周三，美國FDA專(zhuān)家組最終以6票反對、4票贊成的投票結果，認定Amylyx未能在II期研究中明確表明AMX0035在治療神經(jīng)退行性疾病ALS（肌萎縮側索硬化癥）的有效性，直接導致這款藥物未來(lái)獲批上市的希望變得更加渺茫。
Amylyx預計，美國FDA將在6月29日之前針對ALS藥物AMX0035做出監管決定。Amylyx在其II期研究結果中表示，AMX0035在功能評定量表上產(chǎn)生了具有統計學(xué)意義的顯著(zhù)降低，但事實(shí)證明，對專(zhuān)家委員會(huì )來(lái)說(shuō)微弱的差異性結果并不能令人信服。專(zhuān)家小組直言，Amylyx在數據收集和結論分析方面存在太多問(wèn)題。投票專(zhuān)家小組成員Bryan Traynor稱(chēng)，美國FDA專(zhuān)家們對Amylyx試驗進(jìn)行過(guò)程和結果解釋表示擔憂(yōu)，Traynor認為正在進(jìn)行的更大規模III期試驗研究將可能為該療法提供更多的事實(shí)證據。
在周三晚上發(fā)布的一份聲明中，Amylyx科學(xué)傳播負責人Jamie Timmons表示，公司仍未放棄推進(jìn)AMX0035的監管進(jìn)展。Amylyx對第二階段CENTAUR試驗數據以及AMX0035作為ALS患者治療選擇的潛在益處充滿(mǎn)信心。Timmons特別強調，該療法目前受到了數百名患者的支持，他們也在專(zhuān)家小組會(huì )議上分享了書(shū)面和口頭證詞，鑒于對ALS新療法需求較大，Amylyx將繼續努力尋求批準。
與此同時(shí)，ALS協(xié)會(huì )也在一份聲明中抨擊了投票結果，斥責美國FDA專(zhuān)家們的決定。首席執行官Calaneet Balas表示，美國FDA需要理解目前的情況，是選擇批準一種已被證明安全的藥物幫助當今的ALS患者，還是選擇推遲批準用更多患者死亡換取需要更多的試驗證據。
值得注意的是，專(zhuān)家聽(tīng)證會(huì )舉行的當天，Amylyx已宣布在美國納斯達克市場(chǎng)暫停普通股交易。盡管ALS目前沒(méi)有確定的替代生物標志物用于加速批準，但聽(tīng)證會(huì )上隱約可見(jiàn)的一個(gè)事實(shí)是美國FDA在其簡(jiǎn)報文件中強調了“監管靈活性”。但鑒于最近在監管批準Aduhelm過(guò)程中出現的涉嫌違規等諸多問(wèn)題，周三針對AMX0035的投票結果是否會(huì )直接導致該療法無(wú)法通過(guò)監管審批，未來(lái)的結果還有待觀(guān)察。
參考來(lái)源：
1、FDA advisors vote 6-4 against Amylyx's ALS drug, further dimming its hope for regulatory success
2、An FDA panel reviewing Amylyx's ALS drug was moved by patient testimony—but they voted it down anyway
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