由中國醫藥保健品進(jìn)出口商會(huì )與上海博華國際展覽有限公司重磅打造的CPhI“思享會(huì )”——2021新藥研發(fā)與CMC高峰論壇,已于2021年7月16-17日在上海龍之夢(mèng)大酒店成功召開(kāi)。以“激蕩大時(shí)代，揚帆新十年”為主題，從源頭創(chuàng )新到CMC研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化，揭密新藥研發(fā)先行者們的破局之道。組委會(huì )特別邀請到蘇州開(kāi)拓藥業(yè)股份有限公司創(chuàng )始人、董事長(cháng)童友之博士加入CPhI“思享會(huì )”2021 創(chuàng )新破局系列專(zhuān)訪(fǎng)。

       北京大學(xué)化學(xué)碩士、美國康納爾大學(xué)/斯隆凱特琳癌癥中心藥理學(xué)博士及博士后，曾長(cháng)期在美國的高等院校和藥物研發(fā)公司工作。其一手創(chuàng )辦的開(kāi)拓藥業(yè)，是蘇州市獨角獸培育企業(yè)，蘇州市姑蘇重大創(chuàng )新團隊領(lǐng)軍企業(yè)。開(kāi)拓藥業(yè)深耕新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脫發(fā)治療等領(lǐng)域，專(zhuān)注于創(chuàng )新藥物的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化。產(chǎn)品先后獲得國家十二五、十三五重大新藥創(chuàng )制專(zhuān)項、科技部中小企業(yè)創(chuàng )新基金、江蘇省科技支撐計劃等項目支持。

       Q：中國新藥研發(fā)由單純仿制走向“me-too”和專(zhuān)利引進(jìn)，又繼續向自主創(chuàng )新與海外同步發(fā)展升級。中國藥企如何選擇適合自己公司的差異化創(chuàng )新轉型之路？

       童友之：近年來(lái)，中國集中出臺創(chuàng )新政策，為人才引進(jìn)、資金投入、藥物研發(fā)、創(chuàng )新落地、國際接軌鋪路。在如此好的生態(tài)圈中，眾多生物科技公司和各類(lèi)醫藥企業(yè)積極開(kāi)展創(chuàng )新，開(kāi)始走向全球市場(chǎng)，并在國際大環(huán)境中顯露出穩步提升的競爭能力。

       現階段中國創(chuàng )新醫藥企業(yè)呈現出融資上市進(jìn)程加快、管線(xiàn)資產(chǎn)數量較多、漸進(jìn)創(chuàng )新模式為主的特點(diǎn)。經(jīng)過(guò)這些年的發(fā)展，我國藥企大致上已經(jīng)劃分為三類(lèi)公司：Big Pharma、Biopharma和Biotech，發(fā)展迅速，且各有特點(diǎn)。

       中國藥企如何選擇適合自己公司的差異化創(chuàng )新轉型之路？企業(yè)應根據自身的創(chuàng )新基礎和發(fā)展階段做出不同選擇。中國B(niǎo)iotech公司已經(jīng)開(kāi)始探索差異化的創(chuàng )新模式，比如治療領(lǐng)域和技術(shù)平臺的差異化、價(jià)值鏈能力的延伸覆蓋、資產(chǎn)的全球權益、從漸進(jìn)式創(chuàng )新向突破式創(chuàng )新邁進(jìn)等。對于Biotech來(lái)說(shuō)，創(chuàng )新是企業(yè)取得長(cháng)期發(fā)展的根本要義。企業(yè)應該重視中長(cháng)期研發(fā)管線(xiàn)的布局，結合企業(yè)現有的基礎和特點(diǎn)，在內部自建還是外部引入之間做出合適的選擇。

       Q：開(kāi)拓藥業(yè)一直致力于創(chuàng )新藥的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化，以普克魯胺的開(kāi)發(fā)為例，談?wù)勚袊幤髲哪男┓矫鎭?lái)進(jìn)行探索創(chuàng )新。

       童友之：投入大、周期長(cháng)、風(fēng)險高是生物醫藥創(chuàng )新最突出的特點(diǎn)。從靶點(diǎn)選擇、化合物篩選，再到臨床前研究、臨床研究，這是自主創(chuàng )新的通常步驟，但這一過(guò)程通常要耗費大量財力和時(shí)間。據統計，一個(gè)新藥的誕生通常要12年，尤其是治療重大疾病的藥物，整個(gè)周期要耗費約20億美金。在我看來(lái)，創(chuàng )新的涵義實(shí)際上非常廣泛，me too不代表沒(méi)有創(chuàng )新，新也不一定代表就是有價(jià)值的創(chuàng )新。創(chuàng )新的落腳點(diǎn)應該是未滿(mǎn)足的臨床需求。

       開(kāi)拓藥業(yè)自成立之初，就通過(guò)尋求同類(lèi)最 佳藥物及同類(lèi)首創(chuàng )藥物，雙管齊下，專(zhuān)注于臨床上未被滿(mǎn)足的需求。新藥研發(fā)中，除了開(kāi)發(fā)新靶點(diǎn)新機制，老靶點(diǎn)老通路也值得探索。如果具備轉化醫學(xué)的能力，對藥物的機制充分探索理解，可以基于已知的安全性數據，開(kāi)發(fā)新適應癥，加快研發(fā)速度。

       普克魯胺治療新冠就是這樣的案例。2020年初，新冠疫情爆發(fā)，給全球帶來(lái)巨大的沖擊。開(kāi)拓藥業(yè)作為一家生物科技公司，從未忘記自己的社會(huì )責任和承諾，希望為抗擊疫情做出貢獻。公司自主研發(fā)的創(chuàng )新藥普克魯胺對新冠治療有突出的療效，2021年陸續獲得美國、巴西等國家的監管機構批準，在全球開(kāi)展三項治療新冠的III期臨床試驗。普克魯胺，有望成為首 款治療新冠的口服小分子藥物在歐美上市。

       Q：開(kāi)拓藥業(yè)以小分子藥物起家，后續不斷在大分子研發(fā)生產(chǎn)領(lǐng)域與國內外優(yōu)秀同業(yè)公司開(kāi)展合作，實(shí)現大小分子兩翼齊飛新布局。小分子創(chuàng )新與大分子創(chuàng )新各有何難點(diǎn)？另外，開(kāi)拓藥業(yè)是如何來(lái)選擇合作伙伴提升效率、實(shí)現共贏(yíng)的？

       童友之：其實(shí)大小分子藥物都是治療疾病的工具，應該是互補的。因為大分子藥物比較難被仿制，所以專(zhuān)利懸崖會(huì )比較平緩，但是目前75%的疾病都是小分子藥物治療的。不管是大分子還是小分子藥物，都跟靶點(diǎn)有關(guān)，大分子藥物很難進(jìn)入細胞內部的靶點(diǎn)，很多靶點(diǎn)都在細胞的內部，大分子藥物最大的挑戰就是如何傳輸到細胞內部。而小分子藥物的獨特之處在于可以進(jìn)入細胞內靶點(diǎn)，其穿越人體血腦屏障相對更容易，在一些疾病的治療中很有優(yōu)勢。我們應該根據大小分子在研發(fā)過(guò)程中途徑、分享、成功率的特點(diǎn)，來(lái)因地制宜做好研發(fā)。

       開(kāi)拓藥業(yè)前期專(zhuān)注于小分子藥物研發(fā)，目前已經(jīng)具備完備的小分子藥物研發(fā)、制劑生產(chǎn)的全產(chǎn)業(yè)鏈能力。在引進(jìn)輝瑞ALK-1抗體全球腫瘤開(kāi)發(fā)權后，公司全面著(zhù)力打造“筑于小分子，發(fā)展大分子”的研發(fā)管線(xiàn)。我們在選擇合作伙伴的時(shí)候，希望合作能夠發(fā)揮雙方優(yōu)勢，促進(jìn)和拓展公司現有的研發(fā)管線(xiàn)，從而提升研發(fā)效率，實(shí)現共贏(yíng)。

       Q：最近，開(kāi)拓藥業(yè)與復星醫藥就普克魯胺治療新冠在印度和28個(gè)非洲國家的商業(yè)化達成合作，共同推進(jìn)普克魯胺新冠適應癥的緊急使用授權(EUA)申請、推廣和銷(xiāo)售工作。中國新藥的國際商業(yè)化任重道遠，是否也需要差異化創(chuàng )新布局？

       童友之：近幾年政策和大環(huán)境的巨大改善，驅動(dòng)了中國創(chuàng )新藥研發(fā)能力不斷增強。與此同時(shí)，越來(lái)越多國內藥企將目標投向國際，在全球進(jìn)行臨床研究的開(kāi)發(fā)。國際化很多企業(yè)在做，但各有策略。除了采用“中美雙報”臨床研究的全球化策略外，很多中國創(chuàng )新藥企還會(huì )采用License-in和License-out的國際化戰略。實(shí)現產(chǎn)品國際化需要對質(zhì)量標準嚴格要求，通過(guò)本地化和高質(zhì)量的產(chǎn)品，贏(yíng)得當地市場(chǎng)的了解和認可。在某些情況下，先實(shí)現研發(fā)和生產(chǎn)的國際化，商業(yè)上的國際化則是順水推舟。總結來(lái)說(shuō)，全球化之路才剛剛啟動(dòng)，從國際認可藥品標準邁向國際商業(yè)化進(jìn)程中，中國藥企任重而道遠。中國藥企需加強“內功”，打造更加全面的產(chǎn)業(yè)鏈和綜合實(shí)力，推進(jìn)全球化戰略。

       關(guān)于展會(huì )

       2021· Event

       12月16-18日， “第二十一屆世界制藥原料中國展”（CPhI China 2021）暨“世界生物醫藥科技中國展” (bioLIVE China 2021)、“世界醫藥合同定制服務(wù)中國展”（ICSE China 2021）將重磅登陸上海新國際博覽中心。展會(huì )貫穿十五大細分板塊，覆蓋制藥全產(chǎn)業(yè)鏈。同期將舉辦多板塊研發(fā)主題會(huì )議，聚焦醫藥研發(fā)創(chuàng )新，匯聚前沿科技，誠邀各位蒞臨現場(chǎng)，探討交流。

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