近日，阿斯利康宣布，Ultomiris（ravulizumab）新適應癥獲得美國FDA批準，用于治療全身型重癥肌無(wú)力（gMG）成人患者。
該藥適用于抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的gMG患者，這類(lèi)患者約占整個(gè)gMG患者群體的80%。此次批準成為了Ultomiris的第三個(gè)適應癥，此前該藥已被批準用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）。
gMG是一種罕見(jiàn)的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，可導致神經(jīng)肌肉功能喪失和嚴重虛弱。gMG患者會(huì )遭遇嚴重疲勞，說(shuō)話(huà)、吞咽、進(jìn)食困難，甚至會(huì )產(chǎn)生視覺(jué)和呼吸方面的其他并發(fā)癥。在美國預計約有90000例gMG患者。盡管最近取得了一些進(jìn)展，但gMG管理十分復雜，早期干預可以保證一定的生活質(zhì)量。
值得一提的是，Ultomiris是第一個(gè)被批準用于治療gMG的長(cháng)效C5補體抑制劑。此次批準范圍為gMG患者，包括癥狀較輕的患者。在臨床試驗中，接受Ultomiris治療的患者臨床癥狀顯著(zhù)改善，日常生活活動(dòng)方面顯示出早期療效和持久改善。
此次新適應癥批準是基于CHAMPION-MG 3期臨床試驗的結果。試驗結果顯示，治療第26周，與安慰劑組相比，Ultomiris治療組患者重癥肌無(wú)力-日常生活能力量表（MG-ADL）總評分較基線(xiàn)的變化有高度的統計學(xué)意義。特別是在接受Ultomiris治療第1周就顯示出早期療效，并持續至26周。在該研究中，Ultomiris的耐受性良好，安全性與PNH和aHUS的3期臨床試驗中觀(guān)察到的一致。接受Ultomiris治療的患者中最常見(jiàn)的不良反應是上呼吸道感染和腹瀉。
據悉，Ultomiris和Soliris是阿斯利康在2020年以390億美元收購Alexion后獲得的2款補體C5抑制劑。其中，Ultomiris是Soliris的長(cháng)效版，Soliris每2周給藥一次，而Ultomiris每8周給藥一次。治療gMG方面，Ultomiris覆蓋范圍更廣，包括一些癥狀較輕的患者。
值得關(guān)注的是，Ultomiris新適應癥的拓展一直在路上，但并非都取得了成功。2021年8月，Ultomiris治療成人肌萎縮側索硬化癥（ALS）的CHAMPION-ALS 3期研究，在預先指定的中期分析中未能達到主要終點(diǎn)。根據獨立數據監測委員會(huì )的建議，該研究已提前終止。這也是阿斯利康在2021年7月完成Alexion收購后遭遇的首次挫折。
目前，Ultomiris也正被開(kāi)發(fā)用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD），這是Soliris已批準的一個(gè)適應癥。該適應癥預計將在今年上半年獲得試驗結果，并在今年下半年提交監管申請。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
