在解除臨床擱置僅僅半年后，藍鳥(niǎo)生物血液病基因療法再一次遭遇美國FDA的臨床擱置。本周一，藍鳥(niǎo)生物發(fā)布公告稱(chēng)，FDA已對lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel，bb1111）治療18歲以下鐮狀細胞病（SCD）患者的臨床研究進(jìn)行了部分擱置。目前，正在進(jìn)行的臨床研究中，成人患者的入組沒(méi)有受到影響。
而就在一個(gè)月前，藍鳥(niǎo)生物曾宣布，計劃在2023年第一季度向FDA提交lovo-cel上市申請。目前，該公司正在評估此次新的臨床擱置是否會(huì )影響該時(shí)間表。lovo-cel也被稱(chēng)為L(cháng)entiGlobin® for SCD，其工作原理是通過(guò)慢病毒載體將β珠蛋白基因的功能拷貝遞送至患者的血液干細胞中，以產(chǎn)生常規的紅血球蛋白。
此次部分擱置，是由于一名青少年患者在接受一次性lovo-cel治療后出現了“持續性非輸血依賴(lài)性貧血”。作為一種遺傳性疾病，SCD本身以貧血為特征。藍鳥(niǎo)生物表示，該例患者的臨床情況良好，沒(méi)有癌癥或克隆優(yōu)勢的證據。
后一句話(huà)很重要，因為直到今年6月，FDA才解除了另一款基因療法betibeglogene autotemcel（beti-cel）治療SCD和β地中海貧血幾項臨床試驗的臨床擱置。這些臨床擱置是在1/2期SCD試驗中報告了2例疑似癌癥病例后實(shí)施的，其中一例患者后來(lái)被再次診斷為輸血依賴(lài)性貧血。此后，藍鳥(niǎo)生物進(jìn)行了一項調查，并確定beti-cel“極不可能”與這些癌癥病例相關(guān)。
最新的部分臨床擱置標志著(zhù)藍鳥(niǎo)生物今年過(guò)山車(chē)般旅程的又一次下挫。除了癌癥恐慌之外，藍鳥(niǎo)生物最近還退出了歐洲市場(chǎng)，原因是該公司在歐洲報銷(xiāo)方面遇到了挫折。beti-cel在歐盟已被批準，商品名為Zynteglo，用于治療β地中海貧血。
盡管獲得了批準，但Zynteglo和另一種新批準的基因療法Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）已不再在歐盟上市，后者已獲批準治療腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良（CALD）。
在美國方面，Zynteglo治療β地中海貧血以及Skysona的上市申請贏(yíng)得了FDA的優(yōu)先審查。至于lovo-cel治療SCD適應癥，藍鳥(niǎo)生物最近與FDA達成協(xié)議，使用來(lái)自1/2期HGB-206試驗隊列C的數據，對30名患者進(jìn)行至少18個(gè)月的隨訪(fǎng)，用于提交申請。
去年11月，FDA駁回了lovo-cel的申請，當時(shí)該機構要求提供用于最終商業(yè)產(chǎn)品的制造過(guò)程相對于臨床候選藥物的“分析可比性策略”。目前，藍鳥(niǎo)生物正在評估可比性，預計2022年第四季度會(huì )有結果，以支持2023年初的上市申請提交。
與此同時(shí)，在11月，藍鳥(niǎo)生物將其腫瘤學(xué)項目剝離出來(lái)，成立了一家名為2seventy bio的獨立上市公司。該公司還是百時(shí)美施貴寶細胞療法Abecma中使用的慢病毒載體的開(kāi)發(fā)商。今年3月，Abecma獲得FDA批準，成為第一個(gè)治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）的BCMA靶向CAR-T療法。
參考來(lái)源：Bluebird bio hits FDA clinical hold—again—for gene therapy in sickle cell disease
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