12月3日，2021版醫保目錄正式公布，隨后一段醫保談判的視頻登上熱搜榜，并且火爆朋友圈。這段視頻里，醫保專(zhuān)家和企業(yè)代表進(jìn)行了一個(gè)半小時(shí)過(guò)程的談判，最終治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液談判成功，得以順利進(jìn)入新版醫保目錄。

       僅僅是隔著(zhù)屏幕，我們都能感受到這款藥品談判過(guò)程的異常艱難。

       所幸，經(jīng)過(guò)長(cháng)達一個(gè)半小時(shí)的膠著(zhù)，諾西那生鈉注射液最終成功進(jìn)入新版國家醫保藥品目錄，這讓更多患兒和家庭看到了希望。令人振奮的是，這也是醫保目錄在“保基本”的前提下，首次將高價(jià)值罕見(jiàn)病藥物納入醫保報銷(xiāo)范圍。

       “寶寶有救了”！

       SMA治療，一場(chǎng)和時(shí)間的賽跑

       新版醫保目錄將于2022年1月1日起正式執行，得知“救命藥”進(jìn)入醫保，不少患兒家長(cháng)喜極而泣，感嘆“寶寶有救了”。

       資料顯示，脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，其特點(diǎn)是進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉萎縮和無(wú)力。

       SMA主要發(fā)病于嬰幼兒，可能表現為肌張力減退、頭部控制不良、“蛙腿”樣姿勢、呼吸困難、發(fā)育遲緩、脊柱側凸或關(guān)節攣縮等癥狀。隨著(zhù)疾病的進(jìn)展，運動(dòng)功能逐漸減退。SMA是導致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素，嚴重影響患者及看護者生活質(zhì)量。

       SMA首次被發(fā)現及報道是在1891年，奧地利神經(jīng)病學(xué)家Guido Werdnig描述了10個(gè)月左右開(kāi)始虛弱的兩個(gè)嬰兒兄弟；1991年，國際脊髓肌萎縮聯(lián)合會(huì )確認SMA分型。根據運動(dòng)功能的最高水平和發(fā)病年齡主要分為I、II、III型。此外還有成人發(fā)病的IV型，以及產(chǎn)前發(fā)病和數周內死亡的0型。

       其中，I型SMA患兒如不進(jìn)行有效藥物治療，80%以上將在一歲內死亡，很少能存活超過(guò)兩歲。SMA的治療就是一場(chǎng)與時(shí)間的賽跑。

       2004年SMA反義寡核苷酸（ASO）治療靶點(diǎn)確定，給SMA患者帶來(lái)了希望。ASO是一種合成的短單鏈核苷酸，能通過(guò)堿基配對與mRNA結合，進(jìn)而調控蛋白表達，作用于脊髓運動(dòng)神經(jīng)元。

       2016年12月，全球首 款針對SMA致病基因的修正治療藥物正式上市，諾西那生鈉注射液在美國獲批，以精準設計的反義寡核苷酸（ASO），直接作用于脊髓運動(dòng)神經(jīng)元，開(kāi)啟SMA疾病的修正治療時(shí)代。在定價(jià)上，諾西那生鈉注射液第一年價(jià)格為75萬(wàn)美元，之后每年價(jià)格為37.5萬(wàn)美元，5年費用為225萬(wàn)美元，10年費用為450萬(wàn)美元。不過(guò)由于國外醫保報銷(xiāo)體系完善，借助商業(yè)保險等報銷(xiāo)，患者自付費用大幅降低。

       2019年2月，諾西那生鈉注射液正式獲得中國國家藥監局批準上市，終結了國內SMA患者一度無(wú)藥可醫的局面。渤健的諾西那生鈉注射液在中國上市后，單支價(jià)格為69.97萬(wàn)元。在降低患者治療費用、擴大藥物可及性方面，渤健也在一直做著(zhù)努力。

       2019年5月，渤健聯(lián)合中國初級衛生保健基金會(huì )啟動(dòng)“脊活新生”SMA患者援助項目，為符合項目申請條件的患者免費提供援助藥物；2021年1月1日，為進(jìn)一步減輕罕見(jiàn)病患者的治療負擔，提高治療可及性，“脊活新生—脊髓性肌萎縮癥患者援助項目”再次升級，進(jìn)一步降低了患者的自付比例。在全新援助方案的幫助下，患者第一年的藥物治療自付費用從原有的約140萬(wàn)元降至55萬(wàn)元，第一年降幅約60%；之后每年的藥物治療自付費用從原有的平均每年105萬(wàn)元降低至55萬(wàn)元，降幅約50%。

       作為全球首 個(gè)且第一個(gè)在中國獲批治療SMA的藥物，截至目前，諾西那生鈉注射液已在50多個(gè)國家和地區獲批，被44個(gè)國家和地區納入報銷(xiāo)范圍，累計惠及11000名SMA患者。

       開(kāi)創(chuàng )先河！

       高價(jià)值罕見(jiàn)病用藥首現醫保目錄

       2018年，國家醫保局正式掛牌成立。自成立以來(lái)，國家醫保局已連續4年開(kāi)展藥品目錄調整，累計將507個(gè)藥品新增進(jìn)入全國醫保支付范圍。

       在調整過(guò)程中，一方面，一大批“神藥”、“僵尸藥”被加速踢出醫保目錄，為更多臨床急需藥品進(jìn)入騰出空間；另一方面，國家醫保局瞄準重大疾病治療用藥需求，及時(shí)將一大批新上市的藥品納入醫保。

       但是由于我國人口基數龐大，我國醫保目錄功能定位是“保障基本”。一些價(jià)格極為昂貴、遠超“保基本”定位和廣大患者負擔能力的藥品，可能無(wú)法獲得談判資格，進(jìn)入醫保目錄。

       對于罕見(jiàn)病這樣一個(gè)患者群體人數相對較小，藥品研發(fā)成本又相對較高的品類(lèi)，能否進(jìn)入醫保目錄？又將以怎樣的價(jià)格進(jìn)入目錄？在醫保談判前，新浪醫藥就此采訪(fǎng)了一些業(yè)內專(zhuān)家。他們坦言，天價(jià)罕見(jiàn)病藥能否進(jìn)入醫保，不單單是價(jià)格問(wèn)題。進(jìn)入醫保目錄的一般都是市場(chǎng)競爭充分，價(jià)格趨于合理的藥品，罕見(jiàn)病用藥由于自身屬性，決定了它很難以一個(gè)特別合理的價(jià)格進(jìn)入。罕見(jiàn)病用藥保障受諸多綜合因素影響，我國罕見(jiàn)病診療水平的提升，離不開(kāi)政府、企業(yè)、社會(huì )等多方力量的協(xié)作努力。

       罕見(jiàn)病用藥，又稱(chēng)孤兒藥。眾所周知，一款新藥從研發(fā)到上市，平均需要耗時(shí)10年，耗資10億美金，新藥研發(fā)過(guò)程也往往是“九死一生”。SMA用藥之所以昂貴，就是因為相對常見(jiàn)病、慢性病而言，患病人數少，沒(méi)有足夠的患者去分攤成本，所以單個(gè)患者的支付價(jià)格自然也高。

       數據顯示，目前SMA全球新生兒發(fā)病率約1/6000~1/10000，全人群致病基因攜帶率約為1/40-1/60。目前中國尚無(wú)發(fā)病率的確切數據，中國人群中的攜帶者比例約為四十二分之一，預估每年新發(fā)患者數850名。

       以“保障基本”的要求來(lái)看，可以說(shuō)，SMA治療用藥進(jìn)入醫保目錄困難重重。而今，一場(chǎng)長(cháng)達一個(gè)半小時(shí)的談判下來(lái)，“小群體”終于迎來(lái)了曙光——原70萬(wàn)1針治療脊髓性肌萎縮癥的知名“天價(jià)藥”開(kāi)出平民價(jià)，符合“保基本”定位，順利進(jìn)入醫保目錄，這是醫保和企業(yè)等多方共同努力之下的結果，相信未來(lái)在“雙通道”政策助力下，諾西那生納注射液能夠惠及到更多SMA患兒，給他們帶去生的希望。

       國家衛健委罕見(jiàn)病防治與保障專(zhuān)家委員會(huì )成員、廣東省醫學(xué)會(huì )罕見(jiàn)病學(xué)分會(huì )主任委員劉麗教授感慨道，罕見(jiàn)病的醫保支付一直以來(lái)都是醫保體系推進(jìn)的“深水區”。很高興看到此次新版目錄首次將高價(jià)值的罕見(jiàn)病用藥納入了國家支付體系。截至今年8月，全球已有44個(gè)國家和地區把諾西那生鈉納入醫保，相信此次政策的加持，也將惠及更多的中國SMA患者。作為一名罕見(jiàn)病的診療工作者，我為政府、企業(yè)以及社會(huì )各方的合力促成此次入保，發(fā)自?xún)刃牡馗械焦奈琛?/p>

       “必要”醫療≠“便宜”醫療

       罕見(jiàn)病用藥保障任重道遠

       可以看到，四輪醫保談判下來(lái)，國家醫保局各項工作機制日趨完善，測算評估方法更加科學(xué)。

       對于部分人認為醫保談判就是殺價(jià)，越低越好，國家醫保局也公開(kāi)表示，這是對這項工作的曲解，基金測算追求的不是最 低價(jià)，而是合理價(jià)。結合我國城鄉居民人均可支配收入等，綜合考慮患者個(gè)人負擔可承受能力，通過(guò)測算找到一個(gè)絕大部分患者都能夠用得起的價(jià)格，最 大范圍惠及百姓，這樣談判才有意義。畢竟，醫保所保障的“基本”醫療，并不是“便宜的”醫療，而是“必要的”醫療。

       根據世界衛生組織的定義，患病人數占總人口數0.65‰至1‰的疾病或病變即為罕見(jiàn)病。罕見(jiàn)病雖然叫作“罕見(jiàn)”病，但是種類(lèi)卻非常之多。

       資料顯示，目前全球范圍內已確認的罕見(jiàn)病約有6000種至7000種，占人類(lèi)疾病的10%左右，其中80%是遺傳疾病。和龐大的罕見(jiàn)病種類(lèi)相比，這些罕見(jiàn)病中大約只有5%有治療藥物，目前大部分病癥都處于無(wú)藥可醫的狀態(tài)，進(jìn)入中國市場(chǎng)的更是少之又少。

       這當中已經(jīng)進(jìn)入醫保的罕見(jiàn)病用藥仍然占少數，多數患者面臨著(zhù)用藥品種少、用藥價(jià)格貴等現實(shí)難題。因此，對于靶點(diǎn)精準、機制明確、療效精準的藥品，于患者而言就是剛需，罕見(jiàn)病用藥被納入醫保也充分體現了保基本的內涵。

       近些年來(lái)，我國醫保目錄調整也非常關(guān)注罕見(jiàn)病用藥——納入目錄的藥品數量在增加，覆蓋的罕見(jiàn)病病種也在擴大。中國藥學(xué)會(huì )和中國醫療保險研究會(huì )此前聯(lián)合發(fā)布的《醫保藥品管理改革進(jìn)展與成效藍皮書(shū)》數據顯示，2009年版醫保目錄包含22個(gè)罕見(jiàn)病用藥，覆蓋13個(gè)病種的罕見(jiàn)病；2020年版醫保目錄包含45個(gè)罕見(jiàn)病用藥，覆蓋22個(gè)病種的罕見(jiàn)病。

       值得關(guān)注的是，此次2021年版醫保目錄調整，再納入7種罕見(jiàn)病藥物，渤健就擁有2款。除了諾西那生鈉注射液，還有一款是其今年5月獲批上市的氨吡啶緩釋片（復彼能™），該產(chǎn)品是全球首 個(gè)且唯一一個(gè)可用于改善多發(fā)性硬化（MS）患者步行功能障礙的藥物。這類(lèi)罕見(jiàn)病用藥通過(guò)自身降價(jià)，再加上醫保報銷(xiāo)，可使患者家庭的負擔顯著(zhù)下降，極大降低了“因病致貧、因病返貧”的風(fēng)險。

       越來(lái)越多臨床急需罕見(jiàn)病用藥陸續進(jìn)入醫保，我國醫保對創(chuàng )新藥的引領(lǐng)作用在不斷增強。從長(cháng)遠來(lái)看，這能夠提高罕見(jiàn)疾病等相關(guān)領(lǐng)域研發(fā)積極性，鼓勵更多企業(yè)以臨床需求為導向進(jìn)行新藥研發(fā)；而高價(jià)值罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入醫保目錄，也進(jìn)一步彰顯了政策層面對罕見(jiàn)病患者的高度重視及提速深化醫保改革的決心。同時(shí)，此次醫保談判對罕見(jiàn)病前所未有的支持力度，更充分體現了國家加速兌現“提升全民生活質(zhì)量”、“健康中國一個(gè)都不能少”的承諾。