日前，美國FDA接受了藍鳥(niǎo)生物的基因療法beti-cel（betibeglogene autotemcel）的優(yōu)先審查。
美國FDA做出接受該療法的優(yōu)先審查裁決基于該療法的兩項3期研究的數據，即Northstar-2和Northstar-3，以及一項長(cháng)期隨訪(fǎng)研究LTF-303。這些研究總共對63名兒童、青少年和成人患者進(jìn)行了長(cháng)達7年以上的跟蹤。一次性基因療法beti-cel適用于需要常規紅細胞(RBC)輸血的所有基因型的成人、青少年和兒童β-地中海貧血患者。如果獲得批準，這種療法將成為美國第一個(gè)一次性治療解決β-地中海貧血患者疾病潛在遺傳原因的基因療法。
β-地中海貧血是一種嚴重的遺傳病，患者基因突變會(huì )導致血紅蛋白水平顯著(zhù)顯著(zhù)降低，從而導致嚴重的貧血和終生依賴(lài)輸血。雖然輸血可以暫時(shí)緩解貧血的癥狀，包括疲勞、虛弱和呼吸急促，但它們并不能解決疾病根本的遺傳原因，并且可能會(huì )產(chǎn)生嚴重的副作用。基因療法beti-cel將β-珠蛋白基因的修飾形式的功能性拷貝，添加到患者自身的造血干細胞(HSCs)中。一旦患者擁有了β-珠蛋白基因，他們就有可能產(chǎn)生HbAT87Q，這是一種基因治療衍生的成人血紅蛋白(Hb)，可能會(huì )消除或顯著(zhù)減少輸血需求。
藍鳥(niǎo)生物首席監管官Anne Virginie Eggimann表示，長(cháng)期以來(lái)，依賴(lài)定期輸血的β-地中海貧血患者不得不忍受與疾病相關(guān)的巨大負擔。基因療法beti-cel的獨特作用是幫助患者產(chǎn)生正常或接近正常水平的成人血紅蛋白，這可以消除他們對慢性輸血和螯合的需要，這些方法只能暫時(shí)緩解貧血癥狀，還可能造成患者嚴重的健康風(fēng)險和生活質(zhì)量降低。
對于總部位于馬薩諸塞州的藍鳥(niǎo)生物來(lái)說(shuō)，基因療法beti-cel的監管申請是一條漫長(cháng)的道路，該公司于2017年6月報告了其第3階段的數據，并在兩年后在歐洲獲得了批準。此后，藍鳥(niǎo)生物以歐洲醫療保健系統不愿支付其令人瞠目結舌的180萬(wàn)美元高昂的治療費用為由，將其整個(gè)基因治療產(chǎn)品組合從歐洲市場(chǎng)撤出。【相關(guān)閱讀：關(guān)閉歐洲業(yè)務(wù)，藍鳥(niǎo)生物撤回2款基因療法】
在唯一公布了定價(jià)細節的國家德國，當地監管當局提出向每位患者支付79萬(wàn)美元，如果治療仍然有效，五年后將增加到95萬(wàn)美元。然而，藍鳥(niǎo)生物堅持要求每位患者支付180萬(wàn)美元，但可以在五年內支付完畢，具體取決于患者對治療的反應。目前來(lái)看，即使該藥物未來(lái)在美國獲批上市，治療費用的支付也是藍鳥(niǎo)生物需要解決的問(wèn)題之一。
參考來(lái)源：Bluebird bio’s beti-cel accepted for priority review by FDA
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