肌萎縮側索硬化癥（ALS），也被稱(chēng)為漸凍癥、運動(dòng)神經(jīng)元病、夏科病、盧伽雷病等，是一種漸進(jìn)且致命的神經(jīng)退行性疾病。近日，有兩款針對ALS的藥物遭受挫折，一個(gè)止步于研發(fā)一期，一個(gè)申請上市過(guò)程中受到FDA質(zhì)疑。
3月28日，渤健和合作伙伴Ionis Pharmaceuticals發(fā)布了BIIB078臨床一期試驗的一線(xiàn)結果。
BIIB078是一種用于治療C9orf72相關(guān)的ALS的在研反義寡核苷酸藥物。一線(xiàn)結果顯示，該藥物并沒(méi)有顯示出臨床益處，渤健和Ionis因此決定終止其臨床試驗。
根據公司披露的結果，BIIB078具有良好的耐受性，并且其不良事件（AE）的嚴重程度大多為輕度至中度。但在病情緩解方面，獲得BIIB078 60mg治療的患者和使用安慰劑的患者之間沒(méi)有一致的差異。獲得BIIB078 90 mg劑量的參與者在次要終點(diǎn)方面的病情惡化趨勢比使用安慰劑組的參與者更大。
Ionis相關(guān)負責人表示，科學(xué)界認為C9orf72基因導致疾病的機制有多種，而在此次試驗中認為C9orf72相關(guān)的ALS疾病機制是由包含RNA和相應二肽重復序列的相關(guān)**引起的。
與此同時(shí)，ALS藥物進(jìn)展受阻的還有Amylyx Pharmaceuticals。FDA在3月28日對該公司的ALS治療藥物AMX0035表示質(zhì)疑，認為該藥物有效性的數據沒(méi)有說(shuō)服力。據悉，AMX0035的臨床二期數據基于單一安慰劑作為對照組。FDA要求咨詢(xún)委員會(huì )成員決定這些數據能否證明AMX0035作為一種有效的ALS治療手段。如果目前的數據還不夠，Amylyx需要補交額外數據來(lái)顯示其有效性。
受此消息影響，在FDA發(fā)布通知后的半小時(shí)內，Amylyx股票大幅下跌，跌幅超過(guò) 40%。
不過(guò)，盡管對數據存在擔憂(yōu)，但由于A(yíng)LS藥物的需求量巨大，FDA最終可能仍會(huì )考慮批準該藥物。下周三召開(kāi)的咨詢(xún)委員會(huì )會(huì )議將是AMX0035藥物申請批準與否的一個(gè)關(guān)鍵轉折點(diǎn)，其PDUFA日期定于2022年6月下旬。
參考來(lái)源：
1、Slammed with fresh clinical failure, Biogen and Ionis discard early-stage ALS candidate
2、Biogen and Ionis Announce Topline Phase 1 Study Results of Investigational Drug in C9orf72 Amyotrophic Lateral Sclerosis
3、UPDATED: Amylyx shares routed on skeptical adcomm docs — but did the FDA leave an open door on unmet ALS need?
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