肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），也被稱為漸凍癥、運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病、夏科病、盧伽雷病等，是一種漸進(jìn)且致命的神經(jīng)退行性疾病。近日，有兩款針對(duì)ALS的藥物遭受挫折，一個(gè)止步于研發(fā)一期，一個(gè)申請上市過程中受到FDA質(zhì)疑。
3月28日，渤健和合作伙伴Ionis Pharmaceuticals發(fā)布了BIIB078臨床一期試驗(yàn)的一線結(jié)果。
BIIB078是一種用于治療C9orf72相關(guān)的ALS的在研反義寡核苷酸藥物。一線結(jié)果顯示，該藥物并沒有顯示出臨床益處，渤健和Ionis因此決定終止其臨床試驗(yàn)。
根據(jù)公司披露的結(jié)果，BIIB078具有良好的耐受性，并且其不良事件（AE）的嚴(yán)重程度大多為輕度至中度。但在病情緩解方面，獲得BIIB078 60mg治療的患者和使用安慰劑的患者之間沒有一致的差異。獲得BIIB078 90 mg劑量的參與者在次要終點(diǎn)方面的病情惡化趨勢比使用安慰劑組的參與者更大。
Ionis相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，科學(xué)界認(rèn)為C9orf72基因?qū)е录膊〉臋C(jī)制有多種，而在此次試驗(yàn)中認(rèn)為C9orf72相關(guān)的ALS疾病機(jī)制是由包含RNA和相應(yīng)二肽重復(fù)序列的相關(guān)**引起的。
與此同時(shí)，ALS藥物進(jìn)展受阻的還有Amylyx Pharmaceuticals。FDA在3月28日對(duì)該公司的ALS治療藥物AMX0035表示質(zhì)疑，認(rèn)為該藥物有效性的數(shù)據(jù)沒有說服力。據(jù)悉，AMX0035的臨床二期數(shù)據(jù)基于單一安慰劑作為對(duì)照組。FDA要求咨詢委員會(huì)成員決定這些數(shù)據(jù)能否證明AMX0035作為一種有效的ALS治療手段。如果目前的數(shù)據(jù)還不夠，Amylyx需要補(bǔ)交額外數(shù)據(jù)來顯示其有效性。
受此消息影響，在FDA發(fā)布通知后的半小時(shí)內(nèi)，Amylyx股票大幅下跌，跌幅超過 40%。
不過，盡管對(duì)數(shù)據(jù)存在擔(dān)憂，但由于ALS藥物的需求量巨大，F(xiàn)DA最終可能仍會(huì)考慮批準(zhǔn)該藥物。下周三召開的咨詢委員會(huì)會(huì)議將是AMX0035藥物申請批準(zhǔn)與否的一個(gè)關(guān)鍵轉(zhuǎn)折點(diǎn)，其PDUFA日期定于2022年6月下旬。
參考來源：
1、Slammed with fresh clinical failure, Biogen and Ionis discard early-stage ALS candidate
2、Biogen and Ionis Announce Topline Phase 1 Study Results of Investigational Drug in C9orf72 Amyotrophic Lateral Sclerosis
3、UPDATED: Amylyx shares routed on skeptical adcomm docs — but did the FDA leave an open door on unmet ALS need?
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