6月3日，據外媒報道，羅氏的口服脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 藥物Evrysdi因成本太高，無(wú)法獲得英國藥價(jià)監管機構的認可。 英國藥物成本與療效管理部門(mén)（NICE）發(fā)布了指南草案，不建議使用羅氏的risdiplam(上市名稱(chēng)為Evrysdi)用于1、2和3型SMA患者。
NICE表示，SMA是一種影響控制運動(dòng)的脊髓神經(jīng)的漸進(jìn)性神經(jīng)肌肉疾病，會(huì )導致肌肉無(wú)力、漸進(jìn)性喪失運動(dòng)能力以及呼吸和吞咽困難。如果得到推薦，大約1500人將有資格獲得該藥。Evrysdi幫助病人的治療能力并不是問(wèn)題所在。在拒絕使用Evrysdi時(shí)，該機構表示這種療法的長(cháng)期效益不確定，其成本效益估計“大大高于該機構通常考慮的范圍”。根據評估咨詢(xún)文件，該藥標價(jià)為7900英鎊每60mg小瓶。
盡管如此，該機構還是認識到Evrysdi的口服給藥使其成為一些患者更好的選擇。Evrysdi是近年來(lái)第三個(gè)獲得批準的SMA藥物，僅次于Biogen的Spinraza和諾華的基因療法Zolgensma。這兩種治療方案都得到了NICE的支持。羅氏的Evrysdi是第一個(gè)可以口服并且可在家給藥的SMA療法，Spinraza需要每四個(gè)月注射一次脊髓液，Zolgensma是通過(guò)注射進(jìn)行的一次性治療。
NICE目前推薦Spinraza用于癥狀前的SMA患者或1、2或3型疾病的患者。該藥物第一年的成本為45萬(wàn)英鎊，隨后的年份為22.5萬(wàn)英鎊，但NICE和Biogen簽署了一項保密折扣協(xié)議。今年3月，該機構還批準了Zolgensma，為12個(gè)月以下患有1型SMA的嬰兒提供每劑179萬(wàn)英鎊的治療，諾華還同意為其基因治療提供折扣。
該機構的決定可能會(huì )引發(fā)進(jìn)一步的討論。NICE表示，6月23日之前將聽(tīng)取意見(jiàn)，并將于7月13日再次開(kāi)會(huì )。在此之前，NICE將與羅氏公司密切合作，幫助他們解決委員會(huì )的擔憂(yōu)。
參考來(lái)源：Roche's oral SMA med Evrysdi turned down by U.K. cost watchdog—despite prior nods for Zolgensma and Spinraza
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