專(zhuān)注于內分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng )新型生物醫藥公司維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）11月17日首次對外公布其長(cháng)效生長(cháng)激素（周制劑）——隆培促生長(cháng)素（lonapegsomatropin）3期關(guān)鍵臨床試驗的主要研究數據。該試驗針對中國生長(cháng)激素缺乏癥（GHD）兒童，隆培促生長(cháng)素是一種每周給藥一次且釋放未經(jīng)修飾生長(cháng)激素的前藥。
研究結果表明，隆培促生長(cháng)素或生長(cháng)激素日制劑治療52周后，年化生長(cháng)速率（AHV）分別為10.66 厘米/年和9.75 厘米/年 (組間差異0.91，95% 置信區間：0.37 ~ 1.45，p=0.0010)，達成研究主要終點(diǎn)，即隆培促生長(cháng)素非劣于生長(cháng)激素日制劑。根據預設的統計檢驗，主要終點(diǎn)的分析結果也證實(shí)隆培促生長(cháng)素優(yōu)于生長(cháng)激素日制劑。多個(gè)預設的敏感性分析證實(shí)了結果的穩健性。安全性結果顯示隆培促生長(cháng)素耐受性良好，安全性特征與生長(cháng)激素日制劑相當。
目前中國已上市的生長(cháng)激素絕大多數都是每日注射的短效制劑。隆培促生長(cháng)素是從Ascendis Pharma引進(jìn)、基于創(chuàng )新的"TransCon暫時(shí)連接"技術(shù)[1]研發(fā)的一種新型長(cháng)效生長(cháng)激素，只需每周注射一次。注射后，連接結構以特定速率自動(dòng)裂解，并以可控的方式釋放未經(jīng)修飾的生長(cháng)激素。維昇的3期關(guān)鍵臨床試驗是一項針對中國兒童生長(cháng)激素缺乏癥治療的隨機、開(kāi)放、陽(yáng)性對照臨床試驗，由中華醫學(xué)會(huì )兒科學(xué)分會(huì )副主任委員、華中科技大學(xué)附屬同濟醫院兒科學(xué)系主任羅小平教授領(lǐng)銜作為主要研究者。
羅小平教授進(jìn)一步解讀主要研究數據時(shí)表示："從第13周開(kāi)始，AHV在隆培促生長(cháng)素組明顯高于生長(cháng)激素日制劑組。與基線(xiàn)相比，第52周的身高標準差積分(SDS)[2]在隆培促生長(cháng)素組和生長(cháng)激素日制劑組分別增加1.01和0.83 (p=0.0015)；且第13周開(kāi)始，隆培促生長(cháng)素組身高SDS改善更明顯。在52周治療期間，兩組的平均胰島素樣生長(cháng)因子-1（IGF-1）SDS均增加至正常范圍內且隆培促生長(cháng)素組相對較高。IGF-1為肝 臟對生長(cháng)激素反應時(shí)產(chǎn)生的一種多肽，其生理作用主要為刺激軟骨細胞增殖、分化和膠原的合成[3]。GH-IGF 的增強/拮抗系統可增強生長(cháng)激素的合成代謝作用，同時(shí)減弱糖異生和脂肪分解的生長(cháng)激素潛在不良效應[4]。"
維昇藥業(yè)首席執行官兼執行董事盧安邦先生表示："根據已上市產(chǎn)品的公開(kāi)數據，隆培促生長(cháng)素是目前唯一證實(shí)對比生長(cháng)激素日制劑優(yōu)效的長(cháng)效產(chǎn)品，今天宣布的此項中國3期臨床試驗的52周關(guān)鍵數據，‘頭對頭'證實(shí)了每周一次隆培促生長(cháng)素非劣且優(yōu)效于生長(cháng)激素日制劑，安全性與生長(cháng)激素日制劑相當。本研究與全球關(guān)鍵性3期研究（heiGHt研究）結果一致，顯示隆培促生長(cháng)素治療GHD兒童具有顯著(zhù)的療效和良好的安全性，期待為中國兒童患者提供一種新型長(cháng)效生長(cháng)激素的治療選擇。"
隆培促生長(cháng)素在大中華區以外的全球臨床開(kāi)發(fā)由Ascendis Pharma A/S負責，該藥已分別于2021年8月和2022年1月被美國食品和藥品監督管理局（FDA）及歐盟委員會(huì )（EC）批準用于兒童生長(cháng)激素缺乏癥。
[1] TransCon（Transient Conjugation, 暫時(shí)連接）技術(shù)，通過(guò)獨特的連接結構將載體分子與有生物學(xué)活性的原型藥物暫時(shí)（瞬時(shí)）連接。該技術(shù)平臺由Ascendis Pharma所有，維昇藥業(yè)獲得Ascendis獨家授權，將其旗下的內分泌疾病方案在大中華區開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化。
[2] 身高標準差積分（SDS）= ( 實(shí)際身高 － 同年齡同性別標準平均身高) ÷ 同年齡同性別身高的標準差
[3] 薛辛東 兒科學(xué) 八年制 （第二版）[M]. 北京：人民衛生出版社, 2010.8 ：459-462
[4] Kaplan SA, Cohen P. The somatomedin hypothesis 2007: 50 years later. J Clin Endocrinol Metab. 2007;92(12):4529-4535. doi:10.1210/jc.2007-0526
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