在過(guò)去的一年，生物醫藥行業(yè)改革不斷加碼，集采提速擴面，創(chuàng )新藥進(jìn)入行業(yè)出清階段，部分企業(yè)加快出海的步伐。2023年開(kāi)啟的時(shí)刻，讓我們回顧，從2013年開(kāi)始，中國藥企在美國進(jìn)行臨床研究的10年。
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新芽初萌
2013年4月，和記黃埔與雀巢全資子公司Nestlé Health Science的合資企業(yè)Nutrition Science Partners（NSP），啟動(dòng)了一項名為NATRUL的全球III期研究，用于評估HMPL-004治療輕中度潰瘍性結腸炎病人的療效和安全性。HMPL-004 是一種作用于多靶點(diǎn)的口服植物藥，用于治療自身免疫性腸道疾病。
然而， 2014年8月13日，NSP公布了該試驗的中期分析結果：獨立數據安全監測委員會(huì )（DSMC）評估了HMPL-004對照安慰劑的非盲數據，由于未檢測到對患者有意義的療效，建議NSP終止該項研究。盡管最終這項研究被終止，但該研究是中國 第一個(gè)進(jìn)入國際III期臨床研究的植物藥。自此，中國藥企開(kāi)啟了作為單一申辦方在美國啟動(dòng)創(chuàng )新藥國際III期臨床研究的十年。
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走向繁榮
自2017年中國正式加入ICH起，我國的藥物監管體系逐步與國際接軌，國內生物醫藥公司不斷加速拓展國際市場(chǎng)。
據統計，2013年至2022年，中國藥企作為單一申辦方在美國啟動(dòng)的創(chuàng )新藥物國際III期臨床研究總計35項。其中，百濟神州的數量最多，共計8項。其他還包括復宏漢霖、江蘇恒瑞等19個(gè)企業(yè)。
從治療領(lǐng)域來(lái)看，腫瘤項目數量最多，總計21項，占比60%。從時(shí)間分布來(lái)看，2019年底到2022年底的三年時(shí)間里，啟動(dòng)的研究總計24項，占比68%。其中，2021年，啟動(dòng)了11項研究，達到了此十年里的巔峰。站在2022年末，回看起點(diǎn)，以百濟神州為代表，中國藥企在美國的臨床研究，從一個(gè)艱難的開(kāi)始，歷經(jīng)艱辛，終于逐漸走向了繁榮。
NSP的HMPL-004失敗的兩年后，在2016年，億一生物啟動(dòng)了F-627研究，這是一項針對化療引起的中性粒細胞減少癥的研究，在2018年達到了主要終點(diǎn)。但受到新冠疫情的影響，FDA的現場(chǎng)核查推遲，目前F-627并未在美國獲批上市。
然而就在2022年11月15日，億一生物宣布與美國Acrotech Biopharma簽訂合作協(xié)議，協(xié)議約定億一將F-627（艾貝格司亭α）在美國的獨家經(jīng)銷(xiāo)權許可給ACROTECH，ACROTECH將負責F-627在美國的市場(chǎng)規劃及銷(xiāo)售。這次雙方合作協(xié)議的簽署，標志著(zhù)F-627在取得FDA上市批準后將進(jìn)入全球最大的藥品消費國——美國。F-627獲得ACROTECH的認可，凸顯了其產(chǎn)品的商業(yè)化價(jià)值，為角逐全球最大醫藥市場(chǎng)開(kāi)啟了通道，是億一生物研發(fā)產(chǎn)品出海的重大里程碑事件，也擴大了中國藥企在美國的影響力。
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獨占鰲頭
作為中國藥企出海美國的領(lǐng)導者，百濟神州的標志性成就開(kāi)始于2019年。2019年11月15日，美國FDA批準百濟神州 百悅澤?（BRUKINSA?，澤布替尼）用于治療既往接受過(guò)至少一項療法的成年套細胞淋巴瘤患者，這標志著(zhù)百濟神州首項 FDA 新藥上市申請獲批，也標志著(zhù)中國自主研發(fā)并被 FDA 批準的首 款抗癌藥物誕生。大約兩年后，2021年9月2號，FDA又批準了百悅澤在美國的第二項適應癥——用于治療成年華氏巨球蛋白血癥（WM）患者。值得一提的是，澤布替尼已在包括歐盟和英國、加拿大、澳大利亞和其他國際市場(chǎng)的50個(gè)國家和地區獲得20多項批準。另外，澤布替尼在全球范圍內還有40多項申報正在審評中。
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百花齊放
復宏漢霖也同樣是出海的明星企業(yè)。復宏漢霖首 款自主研發(fā)的創(chuàng )新生物藥——H藥 漢斯狀?（斯魯利單抗），針對小細胞肺癌（SCLC）的治療，已經(jīng)獲得了美國食品和藥品監督管理局（FDA）和歐盟委員會(huì )（EC）的兩項孤兒藥資格認定。另外，H藥治療小細胞肺癌的III期臨床試驗結果曾在全球四大頂級醫學(xué)期刊之一的JAMA上在線(xiàn)發(fā)表過(guò)，是全球首 個(gè)登上JAMA主刊的小細胞肺癌免疫治療臨床研究。2022年12月27日，復宏漢霖宣布與復星醫藥達成合作，授予其在美國對H藥包括廣泛期小細胞肺癌在內的適應癥進(jìn)行獨家商業(yè)化的權益。復星醫藥多年積累的創(chuàng )新能力、國際化優(yōu)勢及商業(yè)化能力，將會(huì )大力推動(dòng)H藥在美國市場(chǎng)的商業(yè)化。
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風(fēng)險與機遇
伴隨著(zhù)中國藥企出海速度越來(lái)越迅速，產(chǎn)品也更具創(chuàng )新力，但同時(shí)也面臨一些問(wèn)題。
2022年2月11日，FDA召開(kāi)腫瘤藥物咨詢(xún)委員會(huì ) (ODAC)，對信達生物制藥和禮來(lái)制藥共同合作研發(fā)的信迪利單抗的新藥上市申請 (BLA) 進(jìn)行討論并投票。此次BLA申報適應癥為信迪利單抗聯(lián)合培美曲塞和鉑類(lèi)用于非鱗狀非小細胞肺癌（nsqNSCLC）一線(xiàn)治療，主要基于在中國開(kāi)展的ORIENT-11臨床三期試驗數據。委員會(huì )投票的結果是建議補充額外的臨床試驗，證明信迪利單抗在美國人群中的適用性。這考驗著(zhù)中國藥企全球注冊臨床試驗能力。
另外，2022年整體的經(jīng)濟下滑也對中國制藥造成了沖擊，行業(yè)遭遇融資危機，再加上美國開(kāi)展研究的成本遠高于國內，不少計劃的研究項目被取消或者縮減。2022年中國企業(yè)作為單一申辦方在美國啟動(dòng)的III期研究只有4項。
然而盡管面臨困難重重，中國藥企仍然在希望中前行。就像信達生物總裁劉勇軍博士表示：“ FDA沒(méi)有任何對于信迪利單抗安全性問(wèn)題的質(zhì)疑。雖然對于這次ODAC投票結果感到遺憾，我們將與禮來(lái)共同配合FDA繼續完成BLA申請的相關(guān)審評工作。我們對信迪利單抗的質(zhì)量與價(jià)值一如既往充滿(mǎn)信心。”
2022已經(jīng)過(guò)去，中國藥企正在走向出海美國進(jìn)程的第十年。藥物研發(fā)是艱難的，需要時(shí)間積累。只有日復一日地堅持不懈，中國的創(chuàng )新藥才能廣泛地走向世界，迎來(lái)勝利的曙光。
2023已經(jīng)開(kāi)啟，讓我們，致知力行，繼往開(kāi)來(lái)！
參考來(lái)源：
1、10 Years On, Chinese Biopharma Firms Making US Inroads: A Snapshot；
2、百濟神州：美國食品藥品監督管理局（FDA）批準百濟神州BRUKINSA?（澤布替尼）用于治療既往接受過(guò)至少一項療法的成年套細胞淋巴瘤患者；
3、億帆醫藥：美國億一就Ryzneuta?與Acrotech達成商業(yè)合作；
4、復宏漢霖：抗PD-1單抗H藥出海加速中，復宏漢霖與復星醫藥達成美國市場(chǎng)合作；
5、信達生物：美國FDA腫瘤藥物咨詢(xún)委員會(huì )針對信迪利單抗新藥申請 投票建議需要補充額外數據；
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