獲美國FDA新藥研究申請批準后啟動(dòng)研究
2023年4月12日，Sirnaomics Ltd.宣布啟動(dòng)基于本集團GalNAc十一因子項目STP122G的I期臨床試驗，該十一因子項目作為凝血療法適用于廣泛的疾病適應癥。本次研究標志著(zhù)Sirnaomics首次將其專(zhuān)有的GalNAc RNAi遞送平臺技術(shù)GalAhead?應用于這一種siRNA候選藥物中，并對凝血異常疾病需求缺口巨大的患者群體展開(kāi)臨床試驗。
十一因子是一種主要由肝 臟肝細胞產(chǎn)生的酶，在體內的凝血鏈中發(fā)揮重要作用。由于良好的臨床數據及其卓越的安全性，近期對十一因子作為抗凝血劑使用的熱度有所增加。其原因是降低十一因子僅影響內在凝血路徑，但同時(shí)不影響外在途徑及出血時(shí)間。 十一因子的生成部位也使其成為基于GalNAc的siRNA療法的理想靶點(diǎn)。本項I期、單中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、 序列分組研究旨在評估GalNAc-siRNA治療藥物STP122G的安全性、耐受性和藥代藥動(dòng)， STP122G將對健康志愿受試者進(jìn)行皮下注射給藥。本集團的目標是以十一因子為靶點(diǎn)用以治療抗凝血，如心房顫動(dòng)、肺栓塞、深層靜脈血栓(DVT)及預防因手術(shù)而導致的深層靜脈血栓。
Sirnaomics執行董事兼首席醫務(wù)官Michael Molyneaux博士表示："我們希望進(jìn)行專(zhuān)注于十一因子（一種在凝血中發(fā)揮關(guān)鍵作用的肝 臟酶）的治療項目，以探索威脅生命的凝血異常疾病的治療方法。能夠獲得美國食品藥物管理局（"美國FDA"）對本項IND簽發(fā)的許可函件將使我們第一次有機會(huì )可以探索基于我們GalNAc遞送平臺研發(fā)的創(chuàng )新療法。我們的目標是確定十一因子GalNAc-siRNA的安全性及耐受性，為我們未來(lái)的研究提供劑量參考。我們預計于2023年年中完成首位受試者給藥。"
"我們自2019年起開(kāi)始GalAhead™技術(shù)平臺的研發(fā)工作，且我們在多項動(dòng)物試驗中展示了其可復制性及其強大的性能。"Sirnaomics首席技術(shù)官Dmitry Samarsky博士說(shuō)道，"我們目前基于GalAhead™的在研藥物共有十項，其涵蓋了血液、心血管代謝、免疫及罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域。其最領(lǐng)先的十一因子項目進(jìn)入I期臨床試驗象征著(zhù)GalAhead?技術(shù)和Sirnaomics的一個(gè)重要里程碑。"
"擁有基于兩個(gè)不同技術(shù)平臺的臨床項目意味著(zhù)Sirnaomics達到了一個(gè)重要的里程碑，這將使本集團能夠擴展至更廣泛的治療領(lǐng)域。"Sirnaomics創(chuàng )始人、董事會(huì )主席、執行董事、總裁兼首席執行官陸陽(yáng)博士表示，"我們專(zhuān)有的GalAhead?技術(shù)提供了獨特的機會(huì )，可以幫助本集團的臨床計劃在原有的腫瘤和纖維化領(lǐng)域基礎上進(jìn)一步拓展。STP122G在非人靈長(cháng)類(lèi)動(dòng)物模型上觀(guān)察到的持久安全性及療效證明其在抗凝血療法中的臨床應用前景。"
關(guān)于GalAhead™技術(shù)
GalAhead™是由Sirnaomics開(kāi)發(fā)的RNAi療法專(zhuān)有技術(shù)平臺。GalAhead™平臺依托于獨特的RNA結構，可以"沉默"單個(gè)或多個(gè)不同的mRNA靶點(diǎn)，特別是其結構中具有兩個(gè)關(guān)鍵技術(shù)途徑：mxRNA™（小型化RNAi觸發(fā)器）及muRNA™（多單位RNAi觸發(fā)器）。mxRNA™由長(cháng)度約為30nt的單鏈寡核苷酸組成，旨在下調單類(lèi)基因。而muRNA™由多條單鏈寡核苷酸組成，允許同時(shí)"沉默"兩個(gè)或多個(gè)目標。該靶向遞送技術(shù)已通過(guò)細胞表面受體ASGPR證明特定肝 臟肝細胞靶向。
關(guān)于Sirnaomics
Sirnaomics是一家RNA療法生物制藥公司，公司候選產(chǎn)品處于臨床及臨床前階段，專(zhuān)注于探索及開(kāi)發(fā)創(chuàng )新藥物，用于治療具有醫療需求及龐大市場(chǎng)機會(huì )的適應癥。Sirnaomics是首家于亞洲和美國均擁有重要市場(chǎng)地位的臨床階段RNA療法生物制藥公司。憑借其專(zhuān)有的遞送技術(shù)：多肽納米顆粒遞送平臺和第二代GalNAc偶聯(lián)物遞送平臺，本集團已建立非常豐富的候選藥物管線(xiàn)。隨著(zhù)其STP705和STP707的臨床項目取得多項成功，Sirnaomics目前在推進(jìn)腫瘤治療的RNAi藥物方面處于國際領(lǐng)先地位。STP122G是首 款進(jìn)入臨床研發(fā)階段的GalAhead™技術(shù)候選藥物。隨著(zhù)Sirnaomics臨床生產(chǎn)設施的建立，本集團目前正在實(shí)現從生物科技公司向生物制藥公司的躍進(jìn)。
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