近日，致力于改善腦部健康的全球性制藥公司靈北公司宣布，一項針對多系統(tǒng)萎縮（MSA）患者的全球性臨床研究20058N（TALISMAN）將在中國和歐盟區(qū)域多家頂尖研究中心同步開展。TALISMAN是一項在相對早期的MSA患者中進(jìn)行的觀察性、前瞻性、多中心隊列研究，將探索MSA患者的疾病進(jìn)展和生物標(biāo)志物。TALISMAN中國研究部分還將對統(tǒng)一多系統(tǒng)萎縮評分量表Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)中文版進(jìn)行心理測量學(xué)驗證。該研究獲得的信息將支持MSA藥物的開發(fā)，包括幫助確定臨床試驗的目標(biāo)人群，以及更有效地評價治療效果等。
MSA是一種罕見的、進(jìn)展迅速的散發(fā)性神經(jīng)退行性疾病，美國和歐盟地區(qū)的患病率為2-5/100000，其中MSA-P（以帕金森癥狀為突出癥狀的MSA）病例約占70%。在中國，MSA已納入第一批罕見病目錄，但目前缺乏流行病學(xué)數(shù)據(jù)。TALISMAN研究將幫助更好地了解該疾病在參與研究的中心所在國家或區(qū)域的流行病學(xué)情況。
大多數(shù)患者被診斷為MSA時的年齡為50-60歲，出現(xiàn)癥狀后的平均生存期為6-10年。由于MSA很難確診，一些患者在診斷方面通常需要經(jīng)歷一個漫長的過程。
在歐洲和美國，一些前瞻性自然史研究已探究了MSA的疾病進(jìn)展，制定了統(tǒng)一的MSA評定量表（UMSARS），以此作為MSA疾病進(jìn)展的替代測量方法，該量表被認(rèn)為是MSA臨床評估的金標(biāo)準(zhǔn)。目前，UMSARS已經(jīng)有多種語言版本，但UMSARS中文版尚未經(jīng)過標(biāo)準(zhǔn)化方法進(jìn)行驗證，因此本研究將為中國參與到未來藥物的全球同步研發(fā)打下基礎(chǔ)。
目前，TALISMAN研究已經(jīng)在中國成功開啟，第一個受試者的第一次訪視（First Patient First Visit）也已于6月25日達(dá)成。在歐盟開展的TALISMAN研究將于2022年9月正式啟動。
“由于MSA病情復(fù)雜、進(jìn)展迅速且對藥物反應(yīng)不佳，因此MSA在疾病管理上面臨著諸多挑戰(zhàn)。目前現(xiàn)有的MSA治療干預(yù)局限于對癥治療，這未能解決神經(jīng)退行性進(jìn)程的問題，患者藥物治療的獲益有限、而且不持久。”20058N（TALISMAN）研究中國區(qū)牽頭研究者、北京協(xié)和醫(yī)院崔麗英教授表示，“ 針對中國MSA患者開展的觀察性、前瞻性、多中心的研究，將有助于加深我們對這一罕見病的了解，并幫助我們推進(jìn)探索行之有效的臨床治療方案，期待未來可以最終幫助到患者延遲疾病臨床進(jìn)程，幫助他們以及看護(hù)者減輕負(fù)擔(dān)，提升生活質(zhì)量。”
靈北中國藥物開發(fā)副總裁璞瀾琳（Lone Bjerge Brandborg）表示：“靈北公司在腦部疾病領(lǐng)域有非常廣闊和深厚的經(jīng)驗。創(chuàng)新是靈北實現(xiàn)研究轉(zhuǎn)化、藥物開發(fā)的核心。我們希望通過不懈努力，幫助中國患者恢復(fù)腦部健康，使每個人都能成為最好的自己，并與廣大優(yōu)秀的合作伙伴一同努力，為中國和全球患者不斷帶來健康和希望。”
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