武田中國1月11日宣布，旗下肺癌創(chuàng )新治療藥物琥珀酸莫博賽替尼膠囊，（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"莫博賽替尼"）獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準正式進(jìn)入中國，適用于治療含鉑化療期間或之后進(jìn)展且攜帶表皮生長(cháng)因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。[1][2]莫博賽替尼是全球首 款[3]也是目前[4]唯一[5]獲批的治療EGFR 20號外顯子插入突變（EGFR exon20 Insertion+）晚期非小細胞肺癌的口服靶向藥物，其獲批標志著(zhù)EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌治療史上二十年來(lái)[6]的重大突破，宣告針對這一疾病的治療在中國正式進(jìn)入靶向治療新紀元。
肺癌位居中國惡性腫瘤發(fā)病率及死亡率首位[7]，其中，非小細胞肺癌（NSCLC）是肺癌最常見(jiàn)的類(lèi)型[8]。EGFR 20號外顯子插入突變發(fā)生率約占中國所有NSCLC的2.3%[9]，是EGFR第三大突變。對比常見(jiàn)EGFR突變，EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌患者的生存預后更差，5年生存率僅為8%[10]。目前臨床上針對這一疾病的治療依賴(lài)化療為主，缺乏有效靶向治療方案。根據一項真實(shí)世界數據顯示，在缺乏針對性有效治療情況下，晚期EGFR 20號外顯子插入突變患者二線(xiàn)及后線(xiàn)治療客觀(guān)緩解率（ORR）低于10%，PFS僅為3.7個(gè)月，OS僅為13.6個(gè)月[11]。
莫博賽替尼的獲批打破這一治療困境，填補了臨床的治療空白，為EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌患者帶來(lái)生存希望。此次獲批是基于1/2期臨床試驗的療效和安全性結果，研究在全球范圍內納入114例既往接受過(guò)鉑類(lèi)化療的患者：
經(jīng)獨立審查委員會(huì )（IRC）評估，患者總緩解率（ORR）達到28%，研究者（INV）評估的ORR達到35%。疾病控制率（DCR）高達78%，IRC評估的中位緩解持續時(shí)間（mDoR）延長(cháng)至15.8個(gè)月。
患者中位無(wú)進(jìn)展生存期（mPFS）提高到7.3個(gè)月，患者中位總生存期（mOS）突破至20.2個(gè)月[12]。
莫博賽替尼的成功得益于在藥物結構上的創(chuàng )新。EGFR 20號外顯子插入突變體形成的空間位阻導致藥物結合口袋變小，且該突變同野生型EGFR結構高度相似，因此使得傳統EGFR靶向藥物結合受阻，對于研發(fā)新藥的選擇性和親和力有非常高的要求。莫博賽替尼專(zhuān)門(mén)針對EGFR 20號外顯子插入突變設計，其創(chuàng )新的異丙酯結構形成柔性單環(huán)核心，可以更有效地與EGFR 20號外顯子插入突變有效結合[13]，具有精準選擇和高度親和的優(yōu)勢，從而攻克這一臨床難題。
武田制藥全球高級副總裁，武田中國總裁單國洪表示："在武田和國內臨床專(zhuān)家的攜手合作和共同努力下，我們非常興奮地與大家分享莫博賽替尼今天在國內正式獲批的好消息。莫博賽替尼的獲批是該靶點(diǎn)自發(fā)現二十年以來(lái)的重大突破，彰顯了中國政府鼓勵和加速引進(jìn)創(chuàng )新藥物的決心，為患者及家庭帶來(lái)新的生存希望。秉承‘以患者為先'的初心，未來(lái)武田將持續為中國患者帶來(lái)創(chuàng )新的治療方案，并攜手各方共同提升中國肺癌診療水平，為實(shí)現‘健康中國2030'中國總體癌癥5年生存率提高15%的目標貢獻力量。"
作為武田全球研發(fā)的四大關(guān)鍵區域之一，中國在全球藥物開(kāi)發(fā)中發(fā)揮著(zhù)主力軍的作用。武田全球研發(fā)副總裁、武田亞太研發(fā)負責人王璘博士表示："莫博賽替尼是武田亞太研發(fā)進(jìn)入全球同步開(kāi)發(fā)階段以來(lái)的首 個(gè)創(chuàng )新成果，具有突破性的意義。作為武田全球研發(fā)的重要引擎之一，武田亞太研發(fā)始終致力于為中國以及亞洲患者帶來(lái)國際前沿的創(chuàng )新治療方案。在莫博賽替尼全球關(guān)鍵性研究中，武田亞太研發(fā)與中國專(zhuān)家緊密合作，讓中國患者能盡快與全球同步用上創(chuàng )新的治療藥物。未來(lái)我們也將繼續加強對中國研發(fā)體系的投入，攜手各方發(fā)掘中國創(chuàng )新潛力，賦能全球新藥開(kāi)發(fā)。"
[1] 莫博賽替尼的上市申請通過(guò)國家藥監局優(yōu)先審評審批程序附條件批準
[2] 琥珀酸莫博賽替尼膠囊說(shuō)明書(shū)
[3] Mobocertinib: First Approval：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34716908
[4] 截止至2023年1月
[5] https://www.cancernetwork.com/view/mobocertinib-receives-fda-approval-for-previously-treated-nsclc-with-egfr-exon-20-insertion-mutations
[6] Hiroyuki Y, et al. Lancet Oncol 2012 ; 13 :e23-31
[7] https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf
[8] American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html
[9] Qin Y, et al.Mol Oncol. 2020;14(8):1695-1704
[10] Lyudmila Bazhenova, et al.Lung Cancer. 2021; 162:154-161
[11] Sai-Hong Ignatius Ou, et al. 2021ASCO. Abstract#9098
[12] Caicun Zhou, PhD, MD; Suresh S. Ramalingam, MD , et al. JAMA Oncology, Treatment Outcomes and Safety of Mobocertinib in Platinum-Pretreated Patients With EGFR Exon 20 Insertion–PositiveMetastatic, Non–Small Cell Lung Cancer, A Phase 1/2 Open-label Nonrandomized Clinical Tria
[13] Francois Gonzalvez, Sylvie Vincent, Theresa E. Baker , et al. Mobocertinib(TAK 788) : a targeted inhibitor of EGFR Exon 20 Insertion Mutants in Non-Small Cell Lung Cancer
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