中國國家藥監局（NMPA）官網(wǎng)最新公示顯示，百時(shí)美施貴寶（BMS）旗下新基（Celgene）公司申報的注射用羅特西普（商品名：利布洛澤®）已在中國獲批。公開(kāi)資料顯示，羅特西普是一款“first-in-class”紅細胞成熟劑，本次在中國獲批的適應癥為：用于治療需要定期輸注紅細胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者。此次獲批意味著(zhù)該藥成為十余年來(lái)中國首 個(gè)獲批治療地貧的創(chuàng )新藥物。
截圖來(lái)源：NMPA官網(wǎng)
此次獲批基于一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期臨床研究BELIEVE。該研究共納入336名需定期輸血的β-地貧成人患者，基線(xiàn)輸血負擔為入組前24周內輸注6至20單位紅細胞，且期間沒(méi)有超過(guò)35天的連續無(wú)輸血期。患者按2:1比例隨機接受利布洛澤®聯(lián)合最 佳支持治療（包括輸血、祛鐵、抗感染治療和營(yíng)養支持）或安慰劑聯(lián)合最 佳支持治療。
基于BELIEVE研究結果，利布洛澤®現已被國際地貧聯(lián)盟（TIF）納入《2021輸血依賴(lài)型地中海貧血管理指南》，作為輸血依賴(lài)型成人β-地貧患者的推薦療法。
主要終點(diǎn)結果顯示，治療第13至24周時(shí)，利布洛澤®組有21.4%的患者輸血負擔較基線(xiàn)下降≥33%（且至少下降2個(gè)紅細胞單位），近5倍于安慰劑組（4.5%，p < 0.0001）。此外，任意24周期間，利布洛澤®組輸血負擔降低33%的患者比例是安慰劑組的15倍 (41.1% vs 2.7%)；治療48周時(shí)，利布洛澤®組患者血清鐵蛋白水平較基線(xiàn)平均下降248 μg/L，而安慰劑組平均升高107 μg/L 。利布洛澤®耐受性良好，絕大多數不良事件為3級以下。
β-地貧是以無(wú)效造血為特征的最常見(jiàn)的遺傳性血液疾病之一，表現為人體造血生成的正常紅細胞不足，從而導致貧血。目前研究發(fā)現β-地貧患者中存在TGF-β/Smad 2/3信號通路的轉導異常增強，可導致晚期紅細胞成熟障礙，引起β-地貧患者紅細胞生成不足。
利布洛澤®是全球首 個(gè)且目前唯一的一種針對β-地貧晚期紅細胞成熟障礙的創(chuàng )新藥物。作為一種人工設計的融合蛋白，利布洛澤®作用于紅細胞成熟的晚期階段，通過(guò)與調控紅細胞成熟的關(guān)鍵因子——特定TGF-β超家族配體結合，降低異常增強的Smad 2/3信號通路的轉導，從而恢復晚期紅細胞成熟，使機體能夠產(chǎn)生更多正常紅細胞。
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