日前，美國食品和藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）分別接受了諾華的Kymriah （tisagenlecleucel）作為治療復發(fā)或難治性（r/r）濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者的審查申請。
此前，美國FDA還授予CAR-T細胞療法的補充生物制劑許可申請（sBLA）在該適應癥中的優(yōu)先審查。Kymriah也被歐盟委員會(huì )授予了孤兒藥稱(chēng)號的指定。Kymriah是一種CD19導向的基因修飾自體T細胞免疫細胞療法，與常規的小分子或生物療法不同，CAR-T細胞療法是一種活的T細胞治療產(chǎn)品。Kymriah的原理是將患者的T細胞進(jìn)行基因修飾表達一種旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），CD19是一種表達于多種血液腫瘤細胞表面的抗原蛋白，包括B細胞淋巴瘤和白血病細胞。
諾華此次提交申請是基于II期ELARA試驗的數據，研究了Kymriah在成人r/rFL患者中的療效和安全性。該研究在先前接受過(guò)多種療法的復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（r/r FL）患者中開(kāi)展。數據顯示，患者在至少隨訪(fǎng)3個(gè)月后，Kymriah治療的完全緩解率（CR）達到了65%、總緩解率（ORR）達到了83%。對于完全緩解的患者，絕大多數（90%）的患者緩解持續≥6個(gè)月。諾華在一份聲明中表示，這項試驗在經(jīng)過(guò)大量預處理的患者群體中，Kymriah達到了“強烈療效反應”的主要終點(diǎn)。
ELARA試驗的安全性結果顯示，試驗中沒(méi)有出現針對Kymriah新的安全信號。49%的患者發(fā)生了細胞因子釋放綜合征CRS，沒(méi)有患者出現3至4級CRS。在治療CRS方面，15%患者使用了tocilizumab治療，3%患者使用了類(lèi)固醇。9%的患者出現神經(jīng)事件。3例患者死于進(jìn)行性疾病，沒(méi)有治療相關(guān)死亡。在ELARA研究中，18%的患者在門(mén)診接受了Kymriah治療。
諾華公司腫瘤學(xué)和血液學(xué)開(kāi)發(fā)全球負責人執行副總裁Jeff Legos對此表示，“這是諾華將Kymriah帶給患有復發(fā)性或難治性濾泡性淋巴瘤成年患者這一使命的一個(gè)重要里程碑。”Legos認為，獲得歐盟的孤兒藥稱(chēng)號指定以及FDA的優(yōu)先審查強調了這些患者未滿(mǎn)足的臨床需求和治療的緊迫性，隨著(zhù)Kymriah在ELARA試驗中展現了令人印象深刻的結果，諾華希望能夠提供一種獨特且可能確定的治療方法，以最 大限度地減少負擔。
不過(guò)該療法的試驗也并不是一帆風(fēng)順的。今年8月，諾華宣布Kymriah治療復發(fā)或經(jīng)一線(xiàn)治療后無(wú)效的侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的III期BELINDA研究失敗。與標準療法（SOC）相比，研究未能達到無(wú)事件生存的主要終點(diǎn)。目前，Kymriah已獲得美國FDA和歐盟EMA以及其他監管機構的批準，用于治療兒童和年輕成人急性淋巴細胞白血病（ALL）和成人彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）。
參考來(lái)源：
1.Priority review for Novartis CAR-T cell therapy Kymriah
2.FDA Accepts Kymriah for Supplement Biologics License Application
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