Sirnaomics Ltd.（"公司"，"Sirnaomics"，股份代號：2257.HK），是一家專(zhuān)注于探索及開(kāi)發(fā)RNAi療法的生物制藥公司。Sirnaomics宣布公司正于新型治療產(chǎn)品管線(xiàn)中積極推進(jìn)GalAhead™ RNAi遞送平臺，專(zhuān)注于補體介導相關(guān)疾病的治療。目前在基于GalAhead™遞送平臺的四個(gè)候選產(chǎn)品中，針對補體因子B的STP144G已進(jìn)入IND準備階段，而其他三款產(chǎn)品STP146G、STP145G和STP247G正進(jìn)入候選提名階段。
Sirnaomics專(zhuān)有的GalNAc-RNAi療法遞送平臺GalAhead™依托于獨特的RNA結構，可以"沉默"單個(gè)或多個(gè)mRNA靶點(diǎn)，特別是其結構中兩個(gè)關(guān)鍵技術(shù)組件mxRNA™（小型化RNAi觸發(fā)器）及muRNA™（多單位RNAi觸發(fā)器）。mxRNA由長(cháng)度約為30 nt的單鏈寡核苷酸組成，旨在下調單類(lèi)基因。而muRNA由多條單鏈寡核苷酸組成，允許同時(shí)"沉默"兩個(gè)或多個(gè)目標。
補體介導相關(guān)疾病是Sirnaomics基于GalAhead遞送平臺產(chǎn)品的核心治療領(lǐng)域之一。mxRNA抑制劑的設計經(jīng)驗證在嚙齒動(dòng)物和非人類(lèi)靈長(cháng)動(dòng)物模型中具有持久治療活性，基于此公司已經(jīng)開(kāi)發(fā)三個(gè)基于mxRNA的新項目和一個(gè)基于muRNA的項目，并已進(jìn)入候選治療藥物的提名階段。其中，針對靶向補體因子B的STP144G是此類(lèi)候選藥物中第一個(gè)進(jìn)入IND準備階段的產(chǎn)品，預計在2023年下半年進(jìn)入臨床研究。針對靶向補體因子C3的STP146G和針對靶向補體因子C5的STP145G已經(jīng)在原代細胞培養和嚙齒動(dòng)物模型上獲得充分驗證。除此之外，公司亦研發(fā)了一種雙靶點(diǎn)muRNA藥物化合物STP247G，可同時(shí)抑制補體因子C及補體因子B，適用于治療補體介導相關(guān)的免疫疾病。由于上述候選藥物的結構簡(jiǎn)化，故此其成藥后的化學(xué)、制造和控制過(guò)程都有良好的毒理學(xué)特性。
Sirnaomics首席技術(shù)官Dmitry Samarsky博士表示："我們對公司專(zhuān)有的GalAhead遞送平臺的表現非常滿(mǎn)意，基于這種新技術(shù)，我們能夠快速、可重現、可預測地擴大與推進(jìn)該遞送平臺產(chǎn)品管線(xiàn)。"
"我們對于基于GalAhead遞送平臺管線(xiàn)的擴展速度感到歡忻鼓舞。通過(guò)這種獨特的GalNAc相似物加上肝 臟肝細胞靶向候選藥物，公司進(jìn)入了治療補體介導相關(guān)疾病的新領(lǐng)域。"Sirnaomics創(chuàng )始人、董事會(huì )主席、執行董事、總裁兼首席執行官陸陽(yáng)博士說(shuō)道，"我們預計的基于該遞送平臺的第一個(gè)候選藥物將于2023年下半年進(jìn)入臨床研究階段。"
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
