日前，加拿大衛(wèi)生部宣布有條件地批準(zhǔn)了Amylyx Pharmaceuticals旗下肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）藥物Albrioza（AMX0035），這也是該公司在全世界首次獲得批準(zhǔn)，Albrioza也成為了加拿大第一個獲批的ALS藥物。
此前，Amylyx在美國市場的監(jiān)管申請上遇到了一些挫折。該藥物在美國FDA內(nèi)部審查后得出了悲觀的分析意見，隨后美國FDA旗下一個獨立的顧問小組投票否決了這款A(yù)LS療法，專家顧問們認(rèn)為Amylyx公司需要更多的試驗數(shù)據(jù)來證明Albrioza的療效。最終，美國FDA將該療法的決定截止日期推遲到了今年9月29日。
加拿大衛(wèi)生部則是根據(jù)一項名為CENTAUR的2期試驗數(shù)據(jù)和更長的開放標(biāo)簽隨訪數(shù)據(jù)批準(zhǔn)了Albrioza。在CENTAUR試驗中，研究人員在137名ALS患者中測試了Albrioza與安慰劑為期六個月的治療效果。試驗結(jié)果顯示，24周后服用該藥物的患者在肌萎縮側(cè)索硬化功能評定量表上的平均得分高出2.32分。
ALS是一種嚴(yán)重的神經(jīng)退行性疾病，通常在診斷后的平均壽命為兩到五年。加拿大ALS協(xié)會首席執(zhí)行官Tammy Moore在一份聲明中表示，在監(jiān)管部門批準(zhǔn)后，最重要的是，所有加拿大人將能夠從這種創(chuàng)新療法中受益。Moore也呼吁，希望在整個藥品獲取和報銷過程中，監(jiān)管決策者能夠迅速開展工作，為所有可能受益的加拿大人提供及時和公平的治療機會。
Albrioza包含兩種成分，苯丁酸鈉（sodium phenylbutrate，PB）和?；撬岫迹╰aurursodiol，TURSO）。苯丁酸鈉是一種小分子蛋白伴侶，可降低未折疊蛋白反應(yīng)（UPC），防止UPC導(dǎo)致的細(xì)胞死亡。牛磺酸二醇是一款Bax蛋白抑制劑，可以改善細(xì)胞內(nèi)線粒體和內(nèi)質(zhì)網(wǎng)的健康狀態(tài)。
然而，盡管加拿大監(jiān)管部門批準(zhǔn)了該藥物，但美國FDA工作人員面對同樣的試驗數(shù)據(jù)，卻認(rèn)為并沒有特別具有說服力。FDA工作人員們表示，Amylyx公司的數(shù)據(jù)分析應(yīng)該要包括在疾病自然過程中發(fā)生的死亡事件，即使這些死亡案例與治療無關(guān)。
不過，加拿大監(jiān)管部門此次給予該療法的批準(zhǔn)也是有條件性的批準(zhǔn)，為此Amylyx將不得不提交其正在進行的第三階段PHOENIX試驗的數(shù)據(jù)，該試驗預(yù)計將于2024年公布相關(guān)數(shù)據(jù)。除此之外，Amylyx在其批準(zhǔn)公告中表示，加拿大監(jiān)管機構(gòu)還要求Amylyx公司進行“額外的項目計劃及其他正在進行的研究”。
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