近日，在審查了杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）基因療法的數據之后，安斯泰來(lái)決定放棄候選DMD基因療法，這一決定造成了1.7億美元的減值損失。
2019年，安斯泰來(lái)耗資30億美元收購基因治療初創(chuàng )公司Audentes Therapeutics。此前，Audentes與美國兒童醫院（Nationwide Children’s Hospital）合作，獲得了相關(guān)臨床前證據，顯示其AAV載體編碼的經(jīng)修飾的U7小核RNA可改善肌肉功能。
基于這些數據，Audentes于2020年開(kāi)始對攜帶DMD相關(guān)基因突變（外顯子2重復）的男孩進(jìn)行基因治療試驗。但在審查了一項臨床前研究的結果之后，安斯泰來(lái)決定終止開(kāi)發(fā)臨床期基因療法AT702、兩款早期候選基因療法AT751和AT753，后兩者適用于外顯子51和外顯子53跳過(guò)療法的DMD患者。
據悉，終止上述DMD基因療法將給安斯泰來(lái)造成1.7億美元的減值損失，并會(huì )在2022財年第一季度業(yè)績(jì)中反映。
值得一提的是，一年前，由于一項2/3期臨床試驗中出現多例患者死亡，先導基因療法AT132遭遇臨床擱置，導致安斯泰來(lái)減值損失5.4億美元。AT132是Audentes的核心資產(chǎn)，用于治療X連鎖肌小管性肌病（XLMTM）。
據了解，AT132使用AAV8載體將肌管蛋白1基因拷貝至患者肌肉細胞，可改善由MTM1基因突變引起的新生兒神經(jīng)肌肉疾病XLMTM。根據公開(kāi)報道，在2020年5月-2021年9月期間，已有4例患者在接受AT132治療后死亡。
在披露上述DMD基因療法項目終止的聲明中，安斯泰來(lái)還透露將記錄并重新評估與AT132相關(guān)的損失。去年9月，在一例患者接受更低且被認為更安全劑量AT132出現肝 臟問(wèn)題之后，安斯泰來(lái)自愿暫停了患者篩查及給藥治療。幾周后，由于第4例患者死亡，美國FDA對AT132采取了臨床擱置措施。基于對臨床延遲以及潛在上市產(chǎn)品標簽的思考，安斯泰來(lái)表示會(huì )記錄AT132相關(guān)的減值損失。
根據發(fā)布的公告，安斯泰來(lái)還終止了另外兩個(gè)項目，一個(gè)是DNA**ASP2390，處于1期臨床研究，用于預防塵螨誘發(fā)的過(guò)敏性鼻炎；另一個(gè)是GITR激動(dòng)抗體ASP1951，處于1期臨床研究，用于治療癌癥。總體而言，針對AT132及上述兩個(gè)項目，安斯泰來(lái)在2021財年第四季度記錄減值損失達3.9億美元。
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