日前，加拿大衛生部宣布有條件地批準了Amylyx Pharmaceuticals旗下肌萎縮側索硬化（ALS）藥物Albrioza（AMX0035），這也是該公司在全世界首次獲得批準，Albrioza也成為了加拿大第一個(gè)獲批的ALS藥物。
此前，Amylyx在美國市場(chǎng)的監管申請上遇到了一些挫折。該藥物在美國FDA內部審查后得出了悲觀(guān)的分析意見(jiàn)，隨后美國FDA旗下一個(gè)獨立的顧問(wèn)小組投票否決了這款ALS療法，專(zhuān)家顧問(wèn)們認為Amylyx公司需要更多的試驗數據來(lái)證明Albrioza的療效。最終，美國FDA將該療法的決定截止日期推遲到了今年9月29日。
加拿大衛生部則是根據一項名為CENTAUR的2期試驗數據和更長(cháng)的開(kāi)放標簽隨訪(fǎng)數據批準了Albrioza。在CENTAUR試驗中，研究人員在137名ALS患者中測試了Albrioza與安慰劑為期六個(gè)月的治療效果。試驗結果顯示，24周后服用該藥物的患者在肌萎縮側索硬化功能評定量表上的平均得分高出2.32分。
ALS是一種嚴重的神經(jīng)退行性疾病，通常在診斷后的平均壽命為兩到五年。加拿大ALS協(xié)會(huì )首席執行官Tammy Moore在一份聲明中表示，在監管部門(mén)批準后，最重要的是，所有加拿大人將能夠從這種創(chuàng )新療法中受益。Moore也呼吁，希望在整個(gè)藥品獲取和報銷(xiāo)過(guò)程中，監管決策者能夠迅速開(kāi)展工作，為所有可能受益的加拿大人提供及時(shí)和公平的治療機會(huì )。
Albrioza包含兩種成分，苯丁酸鈉（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO）。苯丁酸鈉是一種小分子蛋白伴侶，可降低未折疊蛋白反應（UPC），防止UPC導致的細胞死亡。牛磺酸二醇是一款Bax蛋白抑制劑，可以改善細胞內線(xiàn)粒體和內質(zhì)網(wǎng)的健康狀態(tài)。
然而，盡管加拿大監管部門(mén)批準了該藥物，但美國FDA工作人員面對同樣的試驗數據，卻認為并沒(méi)有特別具有說(shuō)服力。FDA工作人員們表示，Amylyx公司的數據分析應該要包括在疾病自然過(guò)程中發(fā)生的死亡事件，即使這些死亡案例與治療無(wú)關(guān)。
不過(guò)，加拿大監管部門(mén)此次給予該療法的批準也是有條件性的批準，為此Amylyx將不得不提交其正在進(jìn)行的第三階段PHOENIX試驗的數據，該試驗預計將于2024年公布相關(guān)數據。除此之外，Amylyx在其批準公告中表示，加拿大監管機構還要求Amylyx公司進(jìn)行“額外的項目計劃及其他正在進(jìn)行的研究”。
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