周三，美國FDA專家組最終以6票反對、4票贊成的投票結(jié)果，認(rèn)定Amylyx未能在II期研究中明確表明AMX0035在治療神經(jīng)退行性疾病ALS（肌萎縮側(cè)索硬化癥）的有效性，直接導(dǎo)致這款藥物未來獲批上市的希望變得更加渺茫。
Amylyx預(yù)計，美國FDA將在6月29日之前針對ALS藥物AMX0035做出監(jiān)管決定。Amylyx在其II期研究結(jié)果中表示，AMX0035在功能評定量表上產(chǎn)生了具有統(tǒng)計學(xué)意義的顯著降低，但事實證明，對專家委員會來說微弱的差異性結(jié)果并不能令人信服。專家小組直言，Amylyx在數(shù)據(jù)收集和結(jié)論分析方面存在太多問題。投票專家小組成員Bryan Traynor稱，美國FDA專家們對Amylyx試驗進(jìn)行過程和結(jié)果解釋表示擔(dān)憂，Traynor認(rèn)為正在進(jìn)行的更大規(guī)模III期試驗研究將可能為該療法提供更多的事實證據(jù)。
在周三晚上發(fā)布的一份聲明中，Amylyx科學(xué)傳播負(fù)責(zé)人Jamie Timmons表示，公司仍未放棄推進(jìn)AMX0035的監(jiān)管進(jìn)展。Amylyx對第二階段CENTAUR試驗數(shù)據(jù)以及AMX0035作為ALS患者治療選擇的潛在益處充滿信心。Timmons特別強(qiáng)調(diào)，該療法目前受到了數(shù)百名患者的支持，他們也在專家小組會議上分享了書面和口頭證詞，鑒于對ALS新療法需求較大，Amylyx將繼續(xù)努力尋求批準(zhǔn)。
與此同時，ALS協(xié)會也在一份聲明中抨擊了投票結(jié)果，斥責(zé)美國FDA專家們的決定。首席執(zhí)行官Calaneet Balas表示，美國FDA需要理解目前的情況，是選擇批準(zhǔn)一種已被證明安全的藥物幫助當(dāng)今的ALS患者，還是選擇推遲批準(zhǔn)用更多患者死亡換取需要更多的試驗證據(jù)。
值得注意的是，專家聽證會舉行的當(dāng)天，Amylyx已宣布在美國納斯達(dá)克市場暫停普通股交易。盡管ALS目前沒有確定的替代生物標(biāo)志物用于加速批準(zhǔn)，但聽證會上隱約可見的一個事實是美國FDA在其簡報文件中強(qiáng)調(diào)了“監(jiān)管靈活性”。但鑒于最近在監(jiān)管批準(zhǔn)Aduhelm過程中出現(xiàn)的涉嫌違規(guī)等諸多問題，周三針對AMX0035的投票結(jié)果是否會直接導(dǎo)致該療法無法通過監(jiān)管審批，未來的結(jié)果還有待觀察。
參考來源：
1、FDA advisors vote 6-4 against Amylyx's ALS drug, further dimming its hope for regulatory success
2、An FDA panel reviewing Amylyx's ALS drug was moved by patient testimony—but they voted it down anyway
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