2022年09月25日，上海邦耀生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“邦耀生物”）以線(xiàn)上、線(xiàn)下的會(huì )議形式成功召開(kāi)“邦耀生物BRL-101項目1/2期研究者會(huì )議”，線(xiàn)下會(huì )議在上海紫竹萬(wàn)怡酒店隆重舉行。
現場(chǎng)邦耀生物董事長(cháng)劉明耀、CEO鄭彪、首席戰略官高楊、副總裁李大力&吳宇軒、醫學(xué)與臨床副總裁李偉等核心管理層領(lǐng)導，中南大學(xué)湘雅醫院徐雅靖、廣西醫科大學(xué)第一附屬醫院賴(lài)永榕、南方醫科大學(xué)南方醫院馮曉勤&許重遠、中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院施均主任等多位參研中心專(zhuān)家代表以及昆翎醫藥相關(guān)負責人出席會(huì )議，共同見(jiàn)證了這一歷史性的時(shí)刻。
以患者為中心，邦耀生物"BRL-101"多中心1/2期注冊臨床研究啟動(dòng)
本次的研究者會(huì )議是基于"評價(jià)單劑量靜脈輸注BRL-101治療輸血依賴(lài)型β-地中海貧血的安全性和有效性的1/2期臨床研究"舉辦，會(huì )議上由邦耀生物董事長(cháng)劉明耀教授、CEO鄭彪博士、參研中心主要研究者代表中南大學(xué)湘雅醫院徐雅靖主任和廣西醫科大學(xué)第一附屬醫院賴(lài)永榕主任致辭發(fā)言。
邦耀生物董事長(cháng)劉明耀教授首先發(fā)表致辭，"回顧我們科研團隊從實(shí)驗室到如今注冊臨床的過(guò)程，很興奮可以看到BRL-101項目的多中心注冊臨床研究能夠正式開(kāi)展，也非常感謝參與和支持這項研究的各位臨床專(zhuān)家、患者和患者家屬。一直以來(lái)，邦耀生物始終以 ‘以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng )新，開(kāi)發(fā)突破性療法，造福全人類(lèi)'為企業(yè)使命，希望通過(guò)我們與多位臨床專(zhuān)家共同攜手，順利并加快推動(dòng)此項臨床研究的產(chǎn)品落地，使BRL-101能夠早日惠及到更多的β-地中海貧血患者。"
對此，邦耀生物CEO鄭彪博士表示，"相信隨著(zhù)各參研中心相繼啟動(dòng)BRL-101的注冊性臨床試驗和首例患者的入組，我們朝著(zhù)為輸血依賴(lài)型β-地中海貧血患者帶來(lái)一次性治愈療法的目標又更進(jìn)了一步。邦耀生物作為一家全球最早進(jìn)行基因編輯技術(shù)研發(fā)和應用的企業(yè)之一，已擁有一批國際先進(jìn)的科研團隊，未來(lái)我們將繼續立足公司日益完善的產(chǎn)業(yè)布局和全球化的研發(fā)布局，積極推進(jìn)以基因編輯技術(shù)為基礎的、針對嚴重遺傳疾病、惡性腫瘤和自身免疫系統疾病的多條研發(fā)管線(xiàn)，為中國以及全球患者帶來(lái)更優(yōu)的治療選擇。"
隨后，中南大學(xué)湘雅醫院徐雅靖主任以及廣西醫科大學(xué)第一附屬醫院賴(lài)永榕主任作為主要研究者代表發(fā)言。徐主任表示，聚焦目前地貧的治療現狀，同樣很高興能與邦耀生物團隊進(jìn)行此次臨床合作，希望借助強大的基因編輯技術(shù)，以解決地貧傳統療法面臨的成本高、造血干細胞配型難等困境，從而為廣大地貧患者造福。賴(lài)主任同樣也表示，此前邦耀生物與中南大學(xué)湘雅醫院及中國人民解放軍聯(lián)勤保障部隊第九二三醫院合作的研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）已顯示出了非常好的臨床效果，6例IIT地貧患者全部擺脫輸血依賴(lài)1年以上，其中最長(cháng)的2例病人脫離輸血依賴(lài)已超過(guò)2年。可以說(shuō)這一研究代表了國內基因編輯技術(shù)在臨床轉化方面的突破性成果，從基礎到臨床轉化研究已處于國際領(lǐng)先水平。對比傳統療法，基因治療方案有望成為更惠及大眾的療法，同時(shí)也希望未來(lái)不只是聚焦地貧領(lǐng)域，基因編輯療法還能治療更多的其他罕見(jiàn)遺傳性疾病患者。
此外在本次會(huì )議上，各位專(zhuān)家代表圍繞以患者為中心，就本次臨床試驗的方案策略展開(kāi)了激烈的探討和交流，也給予了很多具有建設性的指導建議；最后，由邦耀生物醫學(xué)與臨床副總裁李偉博士向在場(chǎng)嘉賓對邦耀生物公司和研究產(chǎn)品做了詳細介紹，并帶領(lǐng)所有嘉賓參觀(guān)邦耀生物上海總部大樓。相信本次研究者會(huì )議的順利召開(kāi)，將為邦耀生物"BRL-101"開(kāi)展的多中心1/2期注冊臨床研究提供不少的助力，勢必將會(huì )加快該產(chǎn)品的轉化與落地，從而讓地貧患者早日受惠。
關(guān)于β-地中海貧血
β-地中海貧血是一種遺傳性溶血性疾病，在世界范圍內普遍流行，是最常見(jiàn)的單基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白嚴重缺乏，相當一部分患者需要定期輸血才能存活，從而導致輸血依賴(lài)型地中海貧血（TDT）。由于血液資源有限和鐵螯合劑成本高昂，國內TDT患者僅有部分比例能維持規范輸血和規范去鐵治療，生存狀態(tài)堪憂(yōu)，TDT患者的生存率明顯低于發(fā)達國家。
根據2021年5月最新發(fā)表的《中國地中海貧血藍皮書(shū)（2020）》數據顯示，地貧基因攜帶者約占全球3.45億人口，而中國內地地貧基因攜帶者約有3000萬(wàn)人，重型和中間型地貧患者人數在30萬(wàn)左右，并且正以每年約10％的速度遞增。當前對于地貧傳統療法中，造血干細胞移植是唯一可以根治β-地中海貧血的方法，但費用昂貴，且配型極其困難，僅有少部分患者能獲得移植。如果可以將自體造血干細胞經(jīng)基因校正后回輸到患者體內，則可以解決造血干細胞來(lái)源不足及配型困難的問(wèn)題，而CRISPR基因編輯技術(shù)的進(jìn)展給這種治療策略提供了可能。
關(guān)于BRL-101
2022年8月16日，邦耀生物"BRL-101自體造血干祖細胞注射液"（ 管線(xiàn)代號：BRL-101）的臨床試驗申請（IND），正式取得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的批準。BRL-101，主要適應癥為β-地中海貧血（地貧），是基于邦耀生物自主研發(fā)的造血干細胞平臺(ModiHSC®)開(kāi)發(fā)的基因治療產(chǎn)品。
相比其它β-地貧基因療法動(dòng)輒上千萬(wàn)，邦耀生物造血干細胞基因療法則更為高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范圍廣、治療效果顯著(zhù)等優(yōu)勢，可以做到一次治療終身治愈；并且成本可極大降低，有望成為更惠及大眾的療法。目前，邦耀生物利用自主開(kāi)發(fā)的基于基因編輯技術(shù)的造血干細胞平臺(ModiHSC®)在治療β0/β0型重度地貧患者的研究者發(fā)起的臨床試驗中已取得了良好的效果，全國范圍內已成功幫助多例β地貧患者脫離輸血依賴(lài)。邦耀生物"BRL-101"多中心注冊性臨床試驗的開(kāi)展，將為廣大輸血依賴(lài)型β地貧受試者帶來(lái)治愈的希望。
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