北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“北海康成”，股票代碼“1228.HK”），是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的領(lǐng) 先公司，北海康成致力于創(chuàng )新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于今日公布了在新加坡進(jìn)行的CAN106項目（一種長(cháng)效重組人源化單克隆抗體，用于治療補體C5介導的疾病）Ⅰ期單劑量遞增（SAD）研究的頂線(xiàn)結果。此項研究共納入了31名健康志愿者，隨機入組六個(gè)劑量組（0.25/0.75/2/4/8和12mg/kg CAN106），隨訪(fǎng)時(shí)間至少112天。最終結果證實(shí)，CAN106安全并且耐受性良好，沒(méi)有藥物相關(guān)的嚴重不良事件（SAEs）。
CAN106顯示出良好的劑量依賴(lài)性和藥代動(dòng)力學(xué)特性，終末消除半衰期約為32天在給藥后24小時(shí)內，CAN106導致游離C5(一種激活終末補體途徑所需的關(guān)鍵蛋白)的劑量依耐性減少，并能有效抑制CH50最 高兩個(gè)劑量組（8和12mg/kg）中的所有受試者顯示游離C5減少>99%這兩個(gè)隊列中的受試者CH50也有>90%的抑制，且這種抑制效應持續了2到4周CH50>90%的抑制閥值就表明經(jīng)典末端補體途徑的完全阻斷（Peffault de Latour R et al., Blood. 2015;775-783）補體系統是先天免疫系統的一部分，而許多罕見(jiàn)病與補體系統的失調有關(guān)，C5是已經(jīng)過(guò)臨床證實(shí)的治療補體系統失調相關(guān)疾病的有效靶點(diǎn)
同時(shí)，北海康成在中國的臨床試驗申請已獲得批準，可在中國開(kāi)展治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的Ⅰb/II期試驗PNH是一種致命的罕見(jiàn)疾病，這種疾病因補體系統失調，破壞紅細胞而導致溶血在許多國家地區，抗C5的治療手段比較有限，而在中國，目前尚無(wú)獲批的PNH長(cháng)效抗體療法北海康成在藥明生物的賦能下開(kāi)發(fā)了CAN106 北海康成擁有CAN106的全球獨家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的權利，并計劃在全球范圍內為PNH以及其他涉及C5補體介導疾病開(kāi)發(fā)CAN106。
北海康成創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官薛群博士表示，“這些強有力的數據表明CAN106是安全且耐受良好的，可以將健康志愿者體內的C5水平降低至99%以上，同時(shí)還能將CH50抑制90%以上這讓我們深受鼓舞這些結果證明CAN106對C5介導補體系統的完全功能性阻斷，重要的是，該結果還提供了首 個(gè)驗證CAN106作為補體介導疾病潛在治療方法的人體數據我們期望推動(dòng)CAN106在中國成為同類(lèi)首創(chuàng )（first-in-class）的PNH治療藥物，并在PNH治療選擇非常有限的其他市場(chǎng)中成為同類(lèi)最 優(yōu)（best-in-class）的PNH治療藥物同時(shí)，我們也會(huì )推動(dòng)CAN106在其他補體介導疾病方面的全球性臨床開(kāi)發(fā)，以成為同類(lèi)首創(chuàng )（first-in-class）或同類(lèi)最 優(yōu)（best-in-class）治療藥物”
北海康成首席戰略官兼代理首席醫學(xué)官Gerry Cox 博士說(shuō)：“這項試驗相比其他抗C5療法數據優(yōu)越 ，能夠支持CAN106進(jìn)一步在PNH患者中開(kāi)展臨床研究CAN106具有良好的安全性、高活性和長(cháng)半衰期，支持PNH患者可能將會(huì )延長(cháng)的給藥間隔中國對PNH的標準治療主要是類(lèi)固醇治療，極少數情況下還會(huì )進(jìn)行骨髓移植治療，而CAN106可以為中國的PNH 患者提供有意義的治療選擇中國目前沒(méi)有批準的長(cháng)效抗C5療法，在許多其他國家，獲得市場(chǎng)準入的治療手段也比較有限”
研究簡(jiǎn)介
這項研究名為“CAN106靜脈注射（IV）在健康受試者單劑量遞增（SAD）的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）研究”，是一項單中心、單劑量遞增研究，納入了31名健康受試者（23名接受CAN106，8名接受安慰劑）該研究旨在評估CAN106單劑量遞增的安全性和耐受性、描述CAN106的PK和PD特性并評估CAN106注射液的免疫原性研究藥物的劑量范圍為0.25mg/kg至12mg/kg，隨訪(fǎng)時(shí)間為112至196天。
關(guān)于CAN106
CAN106是一種創(chuàng )新的長(cháng)效重組人源化單克隆抗體，結合并中和C5（一種補體系統蛋白），從而防止膜攻擊復合物（MAC）的形成，而MAC會(huì )導致細胞溶解（破壞）以及其他與PNH相關(guān)的癥狀C5蛋白裂解為C5a以及C5b的時(shí)候，MAC被激活，CAN106與C5的特異性結合可以阻斷這一過(guò)程CAN106表現出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，這表明它具有有效抑制某些補體介導疾病的潛力。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）簡(jiǎn)介
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種致命的罕見(jiàn)補體系統疾病補體系統本是免疫系統的一部分，通過(guò)攻擊細胞膜來(lái)清除微生物和受損細胞，但它的調節失衡就會(huì )導致一些疾病的產(chǎn)生PNH就是一種典型的補體相關(guān)疾病，它會(huì )導致嚴重貧血、血栓栓塞、胃腸道疼痛和功能障礙、疲勞、肺動(dòng)脈高壓、腎功能損傷，最終會(huì )導致死亡據估計，在西方國家，每年每百萬(wàn)人中有1至2人患有PNH根據《罕見(jiàn)病診療指南（2019年版）》，在亞洲，每年每百萬(wàn)人中有大約10人患PNH然而這種疾病的治療方案目前只有異體骨髓移植以及抗C5單克隆抗體（依庫珠單抗和雷夫利珠單抗），而在國內僅有依庫珠單抗獲批，但因其較高的治療費用對中國PNH病人仍然不可及。
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