5月28日，CDE官網(wǎng)公示顯示，馴鹿生物遞交了兩項伊基侖賽注射液的臨床試驗申請，并獲得受理。根據馴鹿生物新聞稿，伊基侖賽是一款全人源BCMA嵌合抗原受體（CAR）自體T細胞注射液（研發(fā)代號CT103A），本次申報的臨床試驗適應癥為抗體介導的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病。
截圖來(lái)源：CDE官網(wǎng)
這是首 個(gè)在中國遞交CAR-T細胞療法治療自身免疫性疾病的臨床試驗申請，也是全球第一個(gè)CAR-T治視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病的臨床試驗申請。
公開(kāi)資料顯示，CT103A是由馴鹿生物和信達生物聯(lián)合開(kāi)發(fā)的一種靶向BCMA的CAR-T創(chuàng )新候選產(chǎn)品。該候選產(chǎn)品以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結構域。此前，CT103A已獲得CDE授予突破性治療品種，用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。2022年2月，美國FDA授予CT103A孤兒藥資格，用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。
本次，CT103A遞交的臨床試驗申請針對的是一項新適應癥——視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）。視神經(jīng)脊髓炎（NMO）是中樞神經(jīng)系統急性或亞急性炎性脫髓鞘性疾病，是一種抗體介導的神經(jīng)系統特發(fā)性炎癥性疾病。NMOSD是以血清中存在NMO-IgG抗體為標志，涵蓋了視神經(jīng)脊髓炎及視神經(jīng)脊髓炎相關(guān)疾病。
此次新適應癥申請是基于伊基侖賽注射液研究者發(fā)起的臨床研究（Investigator Initiated Trial，IIT），研究入組的受試者為至少使用一種免疫抑制劑治療一年以上，但癥狀控制欠佳的難治性視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者。本研究的主要目的是觀(guān)察伊基侖賽注射液治療NMOSD受試者的安全性、耐受性，以及初步的療效、藥代動(dòng)力學(xué)（Pharmacokinetics，PK）、藥物動(dòng)力學(xué)（Pharmacodynamics，PD）相關(guān)指標。截至2022年3月20日，12例受試者接受了伊基侖賽注射液回輸，其中0.5×106 CAR-T細胞/kg劑量組3例受試者、爬坡階段與擴展階段1.0×106 CAR-T細胞/kg劑量組分別3例和6例受試者接受了伊基侖賽注射液CAR-T細胞回輸。
研究數據初步顯示了0.5×106 CAR-T細胞/kg與1.0×106 CAR-T細胞/kg劑量組伊基侖賽注射液在治療傳統療法控制不佳的NMOSD受試者時(shí)展示了較為可靠的安全性，所有的CRS（Cytokine Release Syndrome，細胞因子釋放綜合征）均為1-2級，未觀(guān)察到任何ICANS（Immune Effector Cell Associated Neurologic Syndrome, 免疫效應細胞相關(guān)神經(jīng)系統綜合征）。有效性方面，50%受試者視力改善，67%受試者行走能力改善，75%受試者直腸膀胱功能改善。
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