2月28日是“國際罕見(jiàn)病日”,今年的主題為“Share Your Colors”。翰森制藥引進(jìn)的生物藥Inebilizumab 注射液已完成上市申報,預計近期將獲批上市。這是全球首 個(gè)也是唯 一 一個(gè)治療罕見(jiàn)病視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)的CD19+B細胞耗竭藥物,被美國FDA授予治療NMOSD突破性療法資格。
世界衛生組織把發(fā)病率在0.65‰到1‰的疾病定義為罕見(jiàn)病,目前全球已確認的罕見(jiàn)病有7,000余種。中國對罕見(jiàn)病最新定義為新生兒發(fā)病率小于1?、患病率小于1?、患病人數小于14萬(wàn)的疾病。源于龐大的人口基數,我國罕見(jiàn)病患者約有2,000萬(wàn)人。由于臨床診斷認知有限,導致罕見(jiàn)病患者確診困難,誤診、漏診情況非常嚴重。在已確認的罕見(jiàn)病中,國內只有不到1%的患者擁有治療方案,而視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)患者將是這1%的“幸運兒”之一。
NMOSD是一種嚴重的罕見(jiàn)自身免疫疾病,全球總患病率為1.82/10萬(wàn),該病多見(jiàn)于亞洲患者,發(fā)病時(shí)平均年齡為32.6-45.7歲,且女性多發(fā)。患者時(shí)刻擔心疾病復發(fā),每次復發(fā)都可能會(huì )讓他們喪失視覺(jué)、行動(dòng)能力甚至生命,給患者及家庭帶來(lái)極大的經(jīng)濟負擔和心理負擔。
翰森制藥是一家創(chuàng )新驅動(dòng)型制藥公司,致力于通過(guò)持續創(chuàng )新改善人類(lèi)健康,同時(shí)將創(chuàng )新診療技術(shù)和治療藥物帶給更多患者。2020年10月, 翰森制藥在中國申報Inebilizumab注射液上市,使其成為國內首 款申報上市的CD19單抗。
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