上周五，CDE一紙《以臨床價(jià)值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導原則》意見(jiàn)的通知（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“《指導原則》”），引發(fā)醫藥行業(yè)“巨震”與熱議。
其主要爭論的核心內容是《指導原則》指出“新藥研發(fā)應以為患者提供更優(yōu)的治療選擇為最高目標，當選擇非最優(yōu)的治療作為對照時(shí)，即使臨床試驗達到預設研究目標，也無(wú)法說(shuō)明試驗藥物可滿(mǎn)足臨床中患者的實(shí)際需要，或無(wú)法證明該藥物對患者的價(jià)值”。
抗腫瘤研發(fā)機構“炸鍋”
偽創(chuàng )新藥迎結構性變化
據悉，過(guò)去抗腫瘤藥物臨床研發(fā)參照臨床指南，與標準療法做對照。《指導原則》出臺后，相當于將行業(yè)標準變?yōu)榉ㄒ幬募瑢?chuàng )新藥或metoo藥物有了更高的要求，以后國內創(chuàng )新藥申報新藥臨床試驗，要和現有方案中最優(yōu)的藥物作對比，否則不能上市。
據CDE公布的2020年度藥品審評報告顯示，2020年CDE受理1類(lèi)創(chuàng )新藥1062件（597個(gè)品種），較2019年增長(cháng)51.71%，創(chuàng )歷史新高；此外，2020年CDE通過(guò)批準IND申請的694件1類(lèi)創(chuàng )新化學(xué)藥中，抗腫瘤藥物占355件，通過(guò)批準生物制品IND申請500件，適應癥為抗腫瘤藥物的有294件；兩者占比皆超50%。但其中更多的是me-too類(lèi)創(chuàng )新藥，完全原創(chuàng )自主的藥物屈指可數。
《以臨床價(jià)值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導原則》意見(jiàn)稿一經(jīng)公布，立馬引發(fā)抗腫瘤研發(fā)的企業(yè)以及CRO企業(yè)或者CXO行業(yè)的“炸鍋”，直接體現在相關(guān)企業(yè)以及CRO相關(guān)企業(yè)股價(jià)7月5日至7月6日股價(jià)“大跳水”。
主要源于，從我國目前的創(chuàng )新研發(fā)管線(xiàn)來(lái)看，絕大數創(chuàng )新藥是metoo類(lèi)創(chuàng )新藥，與原研藥物相比，是優(yōu)化藥物機構，以此達到與原研藥物質(zhì)量和療效一致的水平，CRO研發(fā)機構也多是以承接此類(lèi)研發(fā)外包服務(wù)。
因此，在《指導原則》對metoo類(lèi)創(chuàng )新藥提出更高的要求時(shí)，行業(yè)市場(chǎng)普遍認為，這將直接收緊下游研發(fā)CRO企業(yè)的訂單數，CRO或者CXO行業(yè)將會(huì )從邏輯上發(fā)生根本結構差異化的變化，偽創(chuàng )新藥可能會(huì )面臨重大利空的危險局面。
尤其在生物藥當下的研發(fā)熱潮下，me-too、me-better或me-worse真假難辨，幾千家企業(yè)同時(shí)搶食一塊骨頭下，最典型的就是PD-1,去年醫保談判，包括國外進(jìn)口原研與國內4大上市的在內，已多達7款參加談判。此外，據藥智數據，目前國內PD-1/PD-L1臨床在研的數量還有100項，涉及80余家企業(yè)，高度內卷，造成同質(zhì)化嚴重，賽道太多擁擠，造成了不必要的資源浪費，因此有網(wǎng)友就這樣評論“好不容易仿制藥清理了，創(chuàng )新藥又濫了”。
故而此次《指導原則》的下發(fā)，很有可能就是對偽創(chuàng )新藥的一種肅清，讓me-too藥物差異化發(fā)展，不一味只集中在一個(gè)熱門(mén)靶點(diǎn)或者只追求一個(gè)領(lǐng)域，尤其是濫竽充數的biotech或將被清理，bigpharma新機會(huì )。
新政變革扶持
創(chuàng )新研發(fā)將進(jìn)入全新階段
不過(guò)，行業(yè)內相關(guān)人士對此次《指導原則》的下發(fā)就持了更加積極的觀(guān)點(diǎn)與態(tài)度。
珠海泰諾麥博生物技術(shù)有限公司臨床副總裁李賓表示《指導原則》的目的是改變整個(gè)腫瘤藥品研發(fā)的思路，并非是對任何研發(fā)創(chuàng )新的一種限制，反而是對新藥研發(fā)的一種激勵；一直以來(lái)，新藥研發(fā)選擇對照組試驗奉行的原則一直是以“最優(yōu)”作為目標，ICH中也明確的規定選擇對照組應當是臨床上最優(yōu)、最有效的作為對照，即使沒(méi)有最優(yōu)的，也是與最好的標準治療對照做對比。實(shí)際上，此次指導原則是延續2015年以來(lái)CDE一直以來(lái)政策改革趨勢以及加入ICH相關(guān)政策后的持續落地。
他再次強調，《指導原則》目的不是為了競爭，而是鼓勵創(chuàng )新，讓腫瘤臨床研究設計更加符合實(shí)際，其次，其中引入的一點(diǎn)非常好，就是讓病人參與研究，考慮病人的感受，以患者為中心，而不是純粹的只考慮臨床研究的指標，這無(wú)疑推動(dòng)國內藥物創(chuàng )新加速進(jìn)入全新的階段，讓腫瘤臨床研究更加靈活，持續推動(dòng)國內醫藥創(chuàng )新升級。
此外，康龍化成、凱萊英、泰格醫藥等CRO研發(fā)企業(yè)等就此新政紛紛做了回應，大都表示，《指導原則》指出抗腫瘤藥物研發(fā)從確定研發(fā)方向，到開(kāi)展臨床試驗，均以“臨床需求”為核心理念，看似對CRO行業(yè)整體發(fā)展上有所影響，但優(yōu)秀的創(chuàng )新藥輸出也是CRO企業(yè)自身實(shí)力的正確表現。因此，總體而言文件對CRO頭部企業(yè)的影響其實(shí)少之又少，真正利空的或許是混跡在CRO底層，妄圖分得紅海市場(chǎng)一杯羹的“不良企業(yè)”。
科濟生物醫藥（上海）有限公司臨床開(kāi)發(fā)副總裁汪薇博士就指出，有了這個(gè)指導原則，創(chuàng )新藥的春天真的到來(lái)了！
責任編輯：三七
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