2023年2月17日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"邦耀生物"）又迎來(lái)了一個(gè)利好消息，其針對輸血依賴(lài)型β-地中海貧血的基因編輯治療產(chǎn)品（管線(xiàn)代號：BRL-101）的多中心1期注冊性臨床試驗，在廣西醫科大學(xué)第一附屬醫院完成了首例成人重型地貧的治愈，患者于2023年1月16日成功出院，目前已達到擺脫輸血依賴(lài)的標準，正式"脫貧"。這項突破性的消息，無(wú)疑為全國乃至全球的β-地中海貧血"老大難群體"成人重型地貧患者打了一劑強心針，讓他們再次看到了生命的希望。
BRL-101國內獲批IND
本次1期臨床試驗入組的首例患者是一名21周歲的大學(xué)生，在其出生后8個(gè)月時(shí)就被確診為β+/β0重型地貧，接受基因治療前，患者一直保持常規的輸血和除鐵治療，平均每年輸注全血高達15042ml。患者于2022年12月8日完成了首次給藥輸注，經(jīng)基因編輯的HSC移植治療后，患者的血紅蛋白開(kāi)始出現顯著(zhù)上升，第37天達到94.4g/L，成功達到造血干細胞植入以及造血重建。值得一提的是，在整個(gè)治療過(guò)程中未發(fā)生嚴重的感染等不良事件，僅40天就成功出院，現已達到脫離輸血依賴(lài)標準。如今可以回歸正常的生活，患者也興奮地表示："終于能夠安心實(shí)現學(xué)習計劃了！"
面對首例患者的成功治愈，主治醫生賴(lài)永榕教授說(shuō)："β-地中海貧血作為一種基因異常的疾病，最有效的治療就是造血干細胞移植及基因治療，基因治療最關(guān)鍵的是基因層面改造技術(shù)的高效和安全，選擇和邦耀生物合作，就是看中邦耀生物已處于世界領(lǐng)先水平的基因編輯技術(shù)實(shí)力，這也是本次研究項目成功的最有力的證明。從此次的治療結果來(lái)看，患者接受基因治療后的恢復情況非常理想，僅2個(gè)月內就脫離了輸血依賴(lài)，血紅蛋白持續保持在正常范圍，讓我對這次的臨床項目又多了一份信心與期許。希望在多方的共同努力下，幫助產(chǎn)品早日上市，使更多的患者擺脫輸血依賴(lài)；也希望未來(lái)在地貧領(lǐng)域外，基因療法將惠及更多的其他罕見(jiàn)遺傳性疾病患者。"
該臨床試驗是一項多中心、開(kāi)放性的臨床研究，旨在評價(jià)單劑量靜脈輸注BRL-101治療輸血依賴(lài)型β-地中海貧血的安全性和有效性。此前，邦耀生物在研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）中已顯示出了非常好的臨床效果，在全球范圍內成功治愈6例β-地貧患者，全部擺脫輸血依賴(lài)1年以上，其中2例病人脫離輸血依賴(lài)最長(cháng)已超過(guò)2年半，這是亞洲首次通過(guò)基因編輯技術(shù)治療地貧，也是全世界首次通過(guò)CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例。這項早期的臨床研究成果，于2022年8月4日發(fā)表在國際頂級醫學(xué)學(xué)術(shù)期刊Nature Medicine上。
"此次BRL-101的1期臨床試驗首例成人重型地貧患者順利治療出院，使我們朝著(zhù)為輸血依賴(lài)型β-地貧患者帶來(lái)一次性治愈療法的目標又更進(jìn)了一步，也讓我們更加有信心加速該項多中心注冊臨床試驗的研究進(jìn)程。" 邦耀生物CEO鄭彪博士表示，"作為一家全球最早進(jìn)行基因編輯技術(shù)研發(fā)和應用的企業(yè)之一，未來(lái)我們仍將立足公司日益完善的產(chǎn)業(yè)布局和全球化的研發(fā)布局，繼續推進(jìn)多條產(chǎn)品管線(xiàn)的落地，以期為全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統疾病等患者帶來(lái)更優(yōu)的治療選擇。"
對此，邦耀生物董事長(cháng)劉明耀教授表示，"我們很欣喜可以看到BRL-101多中心注冊性臨床試驗的啟動(dòng)和首例成人地貧患者從入組到治愈出院，非常感謝參與和支持這項研究的臨床專(zhuān)家、患者和患者家屬。根據臨床數據，2010年以前出生的地貧患者已經(jīng)超過(guò)10歲，隨著(zhù)年齡的增長(cháng)，他們治愈的難度也越來(lái)越大。這次臨床試驗邦耀生物將患者年齡擴大到成年，并看到取得如此好的療效，這意味著(zhù)邦耀生物BRL-101產(chǎn)品不僅僅讓地貧患兒受益，還有望讓地貧移植領(lǐng)域的‘老大難群體'——大齡及配型無(wú)望的患者受益。我們將與臨床專(zhuān)家一起，繼續全力推進(jìn)這項臨床研究的轉化與落地，期待早日惠及廣大β-地中海貧血患者。"
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