孤兒藥是指用于診斷、預防和治療罕見疾病的藥物。據(jù)估計，全球約有6000-8000種罕見病，由于罕見病患病率低且個別罕見，影響約6%至8%的全球人口，這些疾病包括遺傳疾病、罕見癌癥、傳染性局部疾病和退行性疾病。
大約80%的罕見疾病是遺傳導致的，主要影響兒童患者。過去幾年，大量制藥公司推出的孤兒藥獲得監(jiān)管批準而迅速涌入市場，Imbruvica、Revlimid、Trikafta、Hemlibra等幾種孤兒藥在市場上獲得了出色的市場表現(xiàn)。
目前，腫瘤孤兒藥仍占據(jù)了罕見病藥物中大部分的市場份額。根據(jù)KuickResearch預計，到2021年，全球罕見病藥物罕見病治療市場估值將達到3500億美元。下表列出了2021全球市場上最暢銷的12種孤兒藥。
01Keytruda
Keytruda從2014年被批準上市以來就一直備受關注。這款重磅腫瘤免疫療法在多項癌癥中展現(xiàn)出了喜人的療效，可全面用于治療黑色素瘤、頭頸癌、非小細胞肺癌、經典霍奇金淋巴瘤、膀胱癌、胃癌等。
02Revlimid
Revlimid是百時美施貴寶收購新基后獲得的一款重磅免疫調節(jié)劑，該藥物的活性成分lenalidomide是沙利度胺的新一代衍生物，具有免疫調節(jié)、抗血管生成和抗腫瘤特性。但現(xiàn)在，Revlimid不得不面臨仿制藥的激烈競爭。
03Opdivo
做為中國獲批上市的首 個PD-1癌癥免疫治療藥物，Opdivo（納武利尤單抗注射液）建議零售價為100mg/10mL價格高達9260元，40mg/4mL價格4591元。日前，百時美施貴寶宣布Opdivo-Yervoy組合在3期CheckMate-901研究中的療效未能優(yōu)于標準化療，無法延長未經治療的不可切除或轉移性尿路上皮癌患者的生命。
04Trikafta
2019年10月，美國FDA批準Vertex囊性纖維化聯(lián)合給藥方案Trikafta上市。在上市不足3個月的時間里，Trikafta豪取4.2億美元。2020年，Trikafta銷量達到38.64億美元，成為超重磅藥品。
05Imbruvica
Imbruvica是一種口服布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，由艾伯維旗下公司Pharmacyclics與強生旗下楊森生物技術公司聯(lián)合開發(fā)和商業(yè)化。Imbruvica于2015年首次被批準作為單藥療法用于治療Waldenstr?m巨球蛋白血癥（WM），成為第一個也是唯一一個FDA批準治療WM的藥物。
06Hemlibra
2017年，Hemlibra（emicizumab-kxwh）獲美國FDA批準，用于常規(guī)預防、防止或減少具有因子VIII抑制物的A型血友病成人和兒童患者的出血事件。Hemlibra可將激活天然凝血級聯(lián)所需的蛋白質，恢復A型血友病患者的凝血過程。
07Lynparza
Lynparza是全球上市的第一個PARP抑制劑，于2014年12月首次獲美國FDA批準。阿斯利康與默沙東于2017年7月達成腫瘤學全球戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)和商業(yè)化Lynparza及另一種MEK抑制劑selumetinib治療多種類型腫瘤。
08Vyndaqel
輝瑞在罕見病治療上的布局也比較早，主打孤兒藥Vyndaqel(tafamidis)，治療轉甲狀腺素蛋白相關家族性淀粉樣多發(fā)性神經病（ATTR)。在Vyndaqel上市以前，轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病根本就沒有專門的治療方案，只能針對表面癥狀進行相應治療，在個別情況下進行心臟（或心臟與肝 臟）移植。
09Darzalex
Darzalex是首 個獲批的靶向作用于CD38的全人源單克隆抗體，擁有獨特的創(chuàng)新治療機制，可直接與骨髓瘤細胞表面重要的免疫治療靶點CD38特異性結合，通過多重機制誘導骨髓瘤細胞死亡，達到快速緩解。Darzalex于2015年上市，目前已成為臨床治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）的骨干療法，廣泛用于一線、二線、多線治療。
10Soliris
Alexion 的Soliris于2007年3月獲得FDA批準上市，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH），隨后又被批準用于非典型溶血性尿毒癥綜合征。Soliris為首創(chuàng)的補體抑制劑，其給藥方案可能根據(jù)患者的年齡和的疾病而不同，但大多數(shù)患者需要每2周1200毫克的維持劑量，年度使用費高達67.83萬美元。
11Venclexta
目前，Venetoclax已在全球80多個國家獲得批準，用于治療慢性淋巴細胞白血?。–LL）、小細胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血?。ˋML）。在中國，Venetoclax（唯可來）于2020年12月獲批與阿扎胞苷聯(lián)合，用于治療因合并癥不適合接受強誘導化療，或者年齡75歲及以上的新診斷的成人急性髓系白血?。ˋML）患者。
12Jakafi
2011年底，Jakafi成為第一個獲得FDA批準上市的JAK抑制劑，用于治療骨髓疾病骨髓纖維化。2014年12月，F(xiàn)DA又批準 Jakafi 用于治療真性紅細胞增多癥（PV），成為了FDA 批準的第一種用于治療該疾病的藥物。
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