近日，致力于改善腦部健康的全球性制藥公司靈北公司宣布，一項針對多系統萎縮（MSA）患者的全球性臨床研究20058N（TALISMAN）將在中國和歐盟區域多家頂尖研究中心同步開(kāi)展。TALISMAN是一項在相對早期的MSA患者中進(jìn)行的觀(guān)察性、前瞻性、多中心隊列研究，將探索MSA患者的疾病進(jìn)展和生物標志物。TALISMAN中國研究部分還將對統一多系統萎縮評分量表Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)中文版進(jìn)行心理測量學(xué)驗證。該研究獲得的信息將支持MSA藥物的開(kāi)發(fā)，包括幫助確定臨床試驗的目標人群，以及更有效地評價(jià)治療效果等。
MSA是一種罕見(jiàn)的、進(jìn)展迅速的散發(fā)性神經(jīng)退行性疾病，美國和歐盟地區的患病率為2-5/100000，其中MSA-P（以帕金森癥狀為突出癥狀的MSA）病例約占70%。在中國，MSA已納入第一批罕見(jiàn)病目錄，但目前缺乏流行病學(xué)數據。TALISMAN研究將幫助更好地了解該疾病在參與研究的中心所在國家或區域的流行病學(xué)情況。
大多數患者被診斷為MSA時(shí)的年齡為50-60歲，出現癥狀后的平均生存期為6-10年。由于MSA很難確診，一些患者在診斷方面通常需要經(jīng)歷一個(gè)漫長(cháng)的過(guò)程。
在歐洲和美國，一些前瞻性自然史研究已探究了MSA的疾病進(jìn)展，制定了統一的MSA評定量表（UMSARS），以此作為MSA疾病進(jìn)展的替代測量方法，該量表被認為是MSA臨床評估的金標準。目前，UMSARS已經(jīng)有多種語(yǔ)言版本，但UMSARS中文版尚未經(jīng)過(guò)標準化方法進(jìn)行驗證，因此本研究將為中國參與到未來(lái)藥物的全球同步研發(fā)打下基礎。
目前，TALISMAN研究已經(jīng)在中國成功開(kāi)啟，第一個(gè)受試者的第一次訪(fǎng)視（First Patient First Visit）也已于6月25日達成。在歐盟開(kāi)展的TALISMAN研究將于2022年9月正式啟動(dòng)。
“由于MSA病情復雜、進(jìn)展迅速且對藥物反應不佳，因此MSA在疾病管理上面臨著(zhù)諸多挑戰。目前現有的MSA治療干預局限于對癥治療，這未能解決神經(jīng)退行性進(jìn)程的問(wèn)題，患者藥物治療的獲益有限、而且不持久。”20058N（TALISMAN）研究中國區牽頭研究者、北京協(xié)和醫院崔麗英教授表示，“ 針對中國MSA患者開(kāi)展的觀(guān)察性、前瞻性、多中心的研究，將有助于加深我們對這一罕見(jiàn)病的了解，并幫助我們推進(jìn)探索行之有效的臨床治療方案，期待未來(lái)可以最終幫助到患者延遲疾病臨床進(jìn)程，幫助他們以及看護者減輕負擔，提升生活質(zhì)量。”
靈北中國藥物開(kāi)發(fā)副總裁璞瀾琳（Lone Bjerge Brandborg）表示：“靈北公司在腦部疾病領(lǐng)域有非常廣闊和深厚的經(jīng)驗。創(chuàng )新是靈北實(shí)現研究轉化、藥物開(kāi)發(fā)的核心。我們希望通過(guò)不懈努力，幫助中國患者恢復腦部健康，使每個(gè)人都能成為最好的自己，并與廣大優(yōu)秀的合作伙伴一同努力，為中國和全球患者不斷帶來(lái)健康和希望。”
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