近日，美國FDA授予Akero Therapeutics公司先導項目efruxifermin快速通道資格（FTD），用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。
FTD旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的醫(yī)療需求。在研藥物被授予FTD，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進行更頻繁的互動，在提交上市申請后如果符合相關標準則有資格進行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進行滾動審查。
目前，Akero正在開展2項平行的2b期臨床試驗，評估efruxifermin治療NASH患者的療效和安全性。其中一項研究（HARMONY）在伴有F2/F3纖維化的NASH成人患者中進行，另一項研究（SYMMETRY）在伴有晚期肝硬化（F4）的NASH成人患者中進行。后者的肝衰竭風險更高，且未滿足的醫(yī)療需求最高。
NASH是一種嚴重的、可能危及生命的疾病，是全球肝衰竭和肝移植的首要原因。在2016年，估計有1700萬美國人患有NASH，預計到2030年，這一數(shù)字將增至2700萬。目前尚無批準的NASH療法。
efruxifermin是一種差異化的Fc-FGF21融合蛋白，經(jīng)過工程化設計，可模擬天然FGF21平衡的生物活性特征。天然FGF21是一種內(nèi)源性激素，可緩解細胞壓力并調(diào)節(jié)全身代謝。efruxifermin旨在提供方便的每周一次皮下給藥?；谝延^察到的療效的一致性和程度，如果獲得批準，efruxifermin有潛力成為治療NASH的最 佳藥物。
FTD資格認定，是推進efruxifermin項目前進的重要一步，有潛力將該藥帶給受NASH影響的更多患者中?；诜e極的臨床數(shù)據(jù)支持，包括基線檢查時伴有F2或F3纖維化的患者在接受efruxifermin治療后有50%的患者纖維化有2級改善，efruxifermin有潛力成為首批用于治療晚期纖維化（F2/F3）和肝硬化（F4）的療法之一。
FDA授予efruxifermin FTD，基于最近的臨床里程碑展示了efruxifermin在解決NASH和逆轉(zhuǎn)纖維化的多個驅(qū)動因素方面的潛力。今年7月，Akero公司在《自然醫(yī)學》(Nature Medicine)雜志上公布了2a期BALANCED試驗主要部分的全部結果，該試驗在活檢證實伴有F1-F3纖維化的NASH患者中開展，這是首次公布一種FGF21類似物治療顯示出纖維化消退的臨床證據(jù)。此外，今年早些時候，Akero公布了efruxifermin治療晚期（F4）肝硬化NASH患者2a期BALANCED研究30名患者擴展隊列的陽性結果，該研究顯示efruxifermin治療16周后纖維化有臨床意義的改善。
參考來源：Akero Therapeutics Receives FDA Fast Track Designation for Efruxifermin (EFX) for the Treatment of NASH
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