北海康成制藥有限公司宣布收到中國國家藥品監督管理局（NMPA）關(guān)于Maralixibat口服液（LIVMARLI™ ）新藥上市申請（NDA）正式受理通知，并擬納入優(yōu)先審評程序（公示期已于1月17日結束）。該藥用于治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。
此前，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準LIVMARLI™ （Maralixibat）口服溶液用于治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。
北海康成和Mirum Pharmaceuticals（簡(jiǎn)稱(chēng)Mirum）簽訂了Maralixibat口服液在大中華區開(kāi)發(fā)和商業(yè)化獨家許可協(xié)議根據協(xié)議條款，北海康成已獲得在大中華區針對Alagille綜合征（ALGS），進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）三個(gè)適應癥的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的獨家授權。
北海康成創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官薛群博士表示：在Maralixibat獲得FDA批準后僅3個(gè)月，國家藥監局就接受了用于治療Alagille綜合征新藥CAN108的NDA申請，并擬納入優(yōu)先審評程序 這顯示了我們在藥政法規事務(wù)方面的專(zhuān)業(yè)性，也標志著(zhù)公司在不斷擴大治療領(lǐng)域的適應癥我們期待在中國開(kāi)發(fā)這一療法，造福急需治療的患者及其家庭。
關(guān)于A(yíng)lagille綜合征（ALGS）
Alagille綜合征（ALGS）是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳、累及肝 臟、心臟、骨骼、眼睛等多個(gè)器官的疾病其中，以膽汁淤積性肝病為最常見(jiàn)，臨床表現除了可有黃疸、黃瘤、肝腫大外，瘙癢癥狀最為嚴重，通常在嬰兒期即可出現由于瘙癢，可導致患兒皮膚殘缺、情緒障礙、睡眠和學(xué)校學(xué)習活動(dòng)中斷，嚴重影響患者的生長(cháng)發(fā)育及生活質(zhì)量嚴重的膽汁淤積性瘙癢也是肝移植的適應癥根據弗若斯特沙利文報告，2020年全球有68000名ALGS患者，中國有7400名ALGS患者。
關(guān)于Maralixibat
LIVMARLI™ （Maralixibat）是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝循環(huán)，降低肝內和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導的肝 臟損傷，緩解瘙癢LIVMARLI™ 是目前FDA批準的第一個(gè)也是唯一一個(gè)用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。
Maralixibat作為口服藥物，除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應癥的開(kāi)發(fā)也進(jìn)入晚期臨床開(kāi)發(fā)階段，包括進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA），且均已被FDA授予突破性治療及罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥的認定Mirum正在北美洲，歐洲，亞洲和南美洲進(jìn)行PFIC臨床III期試驗，BA的全球2b期臨床試驗（EMBARK）也在進(jìn)行中，北海康成負責Mirum在中國的臨床研究基地。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
