箕星藥業(yè)（下文簡(jiǎn)稱(chēng)“箕星”），一家致力于為罹患嚴重危及生命健康疾病的患者提供創(chuàng )新藥物的生物制藥公司，宣布其治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的aficamten（CK-3773274片）3期臨床試驗的中國隊列已于近日在首都醫科大學(xué)附屬北京安貞醫院完成首例患者入組。該試驗目前在全國16家醫院開(kāi)展，旨在評估aficamten治療o(wú)HCM的療效和安全性，為產(chǎn)品在中國的上市申請提供依據。該中國隊列是aficamten全球多中心臨床試驗SEQUOIA-HCM的一部分，中國以外的試驗由Cytokinetics公司負責。
Aficamten由Cytokinetics公司研發(fā)，是一種用于治療肥厚型心肌病（HCM）的潛在新一代心肌肌球蛋白抑制劑。Aficamten減少每個(gè)心動(dòng)周期中活性肌球蛋白產(chǎn)力橫橋的數量，從而抑制與肥厚型心肌病（HCM）相關(guān)的心肌過(guò)度收縮。美國食品藥品監督管理局（FDA）和中國國家藥品監督管理局已經(jīng)分別授予aficamten用于治療o(wú)HCM的突破性治療藥物認定。
“肥厚型心肌病是常見(jiàn)的遺傳性心血管疾病，現有的藥物治療是在經(jīng)驗治療的基礎上推薦使用的，并非針對HCM的根本病理機制即心肌過(guò)度收縮。”Aficamten全球3期臨床試驗中國隊列首席研究者、中華醫學(xué)會(huì )心血管病學(xué)分會(huì )候任主任委員、國家心血管疾病臨床醫學(xué)研究中心主任、首都醫科大學(xué)附屬北京安貞醫院心臟內科中心主任馬長(cháng)生教授表示。“我們相信aficamten這一心肌肌球蛋白抑制劑具有顯著(zhù)改善oHCM治療現狀的潛力，定會(huì )給患者帶來(lái)有臨床意義的獲益。作為全球多中心3期研究的參與者，中國隊列的研究數據也將推動(dòng)aficamten的革新性研究進(jìn)展。”
“目前中國尚無(wú)針對oHCM基礎病理生理學(xué)機制的治療藥物獲批，我們正在和Cytokinetics合作開(kāi)展全球3期臨床試驗SEQUOIA-HCM的中國隊列，盡早將aficamten這一潛在新藥帶給中國患者。”箕星心血管首席醫學(xué)官李媛博士說(shuō)，“中國有全球最大的心血管疾病患者群體和巨大的未滿(mǎn)足治療需求，箕星在心血管領(lǐng)域已經(jīng)建立起包括3個(gè)臨床后期在研產(chǎn)品、6個(gè)適應癥在內的堅實(shí)產(chǎn)品管線(xiàn)。我們致力于和醫學(xué)界緊密合作，讓創(chuàng )新產(chǎn)品早日造福中國患者。”
SEQUOIA-HCM是基于Cytokinetics開(kāi)展的aficamten2期臨床試驗REDWOOD-HCM的陽(yáng)性結果，該試驗結果顯示，與安慰劑相比，aficamten治療10周后，平均靜息左室流出道壓力梯度（LVOT-G）和valsalva動(dòng)作后的平均LVOT-G均較基線(xiàn)降低，且沒(méi)有治療中斷和中止，也沒(méi)有和治療相關(guān)的嚴重不良事件。
關(guān)于肥厚型心肌病（HCM）
肥厚型心肌病（HCM）是最常見(jiàn)的遺傳性心血管疾病，中國患病率為80/10萬(wàn)，估算中國成人HCM患者超過(guò)100萬(wàn)。HCM可導致勞力性呼吸困難、疲勞、胸痛、暈厥/先兆暈厥和運動(dòng)能力受限。HCM是青少年和運動(dòng)員猝死的主要原因之一。與疾病相關(guān)的死亡大多可歸因于心臟性猝死、心力衰竭和栓塞性卒中。心臟性猝死常見(jiàn)于10～35歲的年輕患者，心力衰竭死亡多發(fā)生于中年患者，HCM相關(guān)的心房顫動(dòng)導致的卒中則以老年患者多見(jiàn)。在醫院就診的HCM患者年死亡率為2%～4%。
目前在中國尚未有直接針對HCM的獲批藥物，指南推薦的藥物治療是在經(jīng)驗治療的基礎上進(jìn)行推薦的，主要包括β受體阻滯劑、維拉帕米、地爾硫卓和丙吡胺，然而，這些藥物并非針對HCM的根本病理機制即心肌過(guò)度收縮，通常也不能阻止疾病進(jìn)展，且有明顯的不良反應，丙吡胺也尚未在中國上市。對于那些無(wú)論靜息還是激發(fā)時(shí)LVOT-G≥50mmHg，伴有嚴重癥狀且藥物治療無(wú)效的oHCM患者，室間隔消減治療（如室間隔心肌切除術(shù)和經(jīng)皮室間隔酒精消融術(shù)）可能是有效的，然而，這些侵入式手術(shù)均存在一定風(fēng)險，且成功取決于手術(shù)者的經(jīng)驗，尚未在國內得到廣泛應用。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
