基因治療明星公司藍鳥生物，表現(xiàn)一再反常。
近日，藍鳥生物（bluebird bio）屢次出現(xiàn)在聚光燈下，一系列“大動作”飽受質疑。
隨著其2021年度財報的發(fā)布，數(shù)據(jù)不佳引發(fā)大眾對于其財務狀況和繼續(xù)經(jīng)營能力擔憂。
而首席財務官（CFO）即將離職的消息更是引燃了市場負面情緒。當日，股票下跌超10%。
加之，藍鳥生物“引以為傲”的幾款基因療法近年來也頻出狀況，更讓其發(fā)展前景蒙上了一層陰霾。
而今，一方面受臨床挫折等安全性問題困擾，另一方面商業(yè)化困頓又使其愈發(fā)舉步維艱，昔日基因治療領域寵兒會走向何方？
01
一石激起千層浪？
首席財務官離職 股價表現(xiàn)低迷
美東時間3月7日，藍鳥生物宣布其首席財務官Gina Consylman辭職，從4月3日起生效；CBO Jason F. Cole將接任該職位。
公開資料顯示，藍鳥生物于1992年4月16日創(chuàng)立，是一家臨床階段的生物技術公司，總部位于馬薩諸塞州劍橋，致力于開發(fā)針對嚴重遺傳病和癌癥的潛在基因療法。其綜合產(chǎn)品平臺包括基因治療、癌癥免疫治療和基因編輯。其產(chǎn)品線包括Lenti-D、LentiGlobin、BCL11A shRNA、bb2121和bb21217。
值得注意的是，藍鳥生物首席財務官的離職時間節(jié)點，卻稍顯蹊蹺。
此前，藍鳥生物發(fā)布了2021年全年業(yè)績。該公司在2021年凈虧損為5.626億美元，收入僅為370萬美元，而2020年凈虧損為5.611億美元。
截至2021年12月31日，藍鳥生物累計虧損為37.2億美元。
此外，在首席財務官辭職前幾天（3月4日），藍鳥生物曾表示“對未來一年內繼續(xù)經(jīng)營能力有所懷疑”。
由此，首席財務官的辭職更是一石激起千層浪，投資者不免將兩者有所關聯(lián)。
股市表現(xiàn)上，藍鳥生物3月1日到7日，持續(xù)下跌。3月7日到達最低峰值，跌超10%。3月8日，股票較前一日有所回升，但仍較為低迷，收報4.450美元/股。
截圖來源：東方財富
02
囿于商業(yè)困頓
業(yè)績一再下滑 不如人意
藍鳥生物業(yè)績下滑，與其商業(yè)困頓不無關系。雖然屢次尋求改變，但卻愈發(fā)舉步維艱。
去年年初（2021年1月），藍鳥生物宣布計劃將其嚴重遺傳疾病和腫瘤學業(yè)務進行拆分，未來該公司將繼續(xù)專注于嚴重遺傳疾?。⊿GD），同時以新實體企業(yè)的形式開展其腫瘤學業(yè)務。
據(jù)悉，這兩大業(yè)務此前均受到“重創(chuàng)”。藍鳥首席執(zhí)行官Nick Leschly表示，兩大業(yè)務都有明確的目標，并將受益于獨立領導。
然而，最后的業(yè)績表現(xiàn)仍然不如人意。
藍鳥生物表示，自剝離其腫瘤業(yè)務以來，其現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物和有價證券等均有所下降。截至2021年12月31日，這一總額為3.966億美元，比藍鳥分拆時約5.072億美元（盡管后者包括受限現(xiàn)金）下降了22%。
與此同時，藍鳥生物表示，預計2022年的“現(xiàn)金消耗”或支出將不到4億美元，預計未來將產(chǎn)生經(jīng)營虧損和負經(jīng)營現(xiàn)金流，以及需要額外資金來支持其計劃運營。換言之，持續(xù)商業(yè)能力存疑。
此外，由于旗下產(chǎn)品Zynteglo在歐洲市場上市受挫，藍鳥生物在2021年4月開啟了裁員步伐，并計劃“減少和重塑”其在德國部分地區(qū)的勞動力。
除了自身業(yè)務剝離帶來的影響外，藍鳥生物其它方面也屢遇挫折。
03
基因療法受監(jiān)管、臨床擱置……
藍鳥生物何以扭轉當前劣勢？
對于藍鳥生物來說，成也基因療法，敗也基因療法。
以2021年來說，藍鳥生物就發(fā)生了數(shù)起基因療法遇挫事件。
2021年2月，在基因療法LentiGlobin的1/2期試驗中，兩名鐮刀狀細胞貧血癥患者出現(xiàn)了急性髓細胞白血病和急性髓細胞白血病，藍鳥隨即叫停了LentiGlobin的1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）臨床研究。受此影響，公司當日股價跌近38%。
除了股價，藍鳥生物旗下基因療法藥物Zynteglo也受到波及，由于Zynteglo與上述試驗的病毒載體相同，公司決定暫停對其進行銷售。
2021年7月，Zynteglo重返歐洲血液病治療市場，歐盟藥物警戒風險評估委員會（PRAC）認為Zynteglo的治療收益大于風險，于是重新批準了該藥物。
2021年8月，藍鳥生物基因療法elivaldogene autotemcel（eli-cel, Lenti-D?）也因疑似導致患者出現(xiàn)骨髓增生異常綜合征被FDA要求中止試驗。
2021年10月，藍鳥生物從歐盟撤回對基因療法Skysona的監(jiān)管營銷授權，以及從英國藥品和保健品管理局撤回Skysona的營銷申請。
2021年12月末，藍鳥生物lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel，bb1111）遭到美國FDA的臨床擱置。由于一名青少年患者在接受一次性lovo-cel治療后出現(xiàn)了持續(xù)性非輸血依賴性貧血，F(xiàn)DA對治療18歲以下鐮狀細胞病患者的臨床研究進行了部分擱置，成人患者入組未受影響。
而在今年1月，美國FDA延長了Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）治療β地中海貧血以及Skysona（elivaldogene autotemcel，eli-cel，）治療腦腎上腺腦白質營養(yǎng)不良的生物制品許可申請的審查期。
從最新動態(tài)來看，藍鳥生物beti-cel即將面臨FDA審批，如果獲批，將有望成為美國首 個體外造血干細胞基因療法。
值得一提的是，Beti-cel在歐洲獲批時，約180萬美元的治療價格讓其成為市場上第二款價格超過100萬美元的上市藥物，僅次于諾華開發(fā)的Zolgensma基因療法（約210萬美元）。
此次Beti-ce能否順利闖關，或許關乎著藍鳥生物能否扭轉當前劣勢。
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