日前，在阿爾茨海默病領(lǐng)域展開(kāi)激烈競爭的制藥公司罕見(jiàn)地展現出了大團結的一面。渤健（Biogen）的競爭者羅氏（Roche）和禮來(lái)（Eli Lilly）表示將積極支持該公司陷入困境的阿爾茨海默病治療藥物Aduhelm，敦促美國醫療保險和醫療補助服務(wù)中心（CMS）改變對這種單克隆抗體的限制性醫保覆蓋草案。
就在不久前，美國CMS剛剛結束了Aduhelm限制性覆蓋草案的評論意見(jiàn)征集期，該提案將Aduhelm的醫療保險覆蓋范圍限制為那些經(jīng)檢查后合格的臨床試驗患者。此外，美國CMS還明確表示，這些隨機對照試驗需要證明接受治療的患者在認知和功能方面具有臨床意義的益處。渤健美國市場(chǎng)準入和報銷(xiāo)副總裁Brendan Manquin曾悲觀(guān)地預測，如果該草案順利通過(guò)，未來(lái)幾年內可能只有大約1,000至2,000名患者使用Aduhelm進(jìn)行治療。
其他研發(fā)阿爾茨海默病療法的制藥公司顯然也感受到了相同的政策威脅，如果該草案按照目前的規定通過(guò)，該裁決很可能也將適用于其他正在開(kāi)發(fā)的等淀粉樣蛋白的單克隆抗體或mAb療法，受影響的公司包括禮來(lái)公司和羅氏旗下的基因泰克等，這似乎也是這些昔日競爭激烈的市場(chǎng)對手破天荒地表現出團結景象的根本原因。
禮來(lái)阿爾茨海默病候選藥物donanemab醫療上市負責人Brandy Matthews敦促美國CMS根據每款候選藥物的臨床證據單獨評估mAb的醫保覆蓋，而不是限制市面上所有的淀粉樣蛋白清除療法。Matthews表示美國CMS應確保未來(lái)的決定不會(huì )有意或無(wú)意地限制了阿爾茨海默病患者對未來(lái)療法的選擇權。Matthews指責美國CMS應該根據加速批準申請中提供的證據來(lái)審查禮來(lái)donanemab，而不是將其與Aduhelm混為一談而拒絕該療法全面覆蓋。
另一家研發(fā)阿爾茨海默病療法的基因泰克也表示了對其阿爾茨海默病候選藥物gantenerumab和crenezumab的擔憂(yōu)。與禮來(lái)類(lèi)似的是，基因泰克希望能夠提供可信的療效數據證明這些藥物的有效性。兩種候選藥物目前都處于臨床測試的不同階段，其中g(shù)antenerumab處于領(lǐng) 先地位，該療法的關(guān)鍵數據預計將在今年下半年發(fā)布。基因泰克聯(lián)邦政府事務(wù)執行董事David Burt批評美國CMS的做法正在危及患者獲得那些有望在未來(lái)獲得批準且可能適合特定治療需求的產(chǎn)品。
基因泰克還指出，將Aduhelm治療的覆蓋范圍限制在剛剛批準的臨床試驗中，將阻礙該療法真實(shí)臨床數據的發(fā)展，而這些證據對于未來(lái)的創(chuàng )新將提供重要的線(xiàn)索。Burt認為美國CMS此舉將阻礙阿爾茨海默病研究和臨床實(shí)踐的進(jìn)步，渤健和衛材在此前的評論中也同樣提到了這一點(diǎn)。Burt還指出，對Aduhelm療法的諸多限制將使得生活在偏遠地區或醫療服務(wù)欠缺的患者處于不利的地位。這是因為美國CMS提議限制Aduhelm治療的覆蓋范圍僅包含合格的臨床試驗患者，而這些試驗通常都是在大城市的學(xué)術(shù)醫療中心進(jìn)行的。
此外，衛材和渤健此前也公開(kāi)反對，稱(chēng)美國CMS對于FDA批準的阿爾茨海默病療法采用了與其他疾病不同的審查標準。而制藥公司PhRMA也表示了對Aduhelm的支持，稱(chēng)美國CMS必須要保證限制覆蓋Aduhelm，不會(huì )惡化阿爾茨海默病治療中已有的治療差異。與此同時(shí)，生物技術(shù)公司BIO也對美國CMS對Aduhelm施加醫保覆蓋障礙表示擔憂(yōu)。
然而，與生物制藥更關(guān)心旗下阿爾茨海默病候選藥物未來(lái)業(yè)績(jì)表現不同的是，美國CMS限制覆蓋Aduhelm醫保范圍的提議得到了外界多方面的支持。比如有一部分人就認為，考慮到美國FDA當初是在沒(méi)有確切療效證據的情況下批準了該療法，因此全面醫保覆蓋Aduhelm治療會(huì )過(guò)于昂貴。其他人士也表示，患者現在確實(shí)需要保持現有的治療手段，但仍應限制Aduhelm治療的覆蓋范圍，以確保患者及其醫療人員對Aduhelm治療的益處和風(fēng)險有充分的了解。
Aβ甚至有更多的聲音，批評美國CMS稱(chēng)醫保根本不應該涵蓋Aduhelm和其他Aβ療法，并且美國FDA最初根本不應該批準Aduhelm療法上市。FDA有條件批準Aduhelm的爭議焦點(diǎn)在于，此前由于A(yíng)duhelm曾因臨床試驗的不完整性及兩項III期試驗結果相互矛盾，藥物療效遭到了FDA咨詢(xún)委員會(huì )專(zhuān)家們幾乎一致的否定。Aduhelm在治療阿爾茨海默病的證據還不充分的情況下被FDA放行，科學(xué)界對FDA史無(wú) 前例的危險操作感到震驚和失望，甚至有3位FDA咨詢(xún)委員會(huì )專(zhuān)家辭職以示抗議。除了支持Aduhelm的臨床試驗數據好壞參半之外，在分析研究結果并提交審查時(shí)，渤健還被認為與FDA官員存在異常密切的關(guān)系。
渤健從最初Aduhelm獲批上市時(shí)的雄心勃勃，到現在的深陷泥潭，也為其他研發(fā)阿爾茨海默癥療法的制藥公司敲響了警鐘。美國CMS預計將在今年4月發(fā)布關(guān)于渤健Aduhelm療法醫保覆蓋草案的最終裁決。
參考文章：Roche, Lilly push back against CMS painting their Alzheimer’s meds with the same brush as Biogen’s Aduhelm
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