1月25日，Cortexyme宣布，公司收到了美國FDA的信函通知，要求其立刻對正在開發(fā)的阿爾茨海默病藥物atuzaginstat的研究性新藥申請進(jìn)行全面臨床擱置。對此，Cortexyme表示，在與FDA進(jìn)行進(jìn)一步談判之前，公司計劃將提供更多關(guān)于此事的細(xì)節(jié)。
受此利空消息影響，Cortexyme股票在公告發(fā)布后的周三盤前交易中大幅下跌，周二股價收于9.06美元，隨后一度跌至6.47美元，跌幅接近三分之一。在美國FDA采取擱置atuzaginstat的行動之后，Cortexyme表示將盡快削減開支，以確保到2024年該公司擁有穩(wěn)定的現(xiàn)金流。此外，公司還打算推動運(yùn)營合理化，從而繼續(xù)支持計劃中的臨床里程碑。
Cortexyme表示，當(dāng)前的首要任務(wù)是開發(fā)其下一代gingipain抑制劑COR588，此抑制劑也開展了在阿爾茨海默病中的研究，目前正處于第一階段，預(yù)計將在2022年第二季度獲得結(jié)果。此外，該公司還計劃研究其冠狀病毒項目的替代方案，并評估在阿爾茨海默病適應(yīng)癥之外使用atuzaginstat的可能性。Cortexyme在聲明中告訴投資者，公司即將對其項目產(chǎn)品線和2022年預(yù)期里程碑進(jìn)行更詳細(xì)的更新。
atuzaginstat正在尋求使用一種非正統(tǒng)的方法來治療阿爾茨海默病，此前有科學(xué)證據(jù)表明，牙齦卟啉單胞菌感染在一定程度上可能是導(dǎo)致該病發(fā)生的原因。Cortexyme的主要項目是針對一種名為牙齦卟啉單胞菌的傳染性病原體，這種病原體存在于阿爾茨海默病患者的大腦和其他器官中，可能與患者的退化和炎癥有關(guān)。
去年11月，Cortexyme在第14屆阿爾茨海默病臨床試驗會議（CTAD）上展示了GAIN試驗II/III期的數(shù)據(jù)，該研究有643名參與者，也是第一個測試口服小分子靶向牙齦卟啉單胞菌對輕度至中度阿爾茨海默病患者療效的大型試驗。遺憾的是，在試驗結(jié)束時，atuzaginstat錯過了主要認(rèn)知和功能終點(diǎn)，差異未能達(dá)到統(tǒng)計學(xué)意義。
不過，部分試驗數(shù)據(jù)也確實(shí)表明，與安慰劑相比，atuzaginstat減緩了阿爾茨海默病和牙齦卟啉菌感染患者的認(rèn)知能力下降。
值得注意的是，該藥物的安全性也存在潛在風(fēng)險。在atuzaginstat的III期試驗中，15%參與者在服用更高劑量的80毫克藥物時出現(xiàn)肝酶峰值，這可能是提示atuzaginstat肝**的警告信號。其中，兩名參與者的肝 臟化合物膽紅素升高，可能表明atuzaginstat存在藥物性肝損傷的風(fēng)險。當(dāng)時Cortexyme澄清，幾乎所有肝酶升高的參與者都沒有癥狀，并計劃將下一次atuzaginstat試驗的重點(diǎn)放在較低的40毫克劑量上。盡管如此，最終還是由于部分受試者實(shí)驗數(shù)據(jù)異常而終止了試驗。
在宣布令人失望的第三階段試驗結(jié)果時，Cortexyme高管仍樂觀地認(rèn)為，另一項研究將充分證明atuzaginstat對阿爾茨海默病的益處。發(fā)言人也表示，atuzaginstat的臨床開發(fā)還有更多的機(jī)會。然而，接連失敗的負(fù)面試驗結(jié)果似乎擊碎了這一假設(shè)，同時也對atuzaginstat的發(fā)展前景提出了質(zhì)疑。
參考資料：Cortexyme Crashes as Key Alzheimer's Asset Hit with Clinical Hold
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