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根據美國食品和藥物管理局（FDA）的數據統計，2021年7月FDA共批準4款創(chuàng )新藥物，全部為新分子實(shí)體。2021年至今，美國FDA已陸續批準了33款創(chuàng )新藥物，其中25款為新分子實(shí)體，6款為新生物制品，剩余2款為細胞療法。
2021年7月，美國FDA共計批準的4款創(chuàng )新藥物，涉及多個(gè)疾病領(lǐng)域，包括首 款用于治療糖尿病慢性腎病的非甾體選擇性鹽皮質(zhì)激素受體拮抗劑Kerendia（finerenone）；首 款用于治療布氏岡比亞錐蟲(chóng)引起的非洲錐蟲(chóng)病的口服藥物Fexinidazole（fexinidazole）；美國FDA批準的首 款也是唯一一款ROCK2小分子抑制劑Rezurock（belumosudil），以及全球首 款獲得監管批準治療進(jìn)展性家族性肝內膽汁淤積的藥物Bylvay（odevixibat）。
7月的4款創(chuàng )新藥物中，除了在我國發(fā)病率極低的非洲錐蟲(chóng)病的治療藥物fexinidazole以外，其余3款新藥均已在CDE進(jìn)行注冊申報。其中，finerenone（非奈利酮）已經(jīng)處于申請生產(chǎn)階段，而belumosudil片由燁輝醫藥引入，目前正在進(jìn)行2期臨床試驗；Albireo Pharma公司的odevixibat在2020年末獲得了CDE臨床試驗默示許可。
近年，越來(lái)越多的創(chuàng )新原研藥加快進(jìn)入中國市場(chǎng)的步伐，這一方面是因為國家對于創(chuàng )新原研藥進(jìn)入國內是持鼓勵態(tài)度的，研發(fā)企業(yè)能夠享受到各種政策紅利；另一方面是隨著(zhù)國內經(jīng)濟水平不斷上升，中國醫藥市場(chǎng)空間大潛力足的優(yōu)勢越發(fā)明顯，國外創(chuàng )新原研企業(yè)越來(lái)越重視中國市場(chǎng)。
Kerendia（finerenone）
2021年7月9日，美國FDA批準了拜耳公司的Kerendia（finerenone，非奈利酮）上市，用于在伴有慢性腎 臟病（CKD）的2型糖尿病患者中，降低腎衰竭風(fēng)險、延緩估算腎小球濾過(guò)率（eGFR）的下降速度，降低心血管死亡、非致死性心肌梗塞，以及因為心力衰竭住院的風(fēng)險。Kerendia是首 款用于治療糖尿病慢性腎 臟病的非甾體選擇性鹽皮質(zhì)激素受體（MR）拮抗劑。此前，Kerendia曾獲得FDA授予的快速通道資格認定，此次申請也是通過(guò)優(yōu)先審查途徑獲得批準。目前，該藥也正在國內接受NMPA的監管審查。
在美國，糖尿病是慢性腎病和腎衰竭的主要原因。當腎 臟受損并且不能正常過(guò)濾血液時(shí)，就會(huì )發(fā)生慢性腎 臟疾病。由于過(guò)濾有缺陷，患者還可能會(huì )出現與體液、電解質(zhì)和體內廢物堆積相關(guān)的并發(fā)癥。慢性腎病有時(shí)會(huì )發(fā)展為腎功能衰竭，患者也有患心臟病的高風(fēng)險。在中國，糖尿病慢性腎 臟病已經(jīng)超過(guò)了腎小球腎炎相關(guān)慢性腎 臟病，成為我國慢性腎 臟病的首要病因。
此次批準主要基于名為FIDELIO-DKD的關(guān)鍵性3期臨床試驗，該試驗入組了來(lái)自全球48個(gè)國家約5700例糖尿病慢性腎 臟病的患者。結果顯示，與安慰劑相比，Kerendia將首 次出現腎衰竭風(fēng)險、延緩估算腎小球濾過(guò)率（eGFR）在至少4周內從基線(xiàn)水平持續降低≥40%，腎 臟死亡的復合風(fēng)險顯著(zhù)降低了18%，心血管死亡、非致命性心肌梗塞、非致命性中風(fēng)或心力衰竭住院時(shí)間的復合風(fēng)險降低了14%。
Fexinidazole（fexinidazole）
2021年7月16日，賽諾菲和DNDi共同開(kāi)發(fā)的fexinidazole（fexinidazole）獲得美國FDA批準，用于治療布氏岡比亞錐蟲(chóng)引起的非洲錐蟲(chóng)病（HAT，又稱(chēng)為昏睡病）。fexinidazole是用于昏睡病的首 款直接口服治療方法，該藥不僅適用于疾病第一階段，而且適用于寄生蟲(chóng)穿過(guò)血腦屏障導致患者出現神經(jīng)**癥狀的疾病第二階段。此前，fexinidazole已獲得美國FDA授予的優(yōu)先審評和孤兒藥資格認定。
非洲錐蟲(chóng)病是非洲人畜共患的嚴重疾病之一，由受感染的舌蠅（tse-tse fly，采采蠅）叮咬傳播，在撒哈拉以南的36個(gè)國家流行。其中布氏岡比亞錐蟲(chóng)主要分布于西非和中非，這種類(lèi)型目前占非洲錐蟲(chóng)病報告病例的95%以上。患者在最初被叮咬后，錐蟲(chóng)在人體皮下組織中繁殖，而后進(jìn)入血液和淋巴系統寄生，后期侵入中樞神經(jīng)系統，患者開(kāi)始意識喪失，感覺(jué)障礙以及昏睡不醒，睡眠周期被完全干擾，白天昏睡不醒，晚上卻難以入睡。
2012年，DNDi在剛果和中非民主共和國的多處，啟動(dòng)了fexinidazole治療昏睡病的關(guān)鍵臨床試驗，并在2017年完成試驗。對200多萬(wàn)人進(jìn)行昏睡病篩查后，研究人員們納入了包括早期和晚期兩個(gè)疾病階段的749名昏睡病患者，并在成人患者和兒童患者中都驗證了該藥作為一線(xiàn)療法的有效性和安全性。
Rezurock（belumosudil）
2021年7月16日，美國FDA宣布，批準Kadmon Holdings公司的ROCK2抑制劑Rezurock（belumosudil）上市，用于治療先前接受過(guò)至少2種系統療法治療失敗的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）兒科患者（年齡≥12歲）和成人患者。Rezurock是美國FDA批準的首 款也是唯一一款ROCK2小分子抑制劑。此前，FDA已授予Rezurock突破性藥物資格（BTD）和優(yōu)先審查的資格認定。燁輝醫藥在2019年已與Kadmon Holdings公司達成戰略合作，獲得了belumosudil用于治療移植物抗宿主病在中國臨床開(kāi)發(fā)及商業(yè)化的獨家授權。目前，該藥在國內處于2期臨床階段。
異基因造血干細胞移植是目前治療造血系統惡性腫瘤、某些遺傳性及骨髓衰竭性疾病的重要手段，慢性移植物抗宿主病是異基因造血干細胞移植后晚期并發(fā)癥中最為常見(jiàn)的一種。在異基因造血干細胞移植后存活半年以上的病人中有30%-50%會(huì )出現慢性移植物抗宿主病。它是一種全身性，累及多器官的綜合癥，類(lèi)似自身免疫性疾病。
Rezurock在一項隨機、開(kāi)放標簽、多中心關(guān)鍵2期臨床試驗中的優(yōu)越表現為此次批準奠定基礎。名為ROCKstar的臨床試驗共入組了65名先前已接受過(guò)至少2次、最多5次的全身治療失敗的慢性移植物抗宿主病患者。研究結果顯示，接受Rezurock治療的患者達到75%的總緩解率（ORR），其中完全緩解率為6%，部分緩解率為69%。中位緩解持續時(shí)間為1.9個(gè)月。而首 次出現緩解反應的中位時(shí)間為1.8個(gè)月，62%應答患者在緩解后至少12個(gè)月內不需要新的全身性療法。
Bylvay（odevixibat）
7月20日，Albireo Pharma公司宣布美國FDA批準其研發(fā)的Bylvay（odevixibat）上市，用于治療所有亞型的進(jìn)展性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）所引起皮膚瘙癢。Bylvay是全球首 款獲得監管批準治療進(jìn)展性家族性肝內膽汁淤積的藥物。此前，Bylvay已獲得FDA授予的孤兒藥、快速通道和優(yōu)先審評等資格認定。
進(jìn)展性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，因基因突變肝細胞難以產(chǎn)生和分泌膽汁，發(fā)生肝細胞內膽汁積聚，會(huì )導致肝細胞損傷，并可能發(fā)展為更為嚴重的肝 臟疾病。世界范圍內，每5萬(wàn)至10萬(wàn)個(gè)新生兒中，約有一個(gè)會(huì )受PFIC的影響。此前，進(jìn)展性家族性肝內膽汁淤積患者的唯一選擇是肝移植或其他侵入性手術(shù)，沒(méi)有獲批的藥物可治療PFIC。
Bylvay的安全性和有效性在PEDFIC-1和PEDFIC- 2兩項全球性3期臨床試驗中得到驗證。在隨機雙盲、含安慰劑對照的PEDFIC-1研究中， Bylvay治療組顯著(zhù)降低了膽汁酸反應，顯著(zhù)改善了皮膚瘙癢，且耐受性良好，腹瀉/排便頻繁的發(fā)生率很低。在長(cháng)期、開(kāi)放標簽3期擴展研究PEDFIC-2中，數據重申了Bylvay的強勁療效，研究結果顯示，在治療長(cháng)達48周的患者中，膽汁酸反應持續和持久地減少、瘙癢評估得到改善、肝 臟和生長(cháng)功能指標令人鼓舞。
注：資料來(lái)源于FDA官網(wǎng)、企業(yè)公告、米內網(wǎng)數據庫，如有錯漏，敬請指正。
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