2015年一個(gè)寒冬的夜晚，窗外飄著(zhù)雪，位于北京昌平區中關(guān)村的某公司研發(fā)大樓，一群研發(fā)人員卻還討論得火熱，公司眼下研發(fā)的一款新藥，按國家藥監局藥品審評中心（CDE）的指導原則，需要對藥物使用15日的指標檢測并評價(jià)，然而，美國FDA的指導原則用的卻是90日的指標評價(jià)，那到底做哪個(gè)指標呢？?jì)烧吒饔欣住?/p>
按FDA的指導原則做吧，需要額外支出很多金錢(qián)和時(shí)間，超出預算、延遲上市；按CDE指導原則來(lái)做吧，即使已經(jīng)與CDE的老師開(kāi)會(huì )討論確認過(guò)，還是讓人放心不下。
最后，還是分管研發(fā)的老總一錘定音：“我們做醫藥研發(fā)的必須具有前瞻性......”
三年后，當企業(yè)完成研發(fā)，開(kāi)始注冊申報時(shí)，藥品審評專(zhuān)家提出，CDE指導原則已經(jīng)發(fā)生了變化，與FDA的要求一致，應該對用藥90日的指標變化進(jìn)行評價(jià)，15日的指標評價(jià)不符合要求，以前認可的方案只代表專(zhuān)家意見(jiàn)，審評必須按新指導原則........
前瞻性的價(jià)值這時(shí)就得到了充分體現，考慮到未來(lái)要求的變化，這家公司當年不僅做了15日的檢測，還做了90日的檢測，這時(shí)就派上了用場(chǎng)，重新補充提交了新數據，最終順利獲得批準，避免了一場(chǎng)悲劇的上演。
只有具有前瞻才能應對各方面的變化，這一點(diǎn)在醫藥產(chǎn)業(yè)尤為重要，而在藥品研發(fā)中表現則更為突出。
無(wú)論國外還是國內，醫藥行業(yè)是一個(gè)強監管的行業(yè)，藥品則是一個(gè)強監管的產(chǎn)品。
強監管則意味著(zhù)醫藥行業(yè)受無(wú)數的法規、政策、指導原則....約束，而這些規則卻時(shí)常變化，具有不確定性。
藥品研發(fā)的長(cháng)周期性，則意味今天做的決定要三、五年，甚至十年后才接受檢驗，而檢驗的標準卻并非今天的標準，而是未來(lái)最新的標準、要求。
有人說(shuō)，歐美的企業(yè)家主要應對市場(chǎng)的變化，而中國的企業(yè)家不僅要應對市場(chǎng)，更要應對政策的變化，市場(chǎng)的變化有其內在的規律可循，而政策的變化卻常常讓人無(wú)所適從。
其實(shí)大多政策變化也是有跡可尋的，具備前瞻性，就能把握政策變化，變“危”為“機”。
那如何做到前瞻性？前瞻性就是要預測未來(lái)的發(fā)展變化，那未來(lái)變化取決于哪幾個(gè)要素呢？
筆者提出一個(gè)公式：前瞻性=歷史+先進(jìn)+科學(xué)，即了解歷史、學(xué)習先進(jìn)、遵從科學(xué)規律就可以做到前瞻性。
以下從這三個(gè)方面來(lái)討論：
第一、為什么要了解歷史，有何價(jià)值？
讀史可以明智，知古方能鑒今。未來(lái)并非空中樓閣，而是建立在過(guò)去和現在的基礎上，通過(guò)回顧歷史，我們可以預知政策變化的頻率與方向。回顧一下中國醫藥產(chǎn)業(yè)的政策變化，可謂是一波三折，跌宕起伏，自1998年國家藥品監督管理局成立，僅藥品監管機構的名稱(chēng)就變了若干次，更別說(shuō)相關(guān)的政策法規。
通過(guò)歷史我們可知，一是中國藥品監管政策多變；二是“法”要溯既往，以最新的規定去要求幾年前做的研究；三是變的方向是國際接軌、規范化、科學(xué)化。
第二、想具備前瞻性為何需要學(xué)習先進(jìn)？到哪去學(xué)先進(jìn)？
筆者認為不管醫藥監管政策如何變，時(shí)而松，時(shí)而緊，偶爾還三退一，但總體而言必然是朝著(zhù)先進(jìn)的方向，豈不聞“世界潮流，浩浩蕩蕩”。這也是為何說(shuō)“趨勢比政策更重要”。
到哪去學(xué)先進(jìn)？有兩方面，一方面歐美國家的醫藥監管政策一直是全球的標桿，也是ICH(國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調會(huì ))相關(guān)政策的主導方，隨著(zhù)中國加入ICH，中國的藥品監管政策更是全面與國際（歐美國家）接軌。
另一個(gè)方向就是通過(guò)先進(jìn)的個(gè)案，我們來(lái)分析政策法規、技術(shù)要求的變化，如筆者曾經(jīng)寫(xiě)的“分散片審評原則改變？一致性評價(jià)中的分散片品種何去何從”一文，就是通過(guò)一個(gè)案例——正大天晴制藥的恩替卡韋分散片(恩替卡韋屬于微溶性藥物)通過(guò)一致性評價(jià)，推測出分散片技術(shù)要求的重大變化：分散片不再只針對難溶性藥物，微溶性、易容性藥物也可做成分散片。
第三、那凡是歐美的醫藥政策就先進(jìn)嗎？我們又如何去判斷發(fā)生個(gè)案是否先進(jìn)呢？這就涉及前瞻性的第三個(gè)因素，依據科學(xué)性來(lái)做判斷，而不是盲目追隨“先進(jìn)”。
人類(lèi)從蒙昧走向文明，發(fā)展至今，很大程度仰仗科學(xué)進(jìn)步，而科學(xué)有其自身規律，不以個(gè)人、政府的意志而有所改變，相關(guān)的法規、技術(shù)要求，也通常會(huì )由不科學(xué)轉為科學(xué)，不規范轉向規范，因此遵守科學(xué)規律，就是順勢而為，甚至是提前布局。
回到文章開(kāi)頭的案例，通過(guò)“歷史”我們知道技術(shù)要求經(jīng)常會(huì )變化，而且會(huì )“法”要溯既往，所以我們不能機械地執行當前標準（15日檢測指標）；通過(guò)“先進(jìn)”我們知道了美國FDA的要求是“90日檢測指標”；再經(jīng)過(guò)“科學(xué)”分析，“90日比15日檢測指標更能體現藥物的治療效果”，那么很自然就可作出具有前瞻性的選擇。
至于藥物的一致評性評價(jià)工作、藥品的注冊改革，醫藥企業(yè)從營(yíng)銷(xiāo)趨動(dòng)轉為研發(fā)驅動(dòng)，藥品由滿(mǎn)足市場(chǎng)需要轉向滿(mǎn)足臨床需要......這些變化無(wú)一不能從以上三方面進(jìn)行分析，從而得到前瞻性的預見(jiàn)。
在這個(gè)多變的時(shí)代，是否具有前瞻性從某種程度上決定了企業(yè)的盛衰。以2015年7·22臨床試驗注冊核查為契機，中國醫藥拉開(kāi)了改革序幕，醫藥產(chǎn)業(yè)正在重新洗牌，企業(yè)面臨轉型升級，多數中小型傳統藥企痛苦不堪，至今茍且前行。具備前瞻性的企業(yè)則順勢轉型，或搶占一致性評價(jià)先機，或在創(chuàng )新藥上有所斬獲，還有些企業(yè)，如一些創(chuàng )新型公司Biotech則像蟄伏的飛龍，一飛沖天，或者獨立在賽道領(lǐng)跑，或者獲得大公司的青睞，與之聯(lián)姻。
藥智咨詢(xún)作為一個(gè)專(zhuān)業(yè)的咨詢(xún)機構，方法論是必不可少的，這就是藥智咨詢(xún)關(guān)于醫藥行業(yè)前瞻性的方法論，也不作敝帚自珍，特此寫(xiě)出來(lái)，以饗讀者，共同應對產(chǎn)業(yè)變局。
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