北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱“北?？党?rdquo;, 股票代碼“1228.HK”），是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的領(lǐng) 先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布，在北京首都兒科研究所開(kāi)展的CAN108（maralixibat）治療膽道閉鎖（BA）的II期EMBARK研究中，已完成在中國(guó)的首例患者給藥。該治療BA的全球EMBARK研究，是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)對(duì)照的II期研究，旨在評(píng)價(jià)CAN108治療Kasai手術(shù)后BA患者的有效性和安全性，預(yù)期將在全球招募72例患者，其中包括在中國(guó)招募20例患者。
北?？党珊蚆irum制藥公司（以下簡(jiǎn)稱“Mirum”）已簽訂了maralixibat在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化獨(dú)家許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，北?？党梢勋@得在大中華區(qū)針對(duì)阿拉杰里綜合征（ALGS）、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家授權(quán)。
北?？党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示，“我們很高興在北京久負(fù)盛名的首都兒科研究所完成膽道閉鎖CAN108試驗(yàn)在中國(guó)的首例患者給藥。伴隨著用于治療阿拉杰里綜合征（ALGS）的CAN108在博鰲樂(lè)成國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)獲批‘先行先試’，我們正在中國(guó)推進(jìn)CAN108的兩個(gè)適應(yīng)癥，同時(shí)希望為罕見(jiàn)肝病患者帶來(lái)新的治療方案。”
關(guān)于膽道閉鎖（BA）
膽道閉鎖（BA）是一種在出生后前幾周出現(xiàn)的膽管系統(tǒng)進(jìn)行性炎癥性疾病，表現(xiàn)為長(zhǎng)時(shí)間的黃疸、無(wú)膽汁糞便和尿色較深。BA的病因和發(fā)病機(jī)制仍不明確，可能是多因素的。西方國(guó)家BA的患病率估計(jì)為0.5 - 0.8/10,000例活產(chǎn)嬰兒，低于亞洲人報(bào)告的患病率（日本1.04/10,000；中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)1.78/10,000）。BA在西方國(guó)家是公認(rèn)的孤兒病，其與膽汁淤積性肝病損傷、進(jìn)行性纖維化直至肝硬化相關(guān)，導(dǎo)致門靜脈高壓和肝衰竭，需要進(jìn)行肝移植，如果不給予治療，將會(huì)危及生命。標(biāo)準(zhǔn)治療是Kasai手術(shù)作為一線干預(yù)。然而，大約40% - 50%接受Kasai手術(shù)的患者在2歲之前仍需要進(jìn)行肝移植，這使BA成為全球兒童肝移植的主要原因，且突顯了BA大量未滿足的醫(yī)療需求。
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