2022年11月6日，以創(chuàng )新研發(fā)為驅動(dòng)的生物制藥企業(yè)勃林格殷格翰在第五屆中國國際進(jìn)口博覽會(huì )上宣布：將攜手皮膚病領(lǐng)域內大咖專(zhuān)家、銀杏罕見(jiàn)皮膚病（GPP）關(guān)愛(ài)中心，針對罕見(jiàn)皮膚病泛發(fā)性膿皰型銀屑病（GPP）編撰國內首部《泛發(fā)性膿皰型銀屑病患教手冊》，以通過(guò)圖文結合、通俗易懂的形式，科普GPP疾病知識，為GPP患者提供全周期、全方位的疾病診療管理指導。
復旦大學(xué)附屬華山醫院皮膚科主任徐金華教授、上海市皮膚病醫院副院長(cháng)史玉玲教授、蔻德罕見(jiàn)病中心創(chuàng )始人黃如方先生共同見(jiàn)證了該項目的啟動(dòng)，并就GPP診療現狀及進(jìn)展、創(chuàng )新藥物研發(fā)、患者日常生活護理等多個(gè)話(huà)題進(jìn)行了深入探討。
多重困境，GPP患者不可承受之重
泛發(fā)性膿皰型銀屑病（GPP）是一種罕見(jiàn)的、復發(fā)性或持續存在的皮膚疾病[1]，[2]，其臨床表現為患者非肢端皮膚會(huì )廣泛暴發(fā)充滿(mǎn)膿液的水泡（膿皰），并有痛感，而且可能伴發(fā)高熱等全身癥狀。GPP的發(fā)作嚴重影響患者的生活質(zhì)量，并可能伴有危及生命的并發(fā)癥，如心力衰竭、腎功能衰竭和敗血癥等。據統計，在中國約100，000人中有1~2人患GPP[3]。GPP發(fā)病原因眾多，藥物、感染和基因突變均可能是GPP的誘因。GPP因為罕見(jiàn)，醫患認知不足，漏診、誤診的現象經(jīng)常出現。GPP患者可能需要長(cháng)期反復就診甚至看過(guò)多位醫生，才能被確診。
不同于斑塊狀銀屑病，GPP是一種極其罕見(jiàn)的皮膚病，其疾病負擔以及預后不容樂(lè )觀(guān)。目前，國際上尚無(wú)統一的GPP的診斷標準和疾病嚴重度的評估標準，治療方案也極為有限。同時(shí)，由于缺乏對GPP疾病的基本認知和疾病管理知識，患者與患者家屬往往面臨來(lái)自生理和心理的多重困境。因此GPP患者們對快速、強效且療效持久的治療需求十分迫切，對科學(xué)、規范的疾病管理知識也有著(zhù)急切地需求。"
多方攜手傾力打造國內首部GPP專(zhuān)屬患教手冊
本次進(jìn)博會(huì )上，由勃林格殷格翰公益支持、蔻德罕見(jiàn)病中心、銀杏罕見(jiàn)皮膚病（GPP）關(guān)愛(ài)中心參與，中國醫科大學(xué)第一臨床學(xué)院副院長(cháng)高興華教授擔任主編、同濟大學(xué)出版社負責出版的《泛發(fā)性膿皰型銀屑病患教手冊》（后簡(jiǎn)稱(chēng)《GPP手冊》）編撰項目正式啟動(dòng)。
《GPP手冊》將通過(guò)圖文結合的形式，幫助患者正確認知GPP，了解疾病發(fā)作表現、疾病評估工具、科學(xué)管理疾病等方面的知識，呼吁患者建立正確疾病觀(guān)念，及時(shí)就醫，避免延誤恰當診療時(shí)機。另外，《GPP手冊》還將幫助患者了解正確面對疾病的方式，加強疾病自我管理意識與能力，從而助力遠期的疾病管理。
中國醫科大學(xué)附屬第一醫院副院長(cháng)高興華教授談道："《GPP手冊》是我國首 個(gè)關(guān)于GPP的患者教育出版物，手冊從患者的疾病認知需求出發(fā)，收集GPP患者最關(guān)心的GPP問(wèn)題，并由GPP患者組織共同參與對內容和形式上給予咨詢(xún)建議，旨在搭建醫患溝通橋梁，同時(shí)通過(guò)國內頂級皮膚科專(zhuān)家審閱，力求做到從患者中來(lái)到患者中去。相信隨著(zhù)未來(lái)這部《GPP手冊》的問(wèn)世，GPP患者的自我疾病管理意識能夠進(jìn)一步增強，使得疾病整體管理情況有所改善。"
蔻德罕見(jiàn)病中心創(chuàng )始人黃如方先生表示："罕見(jiàn)病一直以來(lái)都面臨診斷難、治療難、用藥難的‘三難'局面，患者們還因不被理解承擔著(zhù)巨大的社會(huì )、心理壓力。我們很高興能攜手勃林格殷格翰共同參與GPP患者組織孵化項目以及支持《GPP手冊》的編撰，希望未來(lái)有更多社會(huì )力量參與其中，幫助罕見(jiàn)病患者更科學(xué)、更規范的進(jìn)行疾病長(cháng)期管理。"
近在咫尺的希望 創(chuàng )新療法有望解決罕見(jiàn)病用藥難題
值得欣慰的是，勃林格殷格翰同類(lèi)首 創(chuàng )藥物佩索利單抗已于今年9月在美國獲批上市，并有望于今年在中國獲批，惠及廣大中國患者。
佩索利單抗是一種新型選擇性抗體，可阻斷白介素36受體（IL-36R）的激活，白細胞介素36（IL-36）是一種免疫系統內的信號通路，被證明與GPP的發(fā)病機制有關(guān)。佩索利單抗是同類(lèi)首 個(gè)阻斷IL-36受體激活的單克隆抗體，填補了該疾病領(lǐng)域長(cháng)期以來(lái)巨大的未被滿(mǎn)足的治療需求。從目前披露的臨床研究數據上來(lái)看，佩索利單抗起效迅速，顯著(zhù)改善癥狀——54%的患者接受在單劑佩索利單抗治療后一周時(shí)未有可見(jiàn)膿皰，而安慰劑組的比例為6%；43%接受佩索利單抗治療的患者達到皮膚清除/接近清除，而安慰劑組為11%。此外，佩索利單抗療效持久，能夠在長(cháng)達12周內維持治療效果。
基于佩索利單抗的關(guān)鍵性II期臨床研究數據，佩索利單抗先后獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心突破性治療藥物認定和優(yōu)先審評審批資格，該款藥物也實(shí)現了全球同步研發(fā)、同步注冊，有望實(shí)現"零時(shí)差"獲批惠及中國GPP患者。
勃林格殷格翰中國醫學(xué)和研發(fā)負責人張維博士表示："勃林格殷格翰始終致力于連接全球與中國，以同步研發(fā)的策略盡快將創(chuàng )新藥物帶入中國。得益于‘中國關(guān)鍵（China Key）'項目的優(yōu)勢，同類(lèi)首 創(chuàng )在研產(chǎn)品佩索利單抗已實(shí)現中國與全球同步研發(fā)、同步注冊，我們期待其能盡早獲批惠及中國患者。未來(lái)，我們將持續深耕于罕見(jiàn)皮膚病領(lǐng)域，為患者提供創(chuàng )新藥物、科學(xué)患教、疾病管理等多方面的支持，助力我國罕見(jiàn)病醫療健康生態(tài)系統的建設，讓患者重回健康和高質(zhì)量生活！"
[1] Kharawala S， et al. The clinical， humanistic， and economic burden of generalized pustular psoriasis: a structured review. Exp Rev Clin Immunol. 2020;16(3):239-252.
[2] Bachelez， H. Pustular psoriasis: the dawn of a new era. Acta Derm Venereol. 2020;100(3):adv000343
[3]《我國泛發(fā)性膿皰型銀屑病的患病率和疾病負擔調查：一項基于全國2012-2016年城鎮醫療保險數據的估算》，中華醫學(xué)會(huì )第二十七次全國皮膚性病學(xué)學(xué)術(shù)年會(huì )，2021年6月
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