2021年11月15日，國家衛生健康委藥政司就“國家基本藥物目錄的遴選調整”公開(kāi)征求意見(jiàn)；首次提出了兒童藥品目錄（見(jiàn)圖1）。兒童用藥也在近些年得到了越來(lái)越多的關(guān)注。而由于疫情、持續多年的集采和醫保談價(jià)降價(jià)等因素影響，整個(gè)醫藥行業(yè)進(jìn)入寒冬期。企業(yè)迫切需要轉型，加速創(chuàng )新藥和改良型新藥的研發(fā)。
兒童用藥能否為藥企發(fā)展謀求出路，成為打破醫藥寒冬的一記重拳？
圖1 關(guān)于就《國家基本藥物目錄管理辦法（修訂草案）》公開(kāi)征求意見(jiàn)
來(lái)源：國家衛生健康委員會(huì )
兒童用藥是指適用于14歲以下兒童患者的一類(lèi)藥物。由于兒童的肝、腎、神經(jīng)等功能尚未發(fā)育完全，在藥物代謝動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)等方面與成人存在差異，對藥物的劑量、安全性和口味等存在特殊要求。
根據2021年第七次全國人口普查統計，我國現有兒童人口數是25338萬(wàn)人，占全國總人口的17.95%。而兒童用藥種類(lèi)較少，兒童專(zhuān)用藥物劑型同現有藥物的比例高達1：59，近90%的藥品無(wú)兒童專(zhuān)用劑型。由于兒童藥短缺，部分患者不得不超說(shuō)明書(shū)用藥，同時(shí)造成不良反應發(fā)生率升高。
國家為解決這一問(wèn)題，鼓勵藥企加大兒童藥的研發(fā)和生產(chǎn)，陸續出臺了一系列政策。同時(shí)陸續發(fā)布多項兒科藥物的研發(fā)指導原則，指導研發(fā)中涉及的藥學(xué)、臨床、審評等相關(guān)工作。保障需求，鼓勵研發(fā)，優(yōu)先審評，簡(jiǎn)化程序，擴大醫保支付范圍。使國家政策更好地落地，加快我國兒童藥的發(fā)展。
表1 近年來(lái)國家出臺兒童用藥相關(guān)政策
來(lái)源：公開(kāi)資料整理
在國家的大力支持下，近年來(lái)兒童用藥研發(fā)呈穩步發(fā)展態(tài)勢。根據國家藥監局公布的數據，2020年共批準兒童專(zhuān)用藥和增加兒童應用的藥品26個(gè)。2021年獲批的兒童專(zhuān)用要和增加兒童應用的藥品就達到了47個(gè)，同比增長(cháng)80.77%；其中14個(gè)納入優(yōu)先審評品種。
2022年上半年，國內獲批新藥中，可用于兒童疾病治療的藥物共12個(gè)，涉及不同領(lǐng)域兒童疾病。不僅是原研公司申報進(jìn)口，國內企業(yè)也在關(guān)注兒童用藥，搶占國內首仿。獲批新藥也包括國內外已上市藥物研發(fā)的新劑型。
表2 2022年上半年國內獲批兒童治療新藥
來(lái)源：公開(kāi)資料整理
2022年上半年已獲批12個(gè)新藥中，7個(gè)是新劑型/規格；主要是針對兒童患者依從性差，用藥量與成人存在差異等方面進(jìn)行開(kāi)發(fā)。
鹽酸利多卡因粉末無(wú)針經(jīng)皮注射給藥系統是專(zhuān)門(mén)針對兒童患者恐針所作出的改良產(chǎn)品。內含無(wú)菌利多卡因粉末，以壓縮氦氣為動(dòng)力源，無(wú)針、無(wú)痛完成給藥。安全性和療效確切，被納入CDE優(yōu)先審評品種。
不僅是疾病治療藥物，用于疾病診斷的藥物也在獲批之列。正大天晴研發(fā)的吸入用氯醋甲膽堿，適用無(wú)臨床顯著(zhù)哮喘的成人和5歲及以上兒童患者的支氣管氣道高反應性診斷。以仿制藥3類(lèi)獲批，視同過(guò)評，成為目前國內唯一獲批用于支氣管激發(fā)試驗的激發(fā)劑。
鹽酸賽庚啶口服液和利伐沙班干混懸劑等則是在改善口感上下功夫，提高患者的依從性，確保兒童用藥用量準確。對于兒童和吞咽困難的患者而言，口服液劑具有味道好、吸收快、便于攜帶等優(yōu)勢，也成為企業(yè)研發(fā)的熱點(diǎn)。
中長(cháng)鏈脂肪乳/氨基酸（16）/葡萄糖（36%）注射液則是針對2歲及以上中重度分解代謝患者做出的小規格營(yíng)養補充劑。其實(shí)該類(lèi)藥品在國內早已上市，但目前獲批的均為≥1000ml的大規格產(chǎn)品，類(lèi)似兒童、急性腎衰竭、重癥等輸液體積受限患者的用藥無(wú)法得到滿(mǎn)足。本品作為國內 首 個(gè)獲批的小規格腸外營(yíng)養三腔袋，為部分患者提供了更優(yōu)的用藥選擇。
這也為企業(yè)的研發(fā)提出了許多啟示。
如果企業(yè)在某種制劑研發(fā)頗具優(yōu)勢，例如擁有口溶膜、透皮貼劑或緩控釋制劑的研發(fā)平臺；完全可以利用自身優(yōu)勢開(kāi)發(fā)兒童用改良型新藥。一方面改良型新藥較創(chuàng )新藥成本低，周期短；可降低研發(fā)風(fēng)險。另一方面存在一定的技術(shù)壁壘，難仿制，降低市場(chǎng)競爭的壓力。或重點(diǎn)關(guān)注國內相關(guān)領(lǐng)域治療藥物的空白，以滿(mǎn)足迫切的臨床需求為導向，為兒童用藥開(kāi)發(fā)適宜劑型或規格。
當然，我國目前的兒童用藥市場(chǎng)仍然存在研發(fā)技術(shù)難度大、安全性要求高、臨床試驗開(kāi)展難度大、利潤空間小等問(wèn)題，致使許多企業(yè)望而卻步。但我們也可以看到國家為破解“兒童吃藥靠掰，用量靠猜”的困局，使國內研發(fā)技術(shù)要求與國際先進(jìn)經(jīng)驗接軌所做出的努力。
兒童用藥審評審批機制不斷優(yōu)化，優(yōu)先審評審批政策不只是紙面文件，更得到了認真落實(shí)。開(kāi)通兒童用藥綠色通道，對企業(yè)主動(dòng)靠前服務(wù)、安排專(zhuān)人專(zhuān)項督導審評任務(wù)進(jìn)度等，切實(shí)加快兒童用藥的上市。同時(shí)完善指導原則體系，針對企業(yè)開(kāi)展兒童藥研發(fā)難點(diǎn)問(wèn)題，藥監局深入研究。近一步完善兒童用藥臨床試驗和安全性評價(jià)標準，為兒童用藥研發(fā)提供重要技術(shù)支持和審評依據，激發(fā)企業(yè)的研發(fā)熱情。
兒童用藥的研發(fā)是挑戰，更是機遇，或許將引領(lǐng)企業(yè)邁向春天。
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