開(kāi)啟EGFR 20號外顯子插入突變非小細胞肺癌靶向治療新時(shí)代

       2023年4月15日，第29屆全國腫瘤防治宣傳周正式啟動(dòng)。在此期間，武田中國宣布旗下肺癌領(lǐng)域創(chuàng )新藥物琥珀酸莫博賽替尼膠囊（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"莫博賽替尼"）在全國盛大商業(yè)上市。該產(chǎn)品是目前國內獲批的首 個(gè)[1]且目前唯一[2] [3]針對性靶向EGFR 20號外顯子插入突變（EGFR ex20ins）晚期非小細胞肺癌（NSCLC）的口服治療藥物，它的上市填補了相關(guān)領(lǐng)域多年臨床治療空白，標志著(zhù)EGFR ex20ins NSCLC在中國首次進(jìn)入靶向治療的新時(shí)代，為患者帶來(lái)生存的新希望。來(lái)自全國二十地的數千名肺癌領(lǐng)域專(zhuān)家參與本次盛會(huì )，并積極參加武田中國同步發(fā)起的腫瘤防治宣傳周"沖破EGFR ex20ins拯救者行動(dòng)"，攜手呼吁社會(huì )各界加強對罕見(jiàn)靶點(diǎn)肺癌的關(guān)注。

       “沖破EGFR ex20ins拯救者行動(dòng)”啟動(dòng)儀式

       武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪表示："很高興能在今年的腫瘤防治宣傳周期間，與大家分享莫博賽替尼在中國正式上市的好消息。腫瘤領(lǐng)域是武田全球的核心治療領(lǐng)域之一，我們將積極發(fā)揮相關(guān)領(lǐng)域的研發(fā)優(yōu)勢，加速引進(jìn)全球創(chuàng )新的治療方案，為響應‘健康中國2030'提升癌癥五年生存率的目標不懈努力。在肺癌領(lǐng)域，武田關(guān)注罕見(jiàn)靶點(diǎn)非小細胞肺癌患者迫切的未滿(mǎn)足需求，在過(guò)去的一年內連續引進(jìn)兩款全球創(chuàng )新藥物，為臨床專(zhuān)家攻克肺癌提供更多有力的幫助；同時(shí)，我們也將繼續與行業(yè)各方攜手提升肺癌罕見(jiàn)靶點(diǎn)的疾病認知，積極推動(dòng)肺癌精準診療理念普及，為提高中國肺癌患者生存率和改善生活質(zhì)量共同努力。"

       武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪

       中國工程院院士、山東省腫瘤醫院院長(cháng)于金明院士表示："近年來(lái)，隨著(zhù)前沿醫療技術(shù)的不斷發(fā)展，中國肺癌的診療情況已經(jīng)有了很大改善，然而目前仍有部分罕見(jiàn)或難治靶點(diǎn)陽(yáng)性的患者依然沒(méi)有針對性的治療方案可用。很高興在今年的腫瘤防治宣傳周期間，能夠看到EGFR 20號外顯子插入突變晚期NSCLC的首 個(gè)[1]靶向治療藥物正式進(jìn)入中國，徹底打破該靶點(diǎn)患者二十年來(lái)[4]無(wú)特異性靶向藥可醫的困境，為眾多中國肺癌患者帶來(lái)新的生命希望。"

       中國工程院院士、山東省腫瘤醫院院長(cháng)于金明院士

       二十年來(lái)重大突破 開(kāi)創(chuàng )EGFR ex20ins NSCLC靶向治療新時(shí)代

       肺癌是中國第 一大癌種，國家癌癥中心最新一期全國癌癥統計數據顯示，肺癌位居惡性腫瘤新發(fā)病率及死亡率首位[5]。其中EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌（NSCLC）的發(fā)生率約占中國所有NSCLC的2.3%[6]，是EGFR第三大突變。由于靶點(diǎn)結構特殊，過(guò)去二十年來(lái)[3]，針對EGFR 20號外顯子插入突變沒(méi)有針對性的靶向治療方案，臨床治療依賴(lài)化療為主，患者的病情惡性程度高，生存預后對比常見(jiàn)EGFR突變患者更差。根據一項真實(shí)世界數據顯示，在缺乏針對性有效治療情況下，晚期EGFR 20號外顯子插入突變患者5年生存率僅為8%[7]，臨床上對于針對性的靶向治療藥物有著(zhù)十分迫切的未滿(mǎn)足需求。

       莫博賽替尼是由武田中國參與全球同步開(kāi)發(fā)的首 款[1]針對EGFR 20號外顯子插入突變的口服靶向藥物，它的問(wèn)世打破了該領(lǐng)域過(guò)去二十年以來(lái)以化療為主導的治療方案，為患者帶來(lái)新的生存希望。據一項臨床研究結果顯示，經(jīng)25.8個(gè)月的長(cháng)期隨訪(fǎng)，莫博賽替尼可將含鉑化療經(jīng)治患者的中位無(wú)進(jìn)展生存期（mPFS）提高到7.3個(gè)月，中位總生存期（mOS）延長(cháng)至20.2個(gè)月[8]。

       廣東省肺癌研究所名譽(yù)所長(cháng)、廣東省人民醫院終身主任吳一龍教授表示："針對EGFR基因突變，臨床上普遍認為靶向藥物療效更佳，并且副作用也較小，相對傳統化療來(lái)說(shuō)，特異性靶向藥在提高病人生存和生活質(zhì)量上都有巨大優(yōu)勢。莫博賽替尼的上市，為EGFR ex20ins突變晚期非小細胞肺癌患者提供了靶向治療的新選擇，延長(cháng)患者生命的同時(shí)，也改善了他們的生活質(zhì)量，將給患者帶來(lái)更大獲益。"

       廣東省肺癌研究所名譽(yù)所長(cháng)、廣東省人民醫院終身主任吳一龍教授

       同濟大學(xué)附屬上海市肺科醫院腫瘤科主任周彩存教授表示："莫博賽替尼的上市具有劃時(shí)代的意義。從臨床研究結果來(lái)看，在含鉑化療經(jīng)治的EGFR ex20ins突變晚期NSCLC患者，接受莫博賽替尼治療后中位生存期接近兩年，患者總緩解率（ORR）達到35%，疾病控制率（DCR）高達78%，IRC評估的中位緩解持續時(shí)間（mDoR）長(cháng)達15.8個(gè)月[7]，這些都是相當令人鼓舞的數據，證明了莫博賽替尼對于EGFR ex20ins突變患者治療的重要性。祝愿莫博賽替尼在中國服務(wù)更多的患者，開(kāi)創(chuàng )靶向治療的全新時(shí)代。"

       同濟大學(xué)附屬上海市肺科醫院腫瘤科主任周彩存教授

       腫瘤防治周開(kāi)啟專(zhuān)項科普行動(dòng) 呼吁社會(huì )各界加強對罕見(jiàn)靶點(diǎn)肺癌關(guān)注

       據專(zhuān)家介紹，對比常見(jiàn)的EGFR敏感突變，國內醫務(wù)人員及公眾對EGFR ex20ins突變的認識依然有待提升，且在采用更敏感的二代測序方法之前，臨床上在檢測中很少會(huì )關(guān)注到EGFR ex20ins突變。這就導致了患者容易被漏診，且他們迫切的臨床需求沒(méi)有得到社會(huì )各界足夠的關(guān)注。

       針對這一現象，為進(jìn)一步提高相關(guān)靶點(diǎn)的科普認知，本屆腫瘤防治宣傳周開(kāi)啟之際，武田中國發(fā)起"沖破EGFR ex20ins拯救者行動(dòng)"，在全國范圍內招募疾病科普和關(guān)愛(ài)大使，希望在關(guān)愛(ài)大使們的共同努力下，能夠為EGFR ex20ins這樣的罕見(jiàn)突變靶點(diǎn)肺癌進(jìn)行科學(xué)、專(zhuān)業(yè)、深入淺出的科普，建立早診早治和基因檢測觀(guān)念，并進(jìn)一步完善相關(guān)靶點(diǎn)的診療規范，以實(shí)際行動(dòng)給予罕見(jiàn)靶點(diǎn)突變肺癌患者切實(shí)的支持與幫助；同時(shí)，通過(guò)對患者真實(shí)生存狀況、癥狀負擔及臨床需求的進(jìn)一步了解，賦能醫者、患者乃至全社會(huì )共克疾病難關(guān)。

       武田全面布局肺癌領(lǐng)域 加速惠及中國患者

       武田在腫瘤領(lǐng)域多年布局，目前在中國已上市五款產(chǎn)品，覆蓋血液腫瘤和實(shí)體腫瘤多個(gè)治療領(lǐng)域。肺癌領(lǐng)域是武田在中國全新開(kāi)拓的重要領(lǐng)域，過(guò)去一年內，武田連續引進(jìn)針對ALK陽(yáng)性非小細胞肺癌治療的布格替尼和針對EGFR ex20ins陽(yáng)性晚期非小細胞肺癌的莫博賽替尼兩款創(chuàng )新藥物，正式開(kāi)啟武田在中國的"肺癌元年"。其中，布格替尼片在獲批不到一年的時(shí)間內快速被納入2022年國家醫保藥品目錄；莫博賽替尼也通過(guò)全球同步開(kāi)發(fā)、同步遞交，第一時(shí)間在中國快速獲批上市，并一舉創(chuàng )造了35個(gè)工作日實(shí)現商業(yè)可及的武田中國新紀錄，加速為仍有未滿(mǎn)足需求的罕見(jiàn)靶點(diǎn)NSCLC患者提供全球創(chuàng )新的治療選擇。

       作為一家以?xún)r(jià)值觀(guān)為基礎、以研發(fā)為驅動(dòng)的全球數字化生物制藥企業(yè)，武田投身中國市場(chǎng)已近三十年，中國市場(chǎng)是武田制藥全球布局中重要的一環(huán)。尤其是近五年來(lái)，中國在武田全球業(yè)務(wù)發(fā)展過(guò)程中發(fā)揮了重要的推動(dòng)作用。自2020年起，武田中國發(fā)布"武聚未來(lái)"五年發(fā)展計劃，宣布到2025年將推出超過(guò)15款創(chuàng )新產(chǎn)品，惠及1000萬(wàn)中國患者。包括莫博賽替尼在內，截止目前，其中10款創(chuàng )新藥物已經(jīng)成功上市。

       2022年，武田進(jìn)一步提出"拓維中國"戰略，進(jìn)一步挖掘中國的創(chuàng )新潛力，推動(dòng)中國市場(chǎng)與武田全球其他區域更緊密的合作，助力武田在中國的創(chuàng )新機遇中加速前行，預計到2030年，中國將成為武田制藥的全球第二大市場(chǎng)。未來(lái)，武田將繼續致力推動(dòng)中國市場(chǎng)業(yè)務(wù)發(fā)展，加速將更多的創(chuàng )新藥物引進(jìn)市場(chǎng)，惠及中國患者。

       [1] Mobocertinib: First Approval：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34716908

       [2] https://www.cancernetwork.com/view/mobocertinib-receives-fda-approval-for-previously-treated-nsclc-with-egfr-exon-20-insertion-mutations

       [3] 截至2023年4月15日

       [4] Hiroyuki Y, et al. Lancet Oncol 2012 ; 13 :e23-31

       [5] Rongshou Z, et al.Journal of the National Cancer Center.2022;2(1):1-9

       [6] Qin Y, et al.Mol Oncol. 2020;14(8):1695-1704

       [7] Lyudmila Bazhenova, et al.Lung Cancer. 2021; 162:154-161

       [8] Zhou C, et al.JAMA Oncol. 2021;7(12):e214761