日前，Jazz制藥一款腫瘤藥物Rylaze獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療對(duì)大腸桿菌衍生的天冬酰胺酶過(guò)敏的1個(gè)月及以上兒童患者和已發(fā)展為急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）或淋巴母細(xì)胞淋巴瘤（LBL）的成人患者，該藥物被批準(zhǔn)適用于多藥化療方案中的一個(gè)組成部分。
美國(guó)每年約有5700名患者發(fā)生ALL，其中約一半是兒童。據(jù)估計(jì)，有20%的患者對(duì)標(biāo)準(zhǔn)的大腸桿菌衍生的天冬酰胺酶過(guò)敏，臨床治療上需要該類(lèi)患者身體可以耐受的替代品。根據(jù)FDA的說(shuō)法，全球多年來(lái)一直缺乏替代療法，Jazz制藥是該機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的首 款藥物，該藥物可用于對(duì)大腸桿菌衍生的天冬酰胺酶產(chǎn)生超敏反應(yīng)的患者，這種酶是急性淋巴細(xì)胞白血病 (ALL) 的化療方案的一個(gè)組成部分。Rylaze為這些患者提供了一個(gè)有意義的選擇。
Rylaze是根據(jù)II/III期研究的II期試驗(yàn)部分?jǐn)?shù)據(jù)獲得批準(zhǔn)的，該研究評(píng)估了藥物的不同給藥方案。II期研究正在研究肌內(nèi)給藥(IM)，III期部分將評(píng)估藥物靜脈給藥的療效。FDA腫瘤學(xué)卓越中心在新聞稿中表示，“該批準(zhǔn)可能為患有此類(lèi)白血病的兒童和成人患者，提供潛在治愈性療法的關(guān)鍵組成部分，帶來(lái)了可持續(xù)來(lái)源的替代方案。”
該藥物于2021年6月被FDA授予治療ALL/LBL的罕見(jiàn)病藥物稱(chēng)號(hào)指定。該藥物BLA獲批后，該藥物加入了實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)審查(RTOR)計(jì)劃進(jìn)行審查，這是FDA腫瘤學(xué)卓越中心的一項(xiàng)舉措，旨在為患者提供安全有效的癌癥治療。根據(jù)Jazz制藥說(shuō)法，該藥物是唯一一種在整個(gè)治療期間都可以保持具有臨床意義的天冬酰胺酶活性水平的、重組erwinia天冬酰胺酶治療產(chǎn)品。該公司預(yù)計(jì)這種新療法將于7月中旬上市。
該藥物在一項(xiàng)102名對(duì)大腸桿菌衍生的天冬酰胺酶過(guò)敏或沉默失活的患者試驗(yàn)中，進(jìn)行了療效評(píng)估。試驗(yàn)主要衡量的指標(biāo)，是患者是否達(dá)到并保持了一定水平的天冬酰胺酶活性。該研究發(fā)現(xiàn)，每48小時(shí)肌肉注射25毫克/平方米的推薦劑量后，94%的患者中實(shí)現(xiàn)了目標(biāo)水平的天冬酰胺酶活性。
該藥物最常見(jiàn)的不良反應(yīng)包括超敏反應(yīng)、胰 腺**、血栓、出血和肝**。來(lái)自?xún)和[瘤學(xué)組對(duì)8000多名患者的回顧性分析數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)，無(wú)論這些患者是高風(fēng)險(xiǎn)還是標(biāo)準(zhǔn)風(fēng)險(xiǎn)、慢早期反應(yīng)者，由于該藥物的相關(guān)**而導(dǎo)致最終沒(méi)有接受完整療程的患者的生存結(jié)果發(fā)生顯著降低。
在獲得批準(zhǔn)后，Jazz表示將繼續(xù)與FDA合作，并將提交完整患者隊(duì)列的額外數(shù)據(jù)，評(píng)估Rylaze肌內(nèi)給藥以及其他給藥措施。
參考來(lái)源：
1、FDA Approves Component of Cancer Treatment Regimen for Patients With ALL, LBL
2、Jazz Pharmaceuticals Wins FDA Nod for New ALL and LBL Drug
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