談及蓋倫獎，一向是被公認為制藥和生物醫療行業(yè)的最高榮譽(yù)，也是藥物研發(fā)領(lǐng)域的最高殊榮，歷屆無(wú)論是提名企業(yè)還是獲獎藥品均很大程度上彰顯了醫藥研發(fā)事業(yè)上的最高標準。
就在上周，美國蓋倫基金會(huì )公布了2021年蓋倫獎的候選名單，包括在內的“最 佳藥品”、“最 佳生物制品”、“最 佳醫療技術(shù)”和“最 佳數字健康”四個(gè)獎項的最終獲獎?wù)咭彩莻涫芷诖?/p>
其中，隨著(zhù)近年來(lái)生物藥在制藥行業(yè)中的占比逐步提高，其在醫藥研發(fā)領(lǐng)域的地位也是水漲船高，各國藥企也是八仙過(guò)海，各顯神通，極力加碼生物藥研究力度。今年的“最 佳生物技術(shù)產(chǎn)品”則是由18家藥企的21款藥品共同角逐，精彩程度可謂歷年來(lái)最高標準。
創(chuàng )新藥企數量逐年上升
統計歷年蓋倫獎“最 佳生物技術(shù)產(chǎn)品”候選名單，可以發(fā)現除了常年霸榜的輝瑞、禮來(lái)、艾伯維等跨國藥企外，創(chuàng )新藥企上榜數量也在逐年上升，甚至近年來(lái)最終獲獎企業(yè)已不再是清一色的跨國藥企，創(chuàng )新藥企在榜單爭奪上力量增長(cháng)迅速。
同時(shí)，最終獲獎企業(yè)及產(chǎn)品上也開(kāi)始出現創(chuàng )新藥企的名字，去年備受關(guān)注的兩家明星公司（AlnylamPharmaceuticals、AkceaTherapeutics）與輝瑞并列獲獎，三款產(chǎn)品均針對遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）進(jìn)行研究。
Tegsedi是一種抑制人類(lèi)TTR合成的反義寡核苷酸藥物，它通過(guò)與編碼TTR蛋白的mRNA相結合，能夠導致mRNA的降解，從而降低TTR蛋白（野生型和突變型）的水平。它是一種每周一次的皮下注射針劑，患者在家中就可以自我給藥。
由Alnylam開(kāi)發(fā)的Onpattro是一種靶向轉甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的RNAi療法，這類(lèi)藥物通過(guò)沉默一部分參與致病的mRNA起作用。Onpattro是將siRNA包裹在脂質(zhì)納米顆粒中，在輸注治療中將藥物直接遞送至肝 臟，通過(guò)與編碼異常TTR的mRNA相結合，阻止TTR的產(chǎn)生，Onpattro可以幫助減少周?chē)窠?jīng)中淀粉樣沉積物的積累，改善癥狀，并幫助患者更好地控制病情。它也是FDA批準的首 款RNAi療法。
輝瑞開(kāi)發(fā)的Vyndaqel則是一款口服TTR穩定劑，它通過(guò)與TTR的特異性結合，穩定TTR的四聚體形態(tài)，從而延緩淀粉樣蛋白沉積的產(chǎn)生。它被FDA批準用于治療因為野生型或遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性引起的心肌病。
分析看來(lái)，至少從“最 佳生物技術(shù)產(chǎn)品”上而言，創(chuàng )新藥企由于突破性技術(shù)要點(diǎn)反而愈發(fā)容易獲得該項獎項，或許今年的“最 佳生物技術(shù)產(chǎn)品”也將在眾多創(chuàng )新藥企中誕生，那么誰(shuí)才是最有希望的產(chǎn)品啦？
從銷(xiāo)量上來(lái)看
首先，通過(guò)蓋倫獎的評選機制可以知道，評委主要還是根據候選產(chǎn)品的科學(xué)和健康影響進(jìn)行評估，而并不考慮產(chǎn)品的銷(xiāo)售數據。但是作為醫藥研發(fā)事業(yè)，以臨床價(jià)值為導向，以患者需求為核心的研發(fā)理念卻始終不會(huì )變，無(wú)論蓋倫獎是否考慮藥品銷(xiāo)售數量，一定程度上“最 佳生物技術(shù)產(chǎn)品”的獲獎產(chǎn)品總體銷(xiāo)量也絕不會(huì )差。
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統計近幾年“最 佳生物技術(shù)產(chǎn)品”獲獎名單，除個(gè)別未公布銷(xiāo)量的企業(yè)，大部分獲獎產(chǎn)品除獲批具有時(shí)代性意義外，其市場(chǎng)銷(xiāo)量同樣可觀(guān)。
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因此，從產(chǎn)品銷(xiāo)量上來(lái)看，總體增幅最大的四款產(chǎn)品分別是諾和諾德的Rybelsus（司美魯肽）、賽諾菲的Cablivi（卡普賽珠單抗）、Biomarin的Palynziq（培伐利酶）與亞力兄制藥的ULTOMIRIS（雷夫利珠單抗），想必今年的“最 佳生物技術(shù)產(chǎn)品”也有很大概率會(huì )在這個(gè)四者中產(chǎn)生。
諾和諾德的Rybelsus（口服司美格魯肽）
Rybelsus是一款胰高血糖素樣肽－1（GLP-1）類(lèi)似物，也是全球第 一 個(gè)也是唯一一個(gè)口服胰高血糖素樣肽－1（GLP-1）受體激動(dòng)劑藥物。
其作用機制，主要是以葡萄糖濃度依賴(lài)性機制促胰島素分泌并抑制胰高血糖素分泌，可使2型糖尿病患者血糖水平大幅改善，并且低血糖風(fēng)險較低。同時(shí)，semaglutide還能夠通過(guò)降低食欲和減少食物攝入量，誘導減肥。除此之外，semaglutide還能夠顯著(zhù)降低2型糖尿病患者重大心血管事件（MACE）風(fēng)險。
2019年9月獲得FDA批準后，其不僅從根本上改變了糖尿病治療的規則，還治療肥胖癥與降低血壓方面具有獨到作用。
賽諾菲的Cablivi（卡普賽珠單抗）
作為全球獲批的首 個(gè)納米抗體藥物，也是首 個(gè)專(zhuān)門(mén)治療aTTP的藥物，賽諾菲的Cablivi相較aTTP的傳統治療方式（每日一次的血漿置換術(shù)（PEX）和免疫抑制療法），廣泛降低了高風(fēng)險的血栓并發(fā)癥、復發(fā)和死亡風(fēng)險。
Cablivi的活性藥物成分為caplacizumab，這是一種強效選擇性雙價(jià)抗血管性血友病因子（vWF）納米抗體，能夠阻斷超大vWF多聚體（ULvWF）與血小板的相互作用，針對血小板聚集和隨后發(fā)生的微小血凝塊（microclot）的形成和積累具有立竿見(jiàn)影的效果。其瞬間效應（immediateeffect，即瞬間見(jiàn)效）在拆解潛在疾病進(jìn)程的同時(shí)，能夠保護aTTP患者出現疾病臨床表現。
賽諾菲豪擲48億美元收購比利時(shí)生物技術(shù)Ablynx后獲得后，目前已經(jīng)多地獲批上市，其強大的臨床價(jià)值也注定其大概率獲獎。
Biomarin（馬林制藥）的Palynziq（培伐利酶）
BioMarin是一家全球化的生物技術(shù)公司，致力于開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng )新療法，用于患有嚴重和危及生命的罕見(jiàn)和超級罕見(jiàn)遺傳性疾病患者。
Palynziq是一種聚乙二醇化重組苯丙氨酸解氨酶（PAL），在美國已于2018年5月獲得DA批準，成為首 個(gè)獲批通過(guò)幫助機體分解Phe來(lái)靶向PKU根本病因的酶替代療法，也是BioMarin公司針對PKU開(kāi)發(fā)并獲批的第二款藥物。
Palynziq可以幫助成人患者控制其Phe水平，這對于許多患者來(lái)說(shuō)曾經(jīng)是無(wú)法實(shí)現的。對于那些雖然在嚴格管理但仍然無(wú)法控制Phe水平的PKU患者來(lái)說(shuō)，alynziq無(wú)疑是一種革命性的療法，BioMarin為PKU群體提供了堅定的支持，推進(jìn)這種罕見(jiàn)遺傳病的治療選擇。
亞力兄制藥的ULTOMIRIS（雷夫利珠單抗）
Ultomiris（Ravulizumab）是第 一款也是目前唯一一款長(cháng)效C5補體抑制劑，它通過(guò)抑制終末補體級聯(lián)反應中的C5蛋白發(fā)揮作用。從根本上緩解PNH、溶血尿毒綜合征（aHUS）、抗乙酰膽堿受體（AchR）和抗體陽(yáng)性重癥肌無(wú)力等嚴重罕見(jiàn)病。
同時(shí)，其長(cháng)效的特點(diǎn)相對11年前上市的Soliris改變了PNH患者的生活，Ultomiris只需每隔8周給藥一次，一年只用注射六七次的頻率，減少了近60%的平均年輸液時(shí)間，同時(shí)還具有可比的安全性和有效性，從本質(zhì)上提高了患者的生物質(zhì)量，讓罕見(jiàn)血液病PNH迎來(lái)治療革命。
總結
總而言之，一年一度的蓋倫獎既可以說(shuō)是評選出年度最有影響力的生物技術(shù)及藥品，也可以說(shuō)評比出年度表現最好的新藥，無(wú)論評比因素是什么，最后榜單呈現的一定是制藥和生物醫療行業(yè)最值得“點(diǎn)贊”的領(lǐng)域，其最終目的則更多的是引導廣大制藥人勇于創(chuàng )新、敢于創(chuàng )新。
下期，我們看看34家2020蓋倫獎“最 佳藥品獎”候選產(chǎn)品中，誰(shuí)最有希望斬獲！可以點(diǎn)擊下方頭像，持續關(guān)注藥智網(wǎng)發(fā)布的內容~
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