賽生藥業(yè)控股有限公司（"賽生藥業(yè)"或"公司"，連同其附屬公司，統稱(chēng)"集團"，股份代號：6600.HK）宣布達佑澤®（通用名：那西妥單抗注射液，Naxitamab Injection) 在中國獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯(lián)合給藥，用于治療伴有骨或骨髓病變，對既往治療表現為部分緩解、輕微緩解或疾病穩定的復發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細胞瘤的兒童（1歲及以上）或成人患者。
賽生藥業(yè)根據2020年12月與Y-mAbs Therapeutics（"Y-mAbs", NASDAQ: YMAB）簽訂的獨家無(wú)限期授權許可協(xié)議，在大中華地區（包括中國大陸、中國香港、中國澳門(mén)和中國臺灣）對達佑澤®進(jìn)行開(kāi)發(fā)與商業(yè)化。
達佑澤®在美國被美國食品藥品監督管理局（FDA）授予突破性療法資格（BTD），以及孤兒藥（ODD）和罕見(jiàn)兒科疾病（RPDD）等資格認定。2020年11月，根據總緩解率（ORR）和緩解持續時(shí)間（DoR），達佑澤®獲得美國FDA加速批準。為解決臨床未滿(mǎn)足需求，根據國家鼓勵兒童用藥等創(chuàng )新藥開(kāi)發(fā)的有關(guān)政策與規定，NMPA 藥品審評中心（CDE）同意豁免達佑澤®在中國的關(guān)鍵性臨床研究，并于2021年9月將其上市許可申請（BLA）納入優(yōu)先審評。
在中國大陸正式獲批之前，得益于"先行先試"有關(guān)政策與規定并經(jīng)由國家批準，達佑澤®于2021年6月落地海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區，于2021年12月落地中國（天津）自由貿易試驗區。2021年9月，賽生藥業(yè)在中國澳門(mén)遞交達佑澤®的上市申請。2022年1月起，賽生藥業(yè)根據當地特殊進(jìn)口政策在中國臺灣銷(xiāo)售達佑澤®。
賽生藥業(yè)總裁、首席執行官趙宏先生表示："神經(jīng)母細胞瘤是兒童中最常見(jiàn)的顱外實(shí)體瘤，復發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細胞瘤患者預后極差，目前國內尚無(wú)標準治療。現有臨床研究結果表明，達佑澤®在復發(fā)性或難治性高危神經(jīng)母細胞瘤的治療中具有顯著(zhù)的療效和良好的安全性。同時(shí)，達佑澤®還具有給藥便捷和患者依從性高的潛在優(yōu)勢。達佑澤®在中國正式獲批，將為國內神經(jīng)母細胞瘤患兒帶來(lái)全新有效的治療選擇，為他們的家庭帶來(lái)更多希望。與此同時(shí)，我們還在積極探索達佑澤®的其他適應癥，如針對其他GD2高表達的實(shí)體腫瘤的探索研究。未來(lái)，賽生藥業(yè)將繼續以患者健康為己任，聚焦未被滿(mǎn)足的臨床需求持續創(chuàng )新，為提升廣大患者的健康福祉而不懈努力。"
關(guān)于神經(jīng)母細胞瘤
神經(jīng)母細胞瘤是嬰幼兒最常見(jiàn)的顱外實(shí)體腫瘤，占兒童惡性腫瘤的8%～10%。[1]根據國際神經(jīng)母細胞瘤危險度分組（INRG）方案，將患兒分為極低危、低危、中危和高危組。值得注意的是，高危患兒占比超50%[2] 。即使經(jīng)過(guò)化療、手術(shù)、放療、移植等綜合治療，高危神經(jīng)母細胞瘤患兒的預后仍較差，長(cháng)期生存率不足50%[3]。
我國報道的神經(jīng)母細胞瘤總體預后較國外觀(guān)察到的差，確診時(shí)大部分患者已經(jīng)存在廣泛轉移，屬于晚期高危神經(jīng)母細胞瘤，是導致治療難度加大、易復發(fā)、預后差的關(guān)鍵問(wèn)題[4]。北京兒童醫院于2020年公布的1041例中國神經(jīng)母細胞瘤患者的研究提示，高危患兒的5年生存率顯著(zhù)降低，中國迫切需要新的治療方法來(lái)改善高危神經(jīng)母細胞瘤患者的預后[2]。
關(guān)于達佑澤®(那西妥單抗)
達佑澤®（那西妥單抗）是目前全球唯一一款獲批的靶向雙唾液酸神經(jīng)節苷脂 GD2 的人源化單克隆抗體，通過(guò)與腫瘤細胞表面的GD2結合，觸發(fā)抗體依賴(lài)性細胞介導的細胞毒 性作用（ADCC）和補體依賴(lài)的細胞毒 性效應（CDC），從而達到殺傷腫瘤的效果。根據總緩解率（ORR）和緩解持續時(shí)間（DoR），于2020年11月，達佑澤®獲得美國FDA加速批準。
達佑澤®免疫原性低，輸注誘導的抗藥抗體（ADA）陽(yáng)性率低，在"201研究"中，僅有8%的患者ADA檢測呈陽(yáng)性[5]。一次那西妥單抗的靜脈輸注時(shí)間約為30-60分鐘，有望實(shí)現門(mén)診用藥，減輕患者及其家庭的負擔。
2020年12月，賽生藥業(yè)與 Y-mAbs達成獨家無(wú)限期授權許可協(xié)議，獲得達佑澤®在大中華地區（包括中國大陸、中國香港、中國澳門(mén)和中國臺灣）的獨家合作開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權利。
2021年7月，達佑澤®在美國獲批上市僅七個(gè)多月后，賽生藥業(yè)即向 NMPA 遞交達佑澤®的BLA并獲受理。2021年9月，NMPA 將達佑澤®的BLA納入優(yōu)先審評，該月賽生藥業(yè)在中國澳門(mén)遞交達佑澤®的上市申請。
2021年6月，得益于"先行先試"的有關(guān)政策與規定并經(jīng)由國家批準，達佑澤®落地海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區， 2021年12月，達佑澤®落地中國（天津）自由貿易試驗區，為國內急需用藥的患者提供便捷、可信賴(lài)的治療途徑。
2022年1月，賽生藥業(yè)根據當地特殊進(jìn)口政策在中國臺灣銷(xiāo)售達佑澤®，進(jìn)一步擴大其在大中華地區的可及性。
參考資料：
[1] 國家衛生健康委辦公廳關(guān)于印發(fā)兒童血液病、惡性腫瘤相關(guān)10個(gè)病種診療規范（2019年版）的通知. 附件6. 兒童神經(jīng)母細胞瘤診療規范(2019年版). 2019-09-04.
[2] Su Y, et al. Treatment and outcomes of 1041 pediatric patients with neuroblastoma who received multidisciplinary care in China. Pediatr Investig, 2020, 4(3): 157-167.
[3] Pinto NR, et al. Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma. J Clin Oncol. 2015; 33(27): 3008-3017.
[4] 李思慧，聶曉璐，段超等。神經(jīng)母細胞瘤高危兒童篩查及其方案研究進(jìn)展。中國小兒血液與腫瘤雜志，2016; 21 (1):47-50
[5] DANYELZA®(naxitamab-gqgk). Full Prescribing Information
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