北?？党梢淹瓿苫虔煼ü芫€整合

熱門推薦：基因療法 , 脊髓性肌萎縮癥 , 北?？党?/a> ,

北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家專注罕見疾病及腫瘤領域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司宣布已從馬薩諸塞州立大學Chan醫(yī)學院獲得開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的新型第二代基因療法的全球獨家授權。

2022年在美國基因與細胞治療學會(ASGCT)、歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT) 及世界肌肉學會年會上發(fā)表的動物數(shù)據(jù)顯示，在通過靜脈注射治療SMA小鼠模型中，該基因療法在多個關鍵終點上表現(xiàn)優(yōu)于基準療法，且表現(xiàn)出更少的肝臟毒性?；鶞石煼ㄖ兴褂玫妮d體與世界上唯一獲批的治療SMA的基因療法的載體相似。北?？党少澲嗽擁椦芯浚⒗^續(xù)評估這一新型基因療法與目前的標準治療方案相比可能具有的額外優(yōu)勢。

此外，北?？党尚家淹瓿蒐ogicBio® Therapeutics用于治療法布雷病和龐貝氏病而開發(fā)的基因治療產(chǎn)品的全部技術轉(zhuǎn)讓。根據(jù)修訂后的協(xié)議，北?？党杀Ａ袅嘶诟伟邢蛳傧嚓P病毒(AAV)衣殼sL65的法布雷病和龐貝氏病基因療法項目的全球獨家許可。北?？党蛇€取得LogicBio用于法布雷病和龐貝氏病基因療法專有制造工藝的非獨家全球授權。此外，新協(xié)議不再保留原始協(xié)議中公司獲得的可研發(fā)基于sL65的針對另外兩個適應癥基因療法的選擇權以及對大中華區(qū)的LB-001（一種甲基丙二酸血癥的研究性療法）的選擇權。

北海康成制藥有限公司的創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“我們與馬薩諸塞州立大學醫(yī)學院共同開發(fā)了這一有望成為治療SMA的同類最佳基因療法，并且擁有該療法的全球權利。此外，我們在馬薩諸塞州伯靈頓開設的北?？党尚乱淮鷦?chuàng)新技術研發(fā)中心也已經(jīng)投入運營。我們將積極開發(fā)治療包括SMA、法布雷病及龐貝氏病在內(nèi)的罕見病的潛在同類最佳基因療法，以改善這些疾病的治療選擇非常有限的現(xiàn)狀。”

Penelope Booth Rockwell生物醫(yī)學研究教授、微生物與生理系統(tǒng)教授、紅瑞(Horae)基因治療中心主任和李偉波罕見病研究所聯(lián)席所長高光坪博士表示：“新型hSMN1 AAV基因治療載體由內(nèi)源性SMN1啟動子和密碼子優(yōu)化的人源SMN1基因組成，與基準載體相比，其療效和安全性有明顯改善，從而支持對該療法的進一步臨床開發(fā)。我們對北海康成開發(fā)這一脊髓性肌萎縮癥基因療法的能力充滿信心，并希望通過該療法最終可以幫助到更多遭受此災難性疾病折磨的患者和家庭。”

如果這篇文章侵犯了您的權利，請聯(lián)系我們。