渤健（Biogen）公司和Capsigen公司近日宣布，兩家公司已簽訂戰略研究合作協(xié)議，將設計具有遞送轉化基因療法潛力的新型腺相關(guān)病毒衣殼（AAVcapsids），以解決多種中樞神經(jīng)系統和神經(jīng)肌肉疾病的潛在遺傳學(xué)病因。這項合作意在治療中樞神經(jīng)系統和神經(jīng)肌肉疾病。Capsigen的篩選技術(shù)可生產(chǎn)經(jīng)過(guò)劑量?jì)?yōu)化、符合要求的載體，這些載體有望適用于渤健的基因療法產(chǎn)品。
根據協(xié)議條款，Capsigen將應用其載體工程方法，開(kāi)發(fā)符合疾病特異性轉導特征的高度定制化新型衣殼。渤健將獲得Capsigen專(zhuān)有技術(shù)的獨家許可，開(kāi)發(fā)靶向多種（未披露數量）中樞神經(jīng)系統和神經(jīng)肌肉疾病的基因療法。Capsigen將獲得1500萬(wàn)美元的預付款，并可在達到研發(fā)里程碑時(shí)，獲得4200萬(wàn)美元的里程碑付款；如果合作項目達到特定開(kāi)發(fā)里程碑和銷(xiāo)售額，則還可獲得12.5億美元的開(kāi)發(fā)和商業(yè)里程碑付款。對于采用合作成果衣殼生產(chǎn)的產(chǎn)品，Capsigen還有資格從未來(lái)凈銷(xiāo)售額中獲得特許權使用費。
據了解，這項合作將利用Capsigen的專(zhuān)有TRADE平臺和相關(guān)技術(shù)，創(chuàng )建和識別符合疾病特異性轉導特征的定制新型腺相關(guān)病毒衣殼。衣殼是病毒的蛋白質(zhì)外殼，可保護和促進(jìn)病毒的基因負荷進(jìn)入宿主細胞。這項合作將利用Capsigen的衣殼工程專(zhuān)業(yè)技術(shù)和渤健的發(fā)現、開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化能力，加快基因療法的開(kāi)發(fā)。
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