基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專(zhuān)注于研究開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng )新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的生物制藥公司，近日宣布，選擇性RET抑制劑普吉華®（普拉替尼膠囊）的擴展適應癥申請已經(jīng)獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準。該項擴展適應癥包括需要系統性治療的晚期或轉移性轉染重排（RET）突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者的治療，以及需要系統性治療且**碘難治（如果**碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌（TC）成人和12歲及以上兒童患者的治療。
基石藥業(yè)董事長(cháng)兼首席執行官江寧軍博士表示：“我們很高興普吉華®擴展適應癥獲批，為中國RET突變甲狀腺髓樣癌及RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌患者帶來(lái)新的治療選擇，也特別感謝國家藥品監督管理局的優(yōu)先審評審批。基石藥業(yè)始終致力于研發(fā)創(chuàng )新藥物，滿(mǎn)足癌癥患者未解決的醫療需求。我們將持續增強管線(xiàn)開(kāi)發(fā)的臨床價(jià)值和市場(chǎng)潛力，加速為全球患者帶來(lái)更多高品質(zhì)的新藥。”
普吉華®ARROW研究主要研究者、天津市人民醫院院長(cháng)高明教授表示：“近年來(lái)，甲狀腺癌發(fā)病率持續上升。臨床上對MTC治療手段有限，亟待精準靶向尤其是針對RET突變MTC患者的治療方案。普吉華®在晚期或轉移性RET突變MTC中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，整體安全性與全球人群相似。隨著(zhù)普吉華®擴展適應癥的獲批，我們期待能夠解決更多甲狀腺癌患者亟待滿(mǎn)足的臨床需求。”
基石藥業(yè)首席醫學(xué)官楊建新博士表示：“普吉華®擴展適應癥的獲批是繼其獲批用于RET基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌之后的又一重要里程碑。我們感謝所有為普吉華®擴展適應癥的臨床開(kāi)發(fā)做出貢獻的患者和研究者們。我們還將繼續推進(jìn)普吉華®在其他多種腫瘤中的臨床研究，早日將更多的創(chuàng )新療法惠及更多患者。”
普吉華®拓展適應癥的獲批是基于一項全球I/II期A(yíng)RROW臨床研究，旨在評估普吉華®在RET融合陽(yáng)性的非小細胞肺癌、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。截止2021年4月12日，共有來(lái)自中國研究中心的28例RET突變陽(yáng)性MTC患者納入了全球ARROW研究中國MTC注冊橋接隊列，并接受普吉華®起始劑量為400 mg（每日一次）的治療。研究顯示，26例基線(xiàn)具有可測量病灶的RET突變患者中確認的客觀(guān)緩解率（ORR）為73.1%, 包括3例完全緩解和16例部分緩解，疾病控制率（DCR）為84.6%。無(wú)論RET突變基因型如何，均有緩解。19例確認緩解的患者中，中位緩解持續時(shí)間（DOR）未達到，9個(gè)月的DOR率為100%。降鈣素和癌胚抗原（CEA）水平均有大幅降低。普吉華®耐受良好，在中國患者中整體安全可控，且沒(méi)有發(fā)現新的安全信號。此中國患者的注冊研究結果在2021年第90屆美國甲狀腺協(xié)會(huì )年度會(huì )議（The 90th Annual Meeting of the American Thyroid Association 2021）上，以重磅口頭報告（Late Breaking Oral）形式公布詳細數據。
關(guān)于甲狀腺癌
甲狀腺癌是最常見(jiàn)的內分泌惡性腫瘤，近幾年發(fā)病率顯著(zhù)上升。根據世界衛生組織國際癌癥研究機構（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負擔數據，中國在2020年約有22萬(wàn)新發(fā)甲狀腺癌病例數，其中女性新發(fā)病例數約為17萬(wàn)。甲狀腺癌發(fā)病率位居我國城市地區女性所有惡性腫瘤的第4位。
甲狀腺癌在臨床上分為乳頭狀癌、濾泡癌、未分化癌和髓樣癌等多個(gè)亞型，不同類(lèi)型的甲狀腺癌根據其腫瘤特點(diǎn)，治療手段及預后均不相同。
RET融合和激活突變是許多癌癥類(lèi)型（包括NSCLC和多種類(lèi)型的甲狀腺癌）中的關(guān)鍵疾病驅動(dòng)因素。大約10-20%的甲狀腺乳頭狀癌（最常見(jiàn)的甲狀腺癌）患者攜帶RET融合，大約90%的晚期甲狀腺髓樣癌（約占甲狀腺癌的2-5%）患者攜帶RET突變。
關(guān)于普吉華®（普拉替尼膠囊）
普吉華®是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，已獲中國國家藥品監督管理局批準，用于治療既往接受過(guò)含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽(yáng)性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者，需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統性治療且**碘難治（如果**碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌（TC）成人和12歲及以上兒童患者。
美國食品藥品監督管理局批準其以商品名為GAVRETO上市銷(xiāo)售，三項適應癥分別為：用于治療經(jīng)FDA批準的檢測方法檢測證實(shí)為轉移性RET融合陽(yáng)性NSCLC的成人患者、需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統性治療且**碘難治（如適用）的晚期或轉移性RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。這些適應癥基于ORR和DOR數據在加速審批途徑下獲得批準。針對這些適應癥的持續批準可能取決于確證性試驗中臨床獲益的驗證和描述。
歐盟委員會(huì )（EC）已授予GAVRETO有條件上市許可，作為一種單一療法，用于治療未接受過(guò)RET抑制劑治療的RET融合陽(yáng)性晚期NSCLC成人患者。
普吉華®在中國、美國、歐洲還未獲批用于其他適應癥。
普吉華®旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，普吉華®抑制RET的濃度低于其他藥物相關(guān)激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
普吉華®由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開(kāi)發(fā)。基石藥業(yè)與Blueprint Medicines公司達成了獨家合作和許可協(xié)議，獲得普吉華®在大中華地區的獨家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權利。
Blueprint Medicines和羅氏正在全球（不包括大中華地區）共同開(kāi)發(fā)GAVRETO，用于治療RET突變的NSCLC、甲狀腺癌和其他實(shí)體瘤患者。Blueprint Medicines和羅氏集團成員公司基因泰克正在美國共同商業(yè)化GAVRETO，羅氏擁有GAVRETO在美國以外（不包括大中華地區）的獨家商業(yè)化權利。FDA授予GAVRETO突破性療法認定，用于治療鉑類(lèi)化療后進(jìn)展的RET融合陽(yáng)性NSCLC，以及需要全身治療且尚無(wú)替代療法的RET突變陽(yáng)性甲狀腺髓樣癌。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
