有重大臨床價(jià)值、臨床急需的創(chuàng )新藥或者改良型新藥的開(kāi)發(fā)與上市。
GIST是一種起源于胃腸道間葉組織的腫瘤，大部分的GIST患者伴有KIT或PDGFRA基因突變。TKI的出現，改善了這類(lèi)GIST患者的預后。然而，在SDH缺陷型GIST這一罕見(jiàn)的亞型GIST治療領(lǐng)域，卻存在巨大的、未被滿(mǎn)足的臨床需求。據悉，SDH缺陷型GIST患者通常對現有的TKI藥物不敏感，雖然早期的局限性患者可通過(guò)手術(shù)治療，但大部分患者仍然會(huì )復發(fā)[1]-[5]。目前尚無(wú)針對復發(fā)和晚期SDH缺陷型GIST患者的標準治療方案[1]-[5]，5年無(wú)事件生存率（EFS）僅為24%[4]。
耐立克®是亞盛醫藥原創(chuàng )1類(lèi)新藥，為口服第三代TKI, 是中國首 個(gè)且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，用于治療任何TKI耐藥、并伴有T315I突變的CML-CP或加速期CML（CML-AP）的成年患者。耐立克®在中國的商業(yè)化推廣由亞盛醫藥和信達生物共同負責。而在血液腫瘤領(lǐng)域的臨床開(kāi)發(fā)與應用之外，耐立克®在多個(gè)臨床前GIST模型中呈現了抗腫瘤活性，并得到臨床數據的初步驗證。值得一提的是，該品種在SDH缺陷型GIST患者中呈現出令人振奮的抗腫瘤活性。一項在中國進(jìn)行的Ib/II期研究最新數據顯示，耐立克®在SDH缺陷型GIST患者中的臨床獲益率（CBR）高達93.8%[6]，該臨床研究也因此連續兩年入選美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )（ASCO）年會(huì )展示。
亞盛醫藥首席醫學(xué)官翟一帆博士表示："十分感謝相關(guān)政府部門(mén)對耐立克®臨床價(jià)值的認可！此次耐立克®擬獲納入突破性治療品種，顯示其在SDH缺陷型GIST領(lǐng)域具有重大的臨床潛力和價(jià)值，也是該藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中在血液腫瘤之外的又一個(gè)重要里程碑。我們將繼續與CDE保持緊密溝通，以期進(jìn)一步加速相關(guān)適應癥在中國的開(kāi)發(fā)速度，早日惠及患者。"
參考文獻：
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3. Nannini M, Rizzo A, Indio V, et al. Targeted therapy in SDH-deficient GIST. Ther Adv Med Oncol. 2021; 13: 17588359211023278.
4. Weldon CB, Madenci AL, Boikos SA, et al. Surgical Management of Wild-Type Gastrointestinal Stromal Tumors: A Report From the National Institutes of Health Pediatric and Wildtype GIST Clinic. J Clin Oncol. 2017; 35(5): 523-528.
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6. Qiu H, Zhou Z, Zhou Y, et al. Antitumor activity of olverembatinib (HQP1351) in patients (pts) with tyrosine kinase inhibitor (TKI)–resistant succinate dehydrogenase (SDH)–deficient gastrointestinal stromal tumor (GIST). J Clin Oncol 41, 2023 (suppl 16; abstr 11540).
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