記者 |沈嬌嬌
編輯 |謝欣
6月27日，兩家生物科技公司Intellia Therapeutics和再生元（Regeneron）聯(lián)合宣布，在研的CRISPR體內(nèi)基因編輯療法NTLA-2001在1期臨床試驗中獲得積極結(jié)果，具有安全性和有效性。
這也是全球 首 個公布的體內(nèi)CRISPR基因編輯療法的臨床試驗結(jié)果。這項試驗結(jié)果同時發(fā)表于國際頂尖醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。
NTLA-2001療法，是一種體內(nèi)基因編輯治療，通過脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送載體，將攜帶靶向致病基因TTR基因的sgRNA和優(yōu)化的spCas9蛋白的mRNA序列，遞送至肝 臟。
在研究中，NTLA-2001被用于治療一種叫做轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的嚴(yán)重罕見遺傳疾病，該疾病的特征是錯誤折疊的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）蛋白在組織中逐漸積累，主要是神經(jīng)和心臟。
臨床數(shù)據(jù)顯示，在這6名接受治療的患者中，3名患者接受0.1mg/kg劑量，3例患者接受0.3mg/kg劑量。接受治療28天后，兩種不同劑量的患者血漿種TTR蛋白水平分別平均下降52%和87%。且未觀察到嚴(yán)重不良反應(yīng)。
Intellia Therapeutics的CEO John Leonard表示，這項臨床試驗結(jié)果表明，NTLA-2001可能通過單次注射阻止轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）疾病的發(fā)展以及逆轉(zhuǎn)其破壞性并發(fā)癥。該臨床試驗還解決了CRISPR向肝 臟遞送的難題，為其他遺傳疾病的治療打開了大門，他還表示，將迅速推進(jìn)該療法，同時擴大現(xiàn)有研發(fā)管線。
國內(nèi)大眾或許會對Intellia Therapeutics這家公司感到陌生，該公司由2020諾貝爾化學(xué)獎得主Jennifer Doudna創(chuàng)立，而Jennifer Doudna獲得諾貝爾獎的理由便是因為其在CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)上突出貢獻(xiàn)。
CRISPR-Cas9即基因剪刀技術(shù)，是目前最被看好的基因編輯技術(shù)。CRISPR全名為“成簇的、規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列”，是細(xì)菌防御病毒侵入的一種機制。相比此前的技術(shù)，CRISPR-Cas9技術(shù)具有成本低、易上手、效率高等優(yōu)勢，甚至可以在幾周的時間內(nèi)改變生命密碼——DNA，使得對基因的修剪改造“普通化”，因此風(fēng)靡整個生物學(xué)界。
利用這些技術(shù)，研究人員可以極其精確地改變動物、植物和微生物的DNA。這項技術(shù)對生命科學(xué)產(chǎn)生了革命性的影響，為植物育種帶來了新機遇，有望催生創(chuàng)新性癌癥療法，并可能使治愈遺傳疾病的夢想成為現(xiàn)實。
諾貝爾化學(xué)委員會主席Claes Gustafsson在給Jennifer Doudna和Emmanulle Charpentier頒發(fā)2020年諾貝爾化學(xué)獎時曾說，基因工具有著巨大的力量，它影響著我們所有人。它不僅徹底改變了基礎(chǔ)科學(xué)，而且產(chǎn)生了新作物，并將導(dǎo)致突破性的新型醫(yī)學(xué)療法。
而如今，CRISPR技術(shù)邁出了臨床試驗的一大步，Claes Gustafsson所期待的“突破性的新型醫(yī)學(xué)療法”或許不再遙遠(yuǎn)。
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