據報道，就在被制藥巨頭阿斯利康阻止收購后不久，罕見(jiàn)病制藥商Sobi贏(yíng)得了一場(chǎng)監管勝利，該公司旗下的罕見(jiàn)病藥物Aspaveli獲得了英國監管部門(mén)的支持。
日前，英國國家健康與護理卓越研究所（NICE）對Sobi的陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)藥物Aspaveli表示支持。
Sobi在一份新聞稿中說(shuō)，NICE在對Aspaveli進(jìn)行快速評估后發(fā)布了相關(guān)決定。NICE已推薦Aspaveli做為成年P(guān)NH患者的一種選擇，適合于那些在接受C5抑制劑（如阿斯利康的Ultomiris）治療至少三個(gè)月后出現貧血的患者，這項推薦決定將有望幫助Sobi罕見(jiàn)病藥物未來(lái)通過(guò)英國藥物監管機構的審查。
Aspaveli已由Apellis公司以Empaveli的名稱(chēng)在美國銷(xiāo)售，目前該藥物正在接受英國藥品和保健品監管局(MHRA)的審查。不過(guò)，NICE經(jīng)常因藥物的定價(jià)問(wèn)題而拒絕接受藥物申請。盡管這種藥物可能很貴，但Sobi的Aspaveli可能會(huì )有不同的結果。根據Drugs.com的數據顯示，在美國Apellis的Empaveli每160毫升供應成本約為36,790美元。
Sobi表示，PNH是一種罕見(jiàn)的慢性血液疾病，其特征是健康的攜氧紅細胞遭到破壞，患者可能會(huì )出現血栓（血凝塊），導致器官損傷，甚至過(guò)早死亡。這種疾病在英國影響了大約900人，患者患病后需要頻繁輸血，并導致嚴重疲勞和貧血等癥狀。如果不及時(shí)治療，這種疾病的10年死亡率為29%。
與此同時(shí)，阿斯利康旗下相同適應癥的藥物Ultomiris在提供了保密折扣后，也于今年四月獲得了NICE的支持。該藥物可用于在Soliris治療上保持穩定至少六個(gè)月的高疾病活動(dòng)患者。該藥物按患者體重給藥，但在折扣前每隔一個(gè)月的花費約50,000英鎊。值得注意的是，Soliris也是Alexion旗下的明星產(chǎn)品，該藥物是全球最暢銷(xiāo)的罕見(jiàn)病藥物之一，2020年銷(xiāo)售額達到了40.65億美元，而做為該藥物的長(cháng)效版本，Ultomiris在2020年的銷(xiāo)售額已達到了10.77億美元。
此前，阿斯利康以390億美元收購Alexion，獲得了旗下的罕見(jiàn)病藥物Ultomiris和Soliris。Ultomiris是一種長(cháng)效C5補體抑制劑，能抑制人體免疫系統補體級聯(lián)反應中的C5蛋白。該藥被定位為Alexion公司重磅藥物Soliris的升級版。Ultomiris于2019年在歐盟首次獲批用于治療成人PNH，以及用于治療成人和兒童非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。2021年6月，美國食品和藥品監督管理局（FDA）批準擴大該藥物的使用范圍，涵蓋了PNH兒童（1個(gè)月及以上）和青少年患者，Ultomiris也成為了美國第一種針對該年齡組的治療方法。
阿斯利康和Sobi的合作關(guān)系可以追溯到2018 年，當時(shí)阿斯利康將其用于兒科呼吸系統藥物 Synagis在美國的權益授權給了Sobi，并獲得了15億美元的預付款，其中包括10億美元的現金和價(jià)值5億美元的Sobi股票，這些股票占Sobi股權的8%。Synagis（palivizumab）是一款預防嬰幼兒呼吸道合胞病毒（RSV）引起嚴重下呼吸道感染的單克隆抗體，也是唯一一種被批準用于預防嚴重RSV疾病的藥物。
根據多位消息人士在12月初的報道稱(chēng)，阿斯利康在不久前還阻止了安宏資本和GIC Special Investments 關(guān)于收購S(chǎng)obi的提議。阿斯利康通過(guò)持有8%的Sobi股份，有效地阻止了一個(gè)投資集團以76億美元收購該公司的計劃。受此利空消息影響，Sobi股價(jià)隨之下跌近25%，市值蒸發(fā)近四分之一。彭博社援引知情人士的話(huà)稱(chēng)，一方面，阿斯利康阻止Sobi被收購的原因是擔心其之前授權給Sobi的RSV藥物Synagis可能會(huì )落到競爭對手手中，另一方面，阿斯利康也希望自己能夠從Sobi手中收購一些罕見(jiàn)病藥物資產(chǎn)。
瑞典商業(yè)銀行的分析師Mattias Haggblom推測，在去年大手筆390以完成對Alexion的收購后，阿斯利康目前可能負債累累，短期內可能很難再進(jìn)行大額并購，但阿斯利康可能會(huì )在未來(lái)幾年內與Sobi達成交易。
令人憂(yōu)心的是，該藥物目前仍在市場(chǎng)上銷(xiāo)售，已報道了數以千計的酮癥酸中毒及相關(guān)事件。Invokana銷(xiāo)售額確實(shí)在安全警告標簽后有所下降，但自該藥上市以來(lái)，強生已從該藥物收入超過(guò)60億美元。僅在2020年，Invokana和一種姊妹藥物就在全球帶來(lái)了7.95億美元的收入。SGLT2抑制劑是一類(lèi)非常有效且有價(jià)值的糖尿病藥物，但看起來(lái)它們確實(shí)具有明顯的安全風(fēng)險。
對此，強生對路透社回應的公關(guān)稿稱(chēng)，該公司非常關(guān)心接受藥物治療的患者的安全和健康，無(wú)論是在Invokana批準前還是批準后，強生都與監管機構密切合作，以監測和調查新出現的安全數據，并及時(shí)向美國FDA報告可信的信號，并就Invokana的風(fēng)險收益概況向醫療保健提供者及其患者提供建議。
Invokana是第一個(gè)上市的SGLT2抑制劑，但此后其他公司也加入了競爭，包括勃林格殷格翰和禮來(lái)的Jardiance（empaglifozin）和阿斯利康的Farxiga（dapagliflozin）。然而這些藥物包括導致酮癥酸中毒和其他嚴重副作用的標簽警告，甚至會(huì )導致患者服藥后腿部不得不截肢。
近年來(lái)，強生一直被上萬(wàn)起的法律訴訟纏身，涉及阿 片類(lèi)藥物、滑石粉、**病藥物等。今年7月，路透社報道稱(chēng)，該公司不排除通過(guò)破產(chǎn)的方法，保護其大部分資產(chǎn)免于訴訟索賠。
參考來(lái)源：After its $7.6B buyout fell through, Sobi scores NICE backing for rare disease drug Aspaveli
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